筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるNP001の単回漸増用量の安全性/忍容性

包含基準:

• 21歳～75歳の男女
• 被験者は、ALSの診断に適した一般的な健康状態にある必要があります。
• 被験者は、修正されたエルエスコリアル基準に従って、検査室でサポートされている可能性が高いまたは明確なALSの臨床診断を受けている必要があります。
• -リルゾールを投与されている被験者は、登録前に少なくとも30日間安定した用量でなければなりません。
• 妊娠可能年齢の女性は、授乳中でなく、外科的に無菌であるか、効果的な避妊法を使用しており、試験薬を投与する前に妊娠検査が陰性でなければなりません。
• 被験者は研究を理解し、書面によるインフォームドコンセントの提供によって証明されるように、プロトコル要件を喜んで順守する必要があります。
• 被験者は、治験審査委員会（IRB）によって承認された署名済みのインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります。
• 被験者は静脈内注入を喜んで受けなければなりません。
• 被験者は、検査によって決定されるように、IV アクセスに適した静脈を持っている必要があります。

除外基準:

• 被験者は、今後6か月以上、生命維持のための介入を必要とするべきではなく、また必要になると予想されるべきではありません。 （例えば。 侵襲的換気）。

• 被験者は以下を持っていてはなりません:

  • 気管切開または侵襲的換気の存在。 夜間の非侵襲的換気システム (例: C-PAP) が許可されます。
  • MS、筋ジストロフィー、脊柱管狭窄症、末梢神経障害、遺伝性神経障害または神経筋疾患、大後頭孔または脳幹腫瘍、または中毒状態を含む ALS で見られる筋萎縮または筋力低下を模倣することが知られている神経疾患の診断。
  • -制御されていない喘息、慢性閉塞性肺疾患（肺炎、気管支炎など）、肺線維症、過去2か月の肺感染症、またはこれに参加することで被験者をリスクにさらす可能性のある誤嚥の歴史を含む治療中の活動性肺疾患治験責任医師が決定した試験。
  • -緊急入院を含む、スクリーニング前の3か月間の不安定な病歴。
  • スクリーニングに基づく腎疾患 推定クレアチニンクリアランス (eCcr) < 50 mL/分 (理想体重を使用したCockcroft Gault推定値) ここで:
  • 正常上限の 3 倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼの上昇の証拠。
  • 貧血、血小板減少症、または好中球減少症の徴候 (スクリーニング ヘマトクリット < 33%、血小板数 < 現場検査室の正常値の下限、または好中球数 1,500/mm3 未満)。
  • -定期的な赤血球輸血、エリスロポエチン、または過去1年間に積極的な治療を受けている血液疾患を必要とする状態。
  • 治験責任医師の意見において臨床的に重要な臨床検査パラメータ。
  • 収縮期血圧が 160 mmHg を超え 100 mmHG 未満、または拡張期血圧が 98 mmHg を超える。
  • -対象レポートによって決定されたG6PD欠損症（グルコース-6-リン酸脱水素酵素欠損症）の病歴。
  • -対象レポートによって決定された肝炎またはHIVの現在の病歴。
• 被験者は、ステロイドや化学療法剤を含む全身性免疫抑制剤を使用してはなりません。 吸入ステロイド、点眼薬、局所局所使用は、Medical Monitor の同意があれば許可されます。
• 被験者は、自己免疫性貧血などの血液障害、または発作性夜間ヘモグロビン尿症またはミオグロビン尿症を含むあらゆるタイプの溶血性貧血を持っていてはなりません。
• 被験者は、被験者レポートによって決定された原因不明の黄疸の病歴があってはなりません。
• -被験者は、計画された治験薬の初回投与から30日以内にIV免疫グロブリン（IG）を受けていてはなりません。
• -被験者は別の薬物研究に参加してはならず、登録前の過去30日以内に薬物研究に参加してはなりません。 他の治験依頼者の許可が書面で得られていれば、介入のない観察試験は許容されます。
• 被験者は、治験責任医師の意見では、この研究に参加することによって被験者を危険にさらす他の状態を持ってはなりません。