Estudo para avaliar a eficácia e a segurança do Oxabact (OC5) em pacientes com hiperoxalúria primária
14 de outubro de 2015 atualizado por: OxThera
Um estudo de fase 1/2, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança do OC5 para reduzir o oxalato urinário em indivíduos com hiperoxalúria primária
O objetivo deste estudo é determinar se Oxalobacter formigenes é eficaz na redução dos níveis de oxalato urinário em pacientes com hiperoxalúria primária.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, DE-53113
- Universitätsklinikum Bonn, Dept of Paediatric Nephrology
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Bordeaux, França, 33076
- Hôpital des Enfants, Centre de référence maladies rénales rares du Sud-Ouest (SORARE), CHU de Bordeaux
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Lyon, França, 69677 Bron
- Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon - Paediatric Dept
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades,Centre de référence des Maladies Rénales Héréditaires de l'Enfant et de l'Adulte (MARHEA)
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Cedex 19
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Paris, Cedex 19, França, 75945
- Hôpital Robert-Debré, Néphrologie Pédiatrique
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust - Dept of Nephrology
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital -UCL Centre for Nephrology
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London, Reino Unido, WCIN 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado (conforme aplicável para a idade do sujeito).
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino ≥ 2 anos de idade (Alemanha e França) / Indivíduos do sexo masculino ou feminino ≥ 5 anos de idade (Reino Unido)
- Um diagnóstico de HP tipo I, II ou III (conforme determinado por métodos diagnósticos padrão).
- Uma excreção urinária média de oxalato > 1,0 mmol/24h/1,73m2, com base em pelo menos três coletas elegíveis de urina realizadas durante a linha de base (semanas 1-4).
- Função renal definida como uma TFG estimada ≥ 40 ml/min normalizada para 1,73m2 de área de superfície corporal ou uma depuração de creatinina ≥ 40 ml/min normalizada para 1,73m2 de área de superfície corporal.
- Os indivíduos que recebem vitamina B6 devem receber uma dose estável por pelo menos 3 meses antes da triagem e não devem alterar a dose durante o estudo. Os indivíduos que não receberam vitamina B6 no início do estudo devem estar dispostos a abster-se de iniciar a piridoxina durante a participação no estudo.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de coletar amostras completas de urina de 24 horas. Cada coleta de urina será avaliada quanto à integridade com base nos critérios qualitativos da urina.
- Incapacidade de engolir cápsulas de tamanho 4 duas vezes ao dia por 8 a 10 semanas.
- Indivíduos que foram submetidos a transplante (órgão sólido ou medula óssea).
- A existência de hiperoxalúria secundária, e. hiperoxalúria decorrente de cirurgia bariátrica ou doenças gastrointestinais crônicas, como fibrose cística, doença intestinal inflamatória crônica e síndrome do intestino curto.
- Uso de antibióticos aos quais O. formigenes é sensível, incluindo uso crônico, história de mais de dois ciclos de uso de antibióticos durante os últimos 6 meses, uso atual de antibióticos ou uso de antibióticos dentro de 14 dias após o início da medicação do estudo.
- Indivíduos que necessitam de terapia imunossupressora.
- Tratamento atual com preparação de ácido ascórbico.
- Gravidez.
- Mulheres com potencial para engravidar que não estejam usando precauções contraceptivas adequadas, como contraceptivos orais, transdérmicos, injetáveis ou implantados, DIU, abstinência total, uso de preservativo pelo parceiro sexual ou parceiro sexual estéril.
- Presença de uma condição médica que o Investigador Principal considere provável que torne o sujeito suscetível a efeitos adversos do tratamento do estudo ou incapaz de seguir os procedimentos do estudo.
- Participação em qualquer estudo de um produto experimental, biológico, dispositivo ou outro agente dentro de 30 dias antes da triagem ou não disposto a abrir mão de outras formas de tratamento experimental durante este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Oxabato OC5 cápsulas
O medicamento ativo do estudo consiste em Oxalobacter formigenes OC5 em cápsulas de tamanho 4 com revestimento entérico.
A dose (não inferior a (NLT) 1E+09 unidades formadoras de colônias (CFU)) será administrada por via oral com café da manhã e jantar como uma cápsula duas vezes por dia durante 8 a 10 semanas.
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A dose não será inferior a (NLT) 1E+09 unidades formadoras de colônias (CFU) duas vezes ao dia por 8 a 10 semanas.
A dose (uma cápsula de tamanho 4 com revestimento entérico) será administrada por via oral no café da manhã e no jantar.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Cápsulas de placebo
O medicamento placebo do estudo consiste em celulose microcristalina em cápsulas de tamanho 4 com revestimento entérico.
Foi fabricado para imitar a cápsula OC5.
A dose será administrada por via oral com café da manhã e jantar como uma cápsula duas vezes por dia durante 8 a 10 semanas.
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Uma cápsula de placebo com revestimento entérico fabricada para imitar a cápsula OC5.
A cápsula será administrada por via oral com café da manhã e jantar duas vezes ao dia por 8 a 10 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração nos níveis de oxalato urinário desde a linha de base até a semana 8 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nos níveis de oxalato urinário desde o início até a semana 8 de tratamento em subconjuntos de indivíduos
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Alteração nos níveis de oxalato urinário desde o início até a semana 8 de tratamento em subconjuntos de indivíduos definidos por:
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Número de indivíduos que atingem níveis de oxalato urinário abaixo de 0,5, 0,7 e 1,0 mmol/24h/1,73m2, respectivamente, desde a linha de base até a semana 8 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Alteração nos níveis plasmáticos de oxalato desde a linha de base até a semana 8 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Alteração nos níveis de oxalato urinário desde a linha de base até a semana 4 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 10 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 10 do estudo)
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Correlação entre a alteração nos níveis de oxalato plasmático e a alteração nos níveis de oxalato urinário, desde a linha de base até a semana 8 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Alteração no número de O. formigenes nas fezes desde a linha de base até a semana 8 de tratamento.
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Eventos adversos
Prazo: 8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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8 semanas de tratamento ativo (ou seja, entre as semanas 7 e 14 do estudo)
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Hematologia
Prazo: 14 semanas (Durante o estudo)
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Amostras de sangue coletadas para hematologia nas semanas 0, 5, 10 e 14.
Hemograma completo com diferencial e contagem de plaquetas avaliadas.
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14 semanas (Durante o estudo)
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Química Clínica
Prazo: 14 semanas (Durante o estudo)
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Amostras de sangue coletadas para química clínica nas semanas 0, 5, 10 e 14.
Sangue Uréia Nitrogênio, creatinina, eletrólitos (Na+, K+, Mg++, Ca++, HCO3+, Cl), glicose, pH, albumina, fosfatase alcalina, ALT, AST, bilirrubina total e proteína total avaliadas.
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14 semanas (Durante o estudo)
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Urinálise
Prazo: 14 semanas (Durante o estudo)
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Amostras de urina serão coletadas nas semanas 0, 5, 10 e 14 do estudo.
Proteína, glicose e pH avaliados.
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14 semanas (Durante o estudo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bernd Hoppe, MD PhD, Universitätsklinikum Bonn, Dept of Paediatric Nephrology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
17 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
16 de outubro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de outubro de 2015
Última verificação
1 de outubro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OC5-DB-01
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