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Interferon gama-1b na ataxia de Friedreich (FRDA)

23 de março de 2021 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Estudo Piloto Aberto de Interferon Gama-1b (Actimmune™) para o Tratamento da Ataxia de Friedreich (FRDA)

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa progressiva de crianças e adultos para a qual ainda não existe terapia. Recentemente, um estudo relatou que o interferon gama (IFN-g) poderia aumentar os níveis de proteína frataxina em ambas as linhagens celulares derivadas de pacientes com ataxia de Friedreich e em um modelo de camundongo com ataxia de Friedreich. O presente estudo testará se o IFN-g é seguro, tolerado e potencialmente eficaz em uma coorte heterogênea de crianças com FRDA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivos do estudo:

Primário:

• Avaliar o efeito do Interferon Gama-1b (IFN-g) no aumento da expressão e proteína da frataxina em crianças com FRDA.

Secundário:

  • Avaliar o efeito do IFN-g nos resultados neurológicos (FARS, medidas de desempenho e audição) em indivíduos com FRDA.
  • Avaliar a eficácia do IFN-g na qualidade de vida em indivíduos com FRDA.
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade do IFN-g na dose atualmente aprovada na população FRDA.

Fases de estudo:

Triagem - Durante a triagem, os sujeitos serão avaliados quanto aos critérios de inclusão e exclusão.

Intervenção - Os indivíduos iniciarão o tratamento na visita inicial e a dose da medicação do estudo será aumentada para a dose máxima ao longo de quatro semanas. Os indivíduos serão mantidos na dose máxima por 8 semanas. Após 12 semanas, o tratamento será interrompido. A medicação do estudo será administrada por meio de injeções subcutâneas três vezes por semana durante 12 semanas.

Acompanhamento - As visitas de acompanhamento ocorrerão em 7 e 28 dias após o sujeito ter completado as 12 semanas de tratamento ativo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeitos com FRDA confirmado por teste genético com 2 repetições expandidas de Guanina-adenina-adenina
  • Mulheres que não estão grávidas ou amamentando e que não pretendem engravidar. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de contracepção e devem fornecer um teste de gravidez de urina negativo na triagem
  • Doses estáveis ​​de todos os medicamentos, vitaminas e suplementos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo
  • Permissão do pai/responsável (consentimento informado) e consentimento da criança

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença instável que, na opinião do investigador, impeça a participação neste estudo
  • Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da inscrição
  • Indivíduos com histórico de abuso de substâncias
  • Presença de doença cardíaca clinicamente significativa
  • História de hipersensibilidade a produtos derivados de IFN-g ou E. coli
  • Presença de doença renal grave ou doença hepática
  • Contagem anormal de glóbulos brancos, hemoglobina ou plaquetas clinicamente significativa
  • Qualquer sujeito planejando um procedimento cirúrgico agendado durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Interferon gama-1b (ACTIMMUNE)
Todos os indivíduos neste estudo receberão medicação ativa (interferon gama-1b) por 12 semanas. Isso será administrado de acordo com um esquema de escalonamento de dose.
Medicamento: Interferon gama-1b

Os indivíduos começarão tomando 10 mcg/m2 de IFN-g-1b nas primeiras duas semanas do estudo. A dose será aumentada para 25 mcg/m2 de IFN-g-1b nas semanas três e quatro do estudo. Por fim, a dose será aumentada para 50 mcg/m2 de IFN-g-1b nas últimas oito semanas do estudo, que é a dose atual aprovada pelo FDA para crianças.

Todas as doses serão administradas por injeção subcutânea.

Outros nomes:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis de frataxina no sangue total
Prazo: Os níveis de frataxina foram medidos no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)
Avaliação da alteração nos níveis de frataxina no sangue total conforme avaliado por ensaio de fluxo lateral usando um imunoensaio para frataxina. Os níveis de frataxina no sangue foram medidos em cada visita do estudo. Foi analisada a alteração no nível de frataxina no final do tratamento (semana 12) em relação ao nível de frataxina na linha de base.
Os níveis de frataxina foram medidos no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação Total da Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS)
Prazo: O escore FARS foi calculado no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)
A Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) é uma escala de classificação neurológica desenvolvida e validada especificamente para FRDA. O FARS inclui avaliações de postura, marcha, coordenação de membros superiores e inferiores, fala, propriocepção e força. Além do exame neurológico padrão, o FARS contém três medidas quantitativas de desempenho e um componente que avalia as atividades da vida diária (AVD). As medidas quantitativas de desempenho incluem o teste de pino de nove buracos e uma caminhada cronometrada de 25 pés. Os escores FARS correlacionam-se significativamente com incapacidade funcional, escores de atividades da vida diária e duração da doença. As pontuações das três subescalas são somadas para gerar uma pontuação total que varia de 0 a 159, sendo que uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade.
O escore FARS foi calculado no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

18 de outubro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-010121 (Outro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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