Een studie om de relatie tussen behandelingsduur en respons te onderzoeken bij patiënten met multipel myeloom (MM) of systemische AL-amyloïdose behandeld in de dagelijkse praktijk (DOrianT)

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van MM- en/of AL-amyloïdose volgens de IMWG voor MM- en BSH-richtlijnen voor AL-amyloïdose.

   MM diagnostische criteria:

   • Smeulende MM- Aan beide criteria moet worden voldaan:

     1. Serum M-eiwit (Immunoglobuline G [IgG] of IgA groter dan of gelijk aan (>=) 30 gram per liter (g/L) of urinair monoklonaal eiwit (M-eiwit) >= 500 milligram per 24 uur (mg/24 uur) en/of klonale beenmerg (BM) plasmacellen (PC's) 1 procent (%) - 60%.
     2. Afwezigheid van myeloombepalende gebeurtenissen of amyloïdose.

   • Multipel myeloom - klonale BM-plasmacellen >= 10% of door biopsie bewezen benige of extramedullaire plasmacytoom en een of meer van de volgende myeloomdefiniërende gebeurtenissen:

     1. