Um estudo para investigar a relação entre a duração do tratamento e a resposta em pacientes com mieloma múltiplo (MM) ou amiloidose AL sistêmica tratados na prática da vida real (DOrianT)
5 de julho de 2024 atualizado por: Takeda
Estudo prospectivo não intervencional para investigar a relação entre a duração do tratamento (DoT) e a resposta em pacientes com mieloma múltiplo ou amiloidose AL sistêmica tratados na prática clínica da vida real
O estudo fornecerá informações sobre os resultados em pessoas com mieloma múltiplo ou amiloidose AL sistêmica, ou ambos, sob tratamento padrão. AL é a abreviação de cadeia leve amilóide. Cuidado padrão significa que o participante será tratado de acordo com a prática padrão de sua clínica. O patrocinador do estudo não estará envolvido em como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo.
O objetivo do estudo é saber se a duração do tratamento faz diferença na forma como os participantes com mieloma múltiplo ou amiloidose AL sistêmica respondem ao tratamento.
Durante o estudo, os participantes serão tratados de acordo com a prática padrão de sua clínica. Os participantes devem ter iniciado o tratamento até 12 meses antes de participar deste estudo. Durante o estudo, os participantes visitarão sua clínica a cada 3 meses. Estas são visitas extras às visitas padrão de sua clínica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo não intervencional para avaliar o DoT e a resposta em participantes com MM ou amiloidose AL sistêmica na prática clínica padrão.
Este estudo envolverá aproximadamente 250 participantes (220 com MM e 30 com amiloidose AL sistêmica). Os participantes serão inscritos em 2 grupos:
Participantes com MM Participantes com amiloidose AL O estudo terá uma coleta de dados prospectiva dos participantes a partir de prontuários e visitas agendadas seguindo a prática clínica de rotina. Todos os participantes receberão tratamento no início do estudo e esse tratamento deve ter sido iniciado até 12 meses antes da inscrição do participante.
Este estudo multicêntrico será realizado na Espanha. Os participantes serão acompanhados até 12 meses após a inscrição. O tempo total para participar deste estudo é de aproximadamente 1 ano.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
240
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Burgos, Espanha, 9006
- Hospital Universitario de Burgos
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Madrid, Espanha, 28040
- H. Universitario Fundacion Jimenez Diaz
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Andalucia
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Cadiz, Andalucia, Espanha, 11009
- H. Puerta Del Mar
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Malaga, Andalucia, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga (Carlos de Haya)
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Asturias
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Gijon, Asturias, Espanha, 33394
- H. Universitario de Cabuenes
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Canarias
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La Laguna, Canarias, Espanha, 38320
- C.H.U. Canarias
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha, 39008
- H. Universitario Marqués de Valdecilla
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Castilla Y Leon
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Leon, Castilla Y Leon, Espanha, 24071
- H. Universitario de Leon
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Salamanca, Castilla Y Leon, Espanha, 37007
- C.H. Salamanca
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Galicia
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Lugo, Galicia, Espanha, 27003
- H. Universitario Lucus Agusti
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Santiago de Compostela, Galicia, Espanha, 15706
- C.H.U. Santiago
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Islas Baleares
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Palma de Mallorca, Islas Baleares, Espanha, 7120
- H. Universitari Son Espases
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Murcia
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Cartagena, Murcia, Espanha, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Pais Vasco
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Vitoria, Pais Vasco, Espanha, 1009
- H. Universitario de Araba
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes diagnosticados com MM ou amiloidose AL sistêmica.
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de amiloidose MM e/ou AL de acordo com as diretrizes do IMWG para MM e BSH para amiloidose AL.
Critérios diagnósticos de MM:
Smoldering MM- Ambos os critérios devem ser atendidos:
- Proteína M sérica (Imunoglobulina G [IgG] ou IgA maior ou igual a (>=) 30 gramas por litro (g/L) ou proteína monoclonal urinária (proteína M) >= 500 miligramas por 24 horas (mg/24 h) e/ou células plasmáticas (PCs) de medula óssea clonal (BM) 1 por cento (%) - 60%.
- Ausência de eventos definidores de mieloma ou amiloidose.
Mieloma múltiplo - Células plasmáticas clonais de BM >= 10% ou plasmocitoma ósseo ou extramedular comprovado por biópsia e qualquer um ou mais dos seguintes eventos definidores de mieloma:
Evidência de dano de órgão final que pode ser atribuído ao distúrbio proliferativo de células plasmáticas subjacente, especificamente:
- Hipercalcemia: cálcio sérico superior a (>) 0,25 milimole por litro (mmol/L) (> 1 miligrama por decilitro [mg/dL]) superior ao limite superior do normal ou >2,75 mmol/L (>11 mg/dL) .
