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Study of Methodologies to Measure Blood Flow and Oxygenation in Adults With Sickle Cell Disease

16 de dezembro de 2020 atualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

A Study of Methodologies to Measure Blood Flow and Oxygenation as Potential Biomarkers in Adults With Sickle Cell Disease

The purpose of the study is to determine whether imaging techniques, such as magnetic resonance imaging (MRI), near infrared spectroscopy (NIRS), laser speckle contrast imaging (LSCI), and optical imaging (OI), can detect differences in blood flow and oxygen levels in different organ systems of participants with sickle cell disease (SCD). Differences in blood flow and oxygen levels detected by these techniques will be evaluated to determine their utility as biomarkers of clinical disease pathophysiology.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

38

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Participants with mild to severe VOC

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  1. Have a diagnosis of SCD confirmed by hemoglobin analysis.
  2. Be in stable clinical condition, as determined by the Investigator.

    Subjects enrolled in Part B must also meet the following eligibility criterion at Screening:

  3. Receiving scheduled standard of care RBC exchange transfusion therapy, with ≥3 transfusions already received.
  4. Be deemed healthy, as determined by the Investigator, based on the physical examination, medical history, vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECG), and clinical laboratory measurements.

Key Exclusion Criteria:

  1. Inability to lie still for ≥5 minutes, claustrophobia sufficient to interfere with generating reliable MRI scans, body weight exceeding 320.0 lbs., or girth exceeding the magnet bore.
  2. Presence of a metal device affected by MRI (e.g., any type of electronic, mechanical or magnetic implant, cardiac pacemaker, aneurysm clips, implanted cardiac defibrillator) or potential ferromagnetic foreign body (metal slivers, metal shavings, other metal objects) which would be a contraindication for MRI.
  3. Acute pain crisis requiring hospitalization, with a discharge ≤4 weeks prior to the first imaging visit, or when determined by the Investigator to not be at steady state.
  4. Recent (≤3 months) treatment with hydroxyurea therapy.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Part A
Cohort 1- Participants with severe SCD (4-10 VOC/year) Cohort 2- Participants with milder SCD (<4-10 VOC/year) Cohort 3- Healthy volunteers Part A and B can occur in parallel
Part B
Adults with SCD receiving chronic red blood cell exchange transfusion Part A and B can occur in parallel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Blood flow in the brain of adults with severe SCD (4-10 vaso-occlusive crises [VOC]/ year) compared to healthy adults without SCD as assessed by MRI-ASL (arterial spin labeling)
Prazo: Up to day 18 post screening visit
Up to day 18 post screening visit

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Kidney blood flow rates as assessed by MRI-SWI (susceptibility-weighted imaging)
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Skeletal muscle blood flow rates as assessed by NIRS
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Skin blood flow rates as assessed by LSCI
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Retinal blood flow rates as assessed by OI
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Total oxygen levels in the brain as assessed by MRI-ASL
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Total oxygen levels in the kidney as assessed by MRI-SWI
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Total oxygen levels in the muscle as assessed by NIRS
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Total oxygen levels in the skin as assessed by LSCI
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit
Total oxygen levels in the retina as assessed by OI
Prazo: Up to day 21 post screening visit
Up to day 21 post screening visit

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

19 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • 996SC001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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