Az NP001 egyszeri növekvő dózisú biztonságossága/tolerálhatósága amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS)

Bevételi kritériumok:

• Férfiak és nők, 21 év - 75 év
• Az alanyoknak általában jó egészségi állapotban kell lenniük, az ALS diagnózisának megfelelően.
• A módosított El Escorial-kritériumoknak megfelelően az alanyoknak laboratóriumilag alátámasztott valószínű vagy határozott ALS-ről kell rendelkezniük.
• A riluzolt kapó alanyoknak a felvétel előtt legalább 30 napig stabil dózisban kell lenniük.
• A fogamzóképes korú nőknek nem szoptatósnak és műtétileg sterilnek kell lenniük, vagy hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a vizsgálati gyógyszeradagolás előtt.
• Az alanyoknak meg kell érteniük a vizsgálatot, és hajlandónak kell lenniük a protokoll követelményeinek betartására, amint azt írásos, tájékozott beleegyezésük bizonyítja.
• Az alanynak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy aláírt, tájékozott beleegyezést adjon, amelyet az Institutional Review Board (IRB) hagyott jóvá.
• Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük intravénás infúzióra.
• Az alanyoknak megfelelő vénákkal kell rendelkezniük az intravénás hozzáféréshez a vizsgálat alapján.

Kizárási kritériumok:

• Az alanyok nem igényelhetnek, és nem is várható, hogy életfenntartó beavatkozást igényeljenek a következő hat hónapban vagy tovább. (például. invazív lélegeztetés).

• Az alanyok nem rendelkezhetnek:

  • tracheotomia vagy invazív lélegeztetés jelenléte. Éjszakai non-invazív lélegeztetőrendszer (pl. C-PAP) megengedett.
  • olyan neurológiai betegség diagnózisa, amelyről ismert, hogy utánozza az ALS-ben észlelt izomsorvadást vagy -gyengeséget, beleértve az SM-et, izomdisztrófiát, gerincszűkületet, perifériás neuropátiát, öröklött neuropátiákat vagy neuromuszkuláris betegségeket, foramen magnum vagy agytörzsi daganatot vagy toxikus állapotokat.
  • kezelés alatt álló aktív tüdőbetegség, beleértve a kontrollálatlan asztmát, krónikus obstruktív tüdőbetegséget (tüdőgyulladás, hörghurut stb.), tüdőfibrózist, tüdőfertőzést az elmúlt 2 hónapban, vagy olyan aspirációt, amely az alanyt fokozott kockázatnak teheti ki a kezelésben való részvétellel tárgyalás a nyomozó által meghatározottak szerint.
  • a szűrést megelőző 3 hónapban instabil egészségügyi megbetegedés kórtörténetében szerepel, beleértve a sürgős kórházi kezeléseket.
  • vesebetegség a szűrés alapján becsült kreatinin-clearance (eCcr) < 50 ml/perc (Cockcroft Gault becslés ideális testsúly alapján), ahol:
  • az alanin-aminotranszferáz szintjének emelkedése a normál érték felső határának háromszorosát meghaladóan.
  • vérszegénység, thrombocytopenia vagy neutropénia bizonyítéka (szűrési hematokrit <33%, thrombocytaszám < a helyszíni laboratórium normálértékének alsó határa, vagy a neutrofilszám kevesebb, mint 1500/mm3).
  • minden olyan állapot, amely időszakos vörösvérsejt-transzfúziót, eritropoetint vagy bármely vér diszkráziát igényel, amely aktív kezelésen esett át az elmúlt évben.
  • klinikai laboratóriumi paraméterek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentősek.
  • szisztolés vérnyomás 160 Hgmm feletti és 100 Hgmm alatti vagy 98 Hgmm feletti diasztolés vérnyomás.
  • a kórelőzményben szereplő G6PD-hiány (glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz-hiány), amelyet a vizsgálati alany jelentése határoz meg.
  • a hepatitis vagy HIV jelenlegi anamnézisét, amelyet az alany jelentésében határoztak meg.
• Az alanyok nem használhatnak szisztémás immunszuppresszánsokat, beleértve a szteroidokat és a kemoterápiás szereket. Az inhalációs szteroidok, szemcseppek és helyi helyi alkalmazás az orvosi monitor egyidejű alkalmazása mellett megengedett.
• Az alanyok nem szenvedhetnek hematológiai rendellenességben, például autoimmun vérszegénységben vagy bármilyen típusú hemolitikus anémiában, beleértve a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriát vagy myoglobinuriát.
• Az alanyok anamnézisében nem fordulhat elő megmagyarázhatatlan sárgaság, amelyet a vizsgálati alany beszámolója határoz meg.
• Az alanyok nem kaphatnak IV Immunglobulint (IG) a vizsgálati gyógyszer tervezett kezdeti dózisától számított 30 napon belül.
• Az alanyok nem vehetnek részt más gyógyszervizsgálatban, és nem vehettek részt gyógyszervizsgálatban a beiratkozást megelőző 30 napon belül. Beavatkozás nélküli megfigyelési kísérletek elfogadhatók, feltéve, hogy a másik vizsgálathoz a szponzor írásos engedélyt kap.
• Az alanyoknak nem állhatnak fenn olyan egyéb körülményei, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetnék az alanyt a jelen vizsgálatban való részvétellel.