Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Oxabact (OC5) hos pasienter med primær hyperoksaluri

Inklusjonskriterier:

• Signert informert samtykke (som aktuelt for forsøkspersonens alder).
• Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 2 år (Tyskland og Frankrike) / Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 5 år (Storbritannia)
• En diagnose av PH type I, II eller III (som bestemt ved standard diagnostiske metoder).
• En gjennomsnittlig urinoksalatutskillelse på > 1,0 mmol/24 timer/1,73 m2, basert på minst tre kvalifiserte urinsamlinger utført under baseline (uke 1-4).
• Nyrefunksjon definert som en estimert GFR ≥ 40 ml/min normalisert til 1,73 m2 kroppsoverflate, eller en kreatininclearance på ≥ 40 ml/min normalisert til 1,73 m2 kroppsoverflate.
• Pasienter som får vitamin B6 må ha en stabil dose i minst 3 måneder før screening og må ikke endre dosen under studien. Forsøkspersoner som ikke får vitamin B6 ved studiestart må være villige til å avstå fra å starte pyridoksin under studiedeltakelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til å samle komplette 24-timers urinprøver. Hver urinsamling vil bli evaluert for fullstendighet basert på urinkvalitative kriterier.
• Manglende evne til å svelge størrelse 4 kapsler to ganger daglig i 8 til 10 uker.
• Personer som har gjennomgått transplantasjon (fast organ eller benmarg).
• Eksistensen av sekundær hyperoksaluri, f.eks. hyperoksaluri på grunn av fedmekirurgi eller kroniske gastrointestinale sykdommer som cystisk fibrose, kronisk inflammatorisk tarmsykdom og korttarmssyndrom.
• Bruk av antibiotika som O. formigenes er følsom for, inkludert kronisk bruk, en historie med mer enn to kurer med antibiotikabruk i løpet av de siste 6 månedene, nåværende antibiotikabruk eller antibiotikabruk innen 14 dager etter oppstart av studiemedisinering.
• Personer som trenger immunundertrykkende terapi.
• Aktuell behandling med askorbinsyrepreparat.
• Svangerskap.
• Kvinner i fertil alder som ikke bruker tilstrekkelige prevensjonsmidler som orale, transdermale, injiserbare eller implanterte prevensjonsmidler, spiral, fullstendig avholdenhet, bruk av kondom av seksualpartneren eller steril seksualpartner.
• Tilstedeværelse av en medisinsk tilstand som hovedetterforskeren anser som sannsynlig å gjøre forsøkspersonen utsatt for uønskede effekter av studiebehandling eller ute av stand til å følge studieprosedyrene.
• Deltakelse i en hvilken som helst undersøkelse av et undersøkelsesprodukt, biologisk materiale, enhet eller annet middel innen 30 dager før screening eller ikke villig til å gi avkall på andre former for undersøkelsesbehandling under denne studien.