- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01259050
Estudo de Segurança de Altas Doses de Zinco em Pacientes com ELA
Estudo Aberto de Fase 1 da Terapia com Zinco em Pacientes com ELA
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os médicos da Phoenix Neurological Associates (PNA) estão procurando indivíduos diagnosticados com ELA para participar de um estudo de segurança de fase II aberto com zinco em conjunto com cobre, usado em combinação com Riluzol para o tratamento de ELA. Este investigador iniciou o estudo conduzido pelos Drs. Todd Levine e David Saperstein ajudarão a determinar se o zinco administrado em altas doses é seguro e tolerado e pode retardar a progressão da ELA.
Mais de cinquenta anos atrás, uma epidemia de ALS foi descoberta na Ilha de Guam, onde um complexo de doença de ALS foi encontrado cem vezes mais prevalente do que no resto do mundo. A pesquisa sobre ALS em Guam ligou a ALS, juntamente com a doença de Parkinson e a demência, com uma neurotoxina, β-metilamino-L-alanina (BMAA). O BMAA é um aminoácido não essencial produzido por uma cianobactéria encontrada em grandes concentrações nos alimentos consumidos pela população de Guam. Posteriormente, vários grupos identificaram altas concentrações de BMAA em tecidos cerebrais de pacientes da América do Norte e Europa com várias doenças neurodegenerativas, incluindo ALS, doença de Parkinson e doença de Alzheimer.
Uma pequena proporção de ALS (cerca de 2%) está associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase (SOD1). Camundongos que expressam esse gene mutante exibem uma doença neurodegenerativa progressiva semelhante à ELA. Como se sabe que a SOD1 se liga ao zinco, e muitas das formas mutantes dessa enzima associadas à ELA mostram ligação alterada do zinco, o zinco pode desempenhar um papel fundamental em todos processos patológicos associados à ELA. Estudos anteriores mostraram que em camundongos transgênicos G93A SOD mutantes de ELA, a suplementação real de zinco retardou a morte. Acredita-se também que o zinco sirva como um antioxidante endógeno no sistema nervoso central e ajude a proteger a BHE contra o estresse oxidativo e evite que o BMAA entre no cérebro.
Foi demonstrado que o BMAA se liga excepcionalmente fortemente a íons de metais de transição, como zinco, cobre e nitrogênio. Se o BMAA cruzasse o BBB permeável e entrasse em um compartimento no qual o glutamato estava ligado ao zinco, então o complexo glutamato/zinco se dissociaria em favor do zinco ter uma afinidade mais forte com o BMAA. Isso pode levar a níveis mais altos de glutamato não ligado, que se acredita ser altamente neurotóxico em pacientes com ELA. Nossa hipótese é que, ao expor os pacientes a altos níveis de zinco, tanto o BMAA quanto o glutamato seriam mantidos em um complexo ligado ao zinco, ou seja, eliminando a ligação competitiva do zinco, o que levaria a uma menor toxicidade excitotóxica do glutamato livre e do glutamato.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18-85
- Masculino ou feminino
- ELA clinicamente definida ou provável pelos critérios de El Escorial
- ALS-FRS > 25
- Se estiverem tomando Riluzol, eles devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da triagem
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes com CVF abaixo de 50%
- Histórico de doença hepática
- Insuficiência renal grave
- Creatinina maior ou igual a 1,5 mg/dL
- História de intolerância ao zinco ou cobre
- Evidência de doença do neurônio motor por mais de 5 anos
- Qualquer outra condição comórbida que torne improvável a conclusão do estudo
- Se mulher, grávida ou a amamentar; ou, se estiver em idade fértil, uma relutância em usar o controle de natalidade.
- Qualquer outro medicamento experimental. Medicamentos não testados não são motivo de exclusão
- Paciente com história de anemia significativa
- Níveis elevados de zinco na linha de base
- Pacientes com níveis de cobre abaixo do normal no início do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Zinco e Cobre
|
Optizinc 90 mg/d Cobre 1 mg
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a segurança de altas doses de zinco em pacientes com ELA
Prazo: 1 ano
|
1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Meça os níveis de BMAA no sangue e na urina para determinar se há um declínio nesses níveis ao longo do tratamento
Prazo: 1 ano
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David S Saperstein, MD, Phoenix Neurological Associates, LTD
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Vestigios
- Micronutrientes
- Cobre
Outros números de identificação do estudo
- Zinc-ALS
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .