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Autoimunidade de Diabetes Retirada em Novos Pacientes de Início (DAWN) (DAWN)

4 de dezembro de 2020 atualizado por: Tolerion, Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de Fase 2b para avaliar a segurança e a eficácia do TOL-3021 em pacientes com diabetes mellitus tipo 1 de início recente

O estudo é um estudo multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em indivíduos com DM1 de início recente.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Descrição detalhada

O estudo incluirá 210 indivíduos do sexo masculino ou feminino com idades entre 12 e 35 anos, diagnosticados com DM1, conforme definido pelos critérios da American Diabetes Association (ADA) e atendendo aos critérios de inscrição a seguir. A inscrição inicial será restrita a indivíduos com 18 anos ou mais até que uma análise dos dados de indivíduos com exposição de 3 meses ao medicamento confirme a segurança. Após a conclusão desta avaliação, a inscrição estará aberta sem mais restrições para indivíduos de 12 a 35 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33101-6960
        • University of Miami Diabetes Research Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de Diabetes Mellitus tipo 1 com base nos critérios da American Diabetes Association (ADA) e ≤100 dias desde o diagnóstico, definido como o primeiro dia de administração de insulina (os indivíduos devem poder ser randomizados dentro do período de 100 dias a partir do diagnóstico).
  2. Controle glicêmico adequado por >14 dias, definido como 3 níveis consecutivos de glicose em jejum por auto-administração de glicose no sangue (SMBG) ou teste de laboratório <130 mg/dL.
  3. Idade na randomização de 12,0 - <18,0 anos (adolescente), 18,0 - <36,0 anos de idade (adulto) ..
  4. HbA1c <10,0% com base no ponto de atendimento ou medição de laboratório local.

    • A medição pode ser repetida a cada 5-7 dias se >10,0%.

  5. Presença de anticorpos para pelo menos um dos seguintes antígenos: GAD-65, IA-2, ZnT8; ou insulina, se obtida até 10 dias após o início da terapia com insulina exógena.
  6. Disposição para usar um dispositivo de monitoramento contínuo de glicose (CGM) por períodos de tempo especificados.
  7. Consentimento informado por escrito, incluindo autorização para liberar informações de saúde e consentimento para sujeitos adolescentes.
  8. Vontade e capacidade do sujeito ou responsável adulto de cumprir todos os procedimentos do estudo do protocolo do estudo, incluindo comparecer a todas as visitas clínicas.

Critério de exclusão:

  1. Índice de Massa Corporal (IMC) >30 kg/m2 para adultos; > IMC percentil 95 para a idade para indivíduos com menos de 18 anos de idade.
  2. Imunoterapia prévia para DM1.
  3. Diagnóstico de doença hepática ou enzimas hepáticas, conforme definido por ALT e/ou AST ≥2,5 vezes o limite superior do normal (LSN).
  4. Hematologia: glóbulos brancos (WBC) <3 x 109/L; plaquetas <100 x 109/L; hemoglobina <10,0 g/dL. (Valores baixos de WBC podem ser repetidos a cada 3-7 dias e os resultados devem ser discutidos com o Monitor Médico.)
  5. Creatinina sérica > 1,5 vezes o LSN.
  6. História de malignidade, exceto para cânceres em remissão > 5 anos, ou carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular in situ da pele.
  7. Doença cardiovascular significativa (incluindo hipertensão inadequadamente controlada, história de infarto do miocárdio, angina, uso de medicamentos antianginosos (por exemplo, nitroglicerina) ou teste de estresse anormal que, na opinião do Investigador Principal (PI), interferiria na participação no julgamento.
  8. Terapia imunossupressora (corticosteroides sistêmicos, ciclosporina, azatioprina ou biológicos) dentro de 30 dias após a triagem.
  9. Uso atual ou anterior (nos últimos 30 dias) de metformina, sulfonilureias, glinidas, tiazolidinedionas, GLP1-RAs, inibidores de DPP-IV, pramlintide ou inibidores de SGLT-2.
  10. Uso atual de verapamil ou α-metildopa.
  11. História de qualquer transplante de órgão, incluindo transplante de células de ilhotas.
  12. Distúrbio ativo autoimune ou de deficiência imunológica que não seja DM1 ou doença autoimune da tireoide bem controlada (por exemplo, sarcoidose, artrite reumatóide, psoríase moderada a grave, doença inflamatória intestinal e outras condições autoimunes que podem exigir tratamento com TNF ou outros produtos biológicos), a menos que aprovado pelo Monitor Médico.
  13. Hormônio estimulante da tireoide (TSH) na triagem >2,5 mIU/L.
  14. História de insuficiência adrenal.
  15. Evidência de infecção por HBV (conforme definido pelo antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg)), HCV (anticorpos anti-HCV) ou HIV.
  16. Teste de gravidez de urina positivo: Mulheres com potencial para engravidar devem ser excluídas se tiverem um teste de gravidez de urina positivo na triagem ou randomização ou se não estiverem usando métodos anticoncepcionais medicamente aceitáveis. Os métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade incluem contraceptivos orais ou transdérmicos, preservativo, espuma espermicida, dispositivo intrauterino (DIU), implante ou injeção de progestágeno, abstinência, anel vaginal ou esterilização do parceiro. O motivo do potencial não fértil, como laqueadura bilateral de trompas, ooforectomia bilateral, histerectomia ou 1 ano ou mais de pós-menopausa; deve ser especificado no Formulário de Relato de Caso (CRF) do sujeito.
  17. Homens com potencial reprodutivo que não desejam usar controle de natalidade clinicamente aceitável, a menos que a parceira esteja na pós-menopausa ou seja cirurgicamente estéril.
  18. Qualquer condição social ou médica que, na opinião do PI, impeça a participação completa no estudo ou represente um risco significativo para a participação do sujeito.
  19. Cirurgia de grande porte antecipada durante a duração do estudo, o que poderia interferir na participação no estudo.
  20. História de dependência de drogas ou álcool dentro de 12 meses após a triagem.
  21. Transtorno psiquiátrico que impediria os sujeitos de dar consentimento informado.
  22. Participação em outros estudos envolvendo a administração de um medicamento ou dispositivo experimental, incluindo a administração de um agente experimental para DM1, a qualquer momento, ou uso de um dispositivo experimental para DM1 dentro de 30 dias antes da triagem, a menos que aprovado pelo Monitor Médico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TOL-3021
TOL-3021 2 mg/mL
TOL-3021 1 mg é um vetor de expressão de plasmídeo bacteriano contendo as sequências de codificação para o gene da pró-insulina humana (hINS).
Comparador de Placebo: TOL-3021 Placebo
TOL-3021 Placebo
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito do tratamento na área de peptídeo C MMTT transformada em log sob a curva (AUC)
Prazo: 52 semanas
O resultado primário é o efeito do tratamento na área sob a curva (AUC) do peptídeo C MMTT transformada em logaritmo.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de hipoglicemia clinicamente importante
Prazo: 52 semanas
glicosímetro, um único nível de glicose no sangue
52 semanas
Taxa de hipoglicemia clinicamente importante
Prazo: 52 semanas
CGM, ≥15 minutos consecutivos com glicose <54 mg/dL
52 semanas
Requisitos diários de insulina
Prazo: 52 semanas
Necessidades diárias totais de insulina em unidades por quilograma (kg) de peso corporal
52 semanas
Respondedor Clínico
Prazo: 52 semanas
Uma análise de resposta clínica será realizada como um desfecho secundário para caracterizar ainda mais o efeito do tratamento em nível clínico. Um resultado de resposta positiva será definido como nenhuma alteração ou aumento na AUC do peptídeo C desde a linha de base vs. Semana 52
52 semanas
Exógeno sem insulina
Prazo: na semana 52
Proporção de indivíduos em cada braço de tratamento que estão livres de insulina exógena por pelo menos 3 meses com níveis de HbA1c inferiores a 6,5%
na semana 52
Redução persistente
Prazo: na semana 52
Proporção de indivíduos em cada braço de tratamento que atingem uma redução persistente por pelo menos 3 meses na dose de insulina para <0,5 unidades/kg
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Tempo na faixa de 70-80 mg/dL
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Tempo >180 mg/dL
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Tempo >250 mg/dL
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Coeficiente médio de variação da glicose
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Baixo índice de glicose no sangue (LBGI)
na semana 52
Medição GCM
Prazo: na semana 52
Glicose abaixo de 70 mg/dL Área sobre a curva (AOC70)
na semana 52
Outras medidas de hipoglicemia
Prazo: na semana 52
Eventos de hipoglicemia grave (SH) (comprometimento ou perda de consciência que requerem assistência de outra pessoa)
na semana 52
Outras medidas de hipoglicemia
Prazo: na semana 52
Hipoglicemia sintomática documentada (um evento durante o qual sintomas típicos de hipoglicemia são acompanhados por uma concentração plasmática de glicose medida <70 mg/dl (3,9 mmol/L))
na semana 52
Outras medidas de hipoglicemia
Prazo: na semana 52
Tempo total <70 mg/dL por CGM
na semana 52
Outras medidas de hipoglicemia
Prazo: na semana 52
Hipoglicemia noturna, episódios sintomáticos graves ou documentados (conforme definido acima) ocorrendo após o indivíduo se retirar para o período primário de sono
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Respostas de pontos quânticos (Q-dot) dentro da subpopulação qualificada para confirmar a indução de tolerância a autoantígenos específicos
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Comparação de respostas de pontos quânticos dentro da subpopulação de qualificação para resultados clínicos para confirmar a correlação com tolerância a autoantígenos específicos
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Determinar o efeito do tratamento e o valor preditivo da resposta imune humoral reguladora/protetora à pró-insulina/insulina
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Determinar o efeito do tratamento e o valor preditivo da afinidade do autoanticorpo da insulina sérica para indivíduos
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Determinar o efeito do tratamento e o valor preditivo dos isotipos de autoanticorpos de insulina (IgA e IgM) e subclasses de IgG
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Determinar o efeito do tratamento e o valor preditivo da insulina sérica, ácido glutâmico descarboxilase, anticorpos IA-2 e ZnT8 por ensaio ECL altamente sensível
na semana 52
Imunológico
Prazo: na semana 52
Determinar o efeito do tratamento e o valor preditivo dos ensaios de competição de insulina sérica e anticorpos pró-insulina IgM e IgG
na semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

14 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

14 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

14 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

7 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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