- Insuficiência renal: depuração de creatinina (CrCl) inferior a (<) 40 mililitros por minuto (mL/min) ou creatinina sérica >177 micromol/litro (mcmol/L) (>2 mg/dL).
- Anemia: valor de hemoglobina (Hb) >20 g/L abaixo do limite inferior do normal ou valor de Hb <100 g/L.
- Lesões ósseas: uma ou mais lesões osteolíticas na radiografia do esqueleto, tomografia computadorizada (TC) ou tomografia computadorizada por emissão de pósitrons (PET-CT).
Qualquer um ou mais dos seguintes biomarcadores de malignidade:
- >=60% de plasmócitos BM clonais.
- Proporção de cadeias leves livres de soro envolvidas/não envolvidas >=100.
- >1 lesões focais em estudos de ressonância magnética (MRI) (cada lesão focal deve ter >=5 milímetros (mm) de tamanho).
Diagnóstico de amiloidose AL:
- Na suspeita de amiloidose AL, um diagnóstico histológico é essencial e, quando possível, uma biópsia deve ser feita de um órgão aparentemente afetado. Alternativamente, um aspirado de gordura abdominal subcutânea e biópsia de medula óssea podem ser examinados para amiloide.
- A coloração com vermelho do Congo com birrefringência verde-maçã clássica sob luz polarizada deve ser usada para testar a presença de amiloide em qualquer amostra histológica.
- O diagnóstico de amilóide requer um laboratório experiente, pois diagnósticos falsos negativos e falsos positivos com base na histologia não são incomuns. Outros tipos de fibrilas amiloides (não-AL) devem ser excluídos usando imuno-histoquímica, análise de ácido desoxirribonucleico (DNA), sequenciamento de proteínas ou espectrometria de massa.
- Em tratamento para MM ou amiloidose AL sistêmica no momento da entrada no estudo.
- Ter iniciado o tratamento até 12 meses antes da inclusão para MM ou amiloidose AL sistêmica, independentemente do regime de tratamento.
- Tendo primeira, segunda, terceira ou quarta linha de tratamento para MM ou amiloidose AL sistêmica, independentemente do regime de tratamento.
- No caso de participantes com mieloma múltiplo recém-diagnosticado (NDMM) candidatos a transplante autólogo de células-tronco (ASCT), o ASCT deve ser realizado antes da entrada no estudo.
Critério de exclusão:
- Participantes com interrupção planejada do tratamento para MM ou amiloidose AL sistêmica desde a participação no estudo (por exemplo, devido à gravidez).
- Participar de ensaios clínicos cegos, ou em ensaios clínicos sem possibilidade de obtenção das informações requeridas neste estudo, ou em ensaios clínicos nos quais não é permitida a participação em outros estudos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes com MM
Os participantes diagnosticados com MM que receberam tratamento nos 12 meses anteriores à inscrição serão observados prospectivamente.
Os dados serão coletados dos prontuários médicos dos participantes e por meio de formulários eletrônicos de relato de caso (eCRFs).
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Participantes com Amiloidose AL
Os participantes diagnosticados com Amiloidose AL que receberam tratamento nos 12 meses anteriores à inscrição serão observados prospectivamente.
Os dados serão coletados dos prontuários dos participantes e via eCRFs.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ponto
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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DoT é definido como o tempo entre o início de um tratamento/regime e o fim desse regime.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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PFS
Prazo: Desde a data de início do tratamento ou regime que o participante está recebendo no momento da entrada no estudo até a progressão, morte ou 1 ano após o término do tratamento (aproximadamente 1 ano)
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PFS: tempo entre o início do tratamento ou esquema e a progressão ou óbito.
O PFS para MM será avaliado de acordo com o International Myeloma Working Group (IMWG) e definido pela diretriz da European Society for Medical Oncology (ESMO). Doença progressiva (DP) para MM: aumento de 25% do menor valor de resposta confirmado em um dos seguintes critérios: Proteína M sérica (aumento absoluto deve ser >=0,5 g/dL; Proteína M sérica aumenta >=1g/dL, se o componente M mais baixo foi de 5 g/dL; Proteína M na urina (o aumento absoluto deve ser>= 200 mg/24h). O PFS para amiloidose AL será avaliado de acordo com as Diretrizes da Sociedade Britânica de Hematologia (BSH).PD para amiloidose AL: progressão da resposta completa (CR) como qualquer proteína M detectável ou razão de cadeia leve livre (FLC) anormal (a cadeia leve envolvida deve dobrar). A progressão da resposta parcial (PR) é definida como um aumento de 50% na proteína M sérica para> 5,0 g/L ou aumento de 50% na proteína M da urina para >200mg/dL (um pico visível deve estar presente) ou aumento de FLC de 50% para>100mg/L.
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Desde a data de início do tratamento ou regime que o participante está recebendo no momento da entrada no estudo até a progressão, morte ou 1 ano após o término do tratamento (aproximadamente 1 ano)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo para o próximo tratamento (TTNT)
Prazo: Do início do tratamento ou regime atual até o início do próximo tratamento ou regime (aproximadamente 1 ano)
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O TTNT é definido como o tempo entre o início do tratamento ou regime atual e o início do próximo tratamento ou regime.
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Do início do tratamento ou regime atual até o início do próximo tratamento ou regime (aproximadamente 1 ano)
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Número de participantes categorizados com base nos regimes de tratamento prescritos na prática clínica de rotina
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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O número de participantes será relatado com base nos regimes de tratamento prescritos na prática clínica de rotina, incluindo o número de participantes com base na linha de tratamento (exemplo - primeira, segunda, terceira ou quarta linha de tratamento), o tipo de regime (fixo ou contínuo), o duração prescrita e a combinação de drogas usada.
A terapia de duração fixa será definida como regime prescrito sob um número fixo de ciclos.
A terapia contínua será definida como um regime planejado para ser administrado por tempo prolongado (exemplo - 2-3 anos), sem um número pré-definido de ciclos, até a progressão ou intolerância ao tratamento.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Número de participantes com base na resposta ao tratamento alcançada
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Resposta ao tratamento como: CR, CR rigoroso (sCR), resposta parcial muito boa (VGPR), PR, com base na diretriz IMWG/ESMO para MM; BSH para amiloidose AL. Para MM; CR: imunofixação negativa no soro/urina, desaparecimento de quaisquer plasmocitomas de tecidos moles, <= 5% de PCs em BM, sCR: relação CR/FLC normal, ausência de PCs clonais por imunoquímica ou 2-4 citometria de fluxo em cores; VGPR: nível de proteína M sérica/urina <100 mg/24h, PR: redução na proteína M sérica em >=50% e na proteína M urinária em 24h em >=90% ou <200 mg/24h,>= Redução de 50% na diferença entre níveis de FLC envolvidos/não envolvidos necessários no lugar dos critérios de proteína M, ensaio de luz livre de soro também não é mensurável,>= redução de 50% em PCs necessários no lugar de proteína M, desde que a porcentagem basal de BM PC fosse >=30 %e >=50% de redução no tamanho de plasmocitomas de tecidos moles se a proteína M sérica/urina não for mensurável.
Para amiloidose AL;CR:níveis normais de FLC com relação kappa/lambda normal, imunofixações soro/urina negativas,VGPR:redução em dFLC para <40 mg/l,PR:redução de 50% em dFLC.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Número de participantes categorizados com base nas diferenças entre DoT prescrito e real e motivos para descontinuação do tratamento
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Os participantes serão categorizados com base na diferença entre DoT prescrito e real, avaliando a duração do tratamento e o motivo da descontinuação do tratamento.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Número de Participantes Satisfeitos com o Tratamento
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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A satisfação do participante em relação ao tratamento será avaliada por meio do questionário V1.4 do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM).
O questionário TSQM, versão em espanhol, é uma medida genérica de satisfação com o medicamento prescrito composto por 14 itens de resposta Likert de 7 ou 5 alternativas, que avaliam de forma independente: eficácia (3 itens), eventos adversos (EA) (4 itens), conveniência de tratamento (3 itens) e satisfação geral (3 itens).
As pontuações variam de 0 a 100, sendo que maior pontuação indica maior satisfação naquele domínio.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Número de participantes categorizados com base nas características clínicas e sociodemográficas que influenciam no tratamento prescrito e na satisfação com o tratamento
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Porcentagem de participantes com mais de uma neoplasia
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Porcentagem de participantes que atingem o DoT prescrito de acordo com a estratégia de tratamento
Prazo: Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Estratégia de tratamento como terapia de duração fixa ou terapia contínua.
A terapia de duração fixa será definida como regime prescrito sob um número fixo de ciclos.
A terapia contínua será definida como um regime planejado para ser administrado por tempo prolongado (exemplo - 2-3 anos), sem um número pré-definido de ciclos, até a progressão ou intolerância ao tratamento.
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Desde a data de início do tratamento relatada no início do estudo até a descontinuação do tratamento por qualquer motivo (aproximadamente 1 ano)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de abril de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de setembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
9 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Deficiências de Proteostase
- Mieloma múltiplo
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Amiloidose de Cadeia Leve de Imunoglobulina
- Amiloidose
Outros números de identificação do estudo
- C16054
- U1111-1258-6881 (Identificador de registro: WHO)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .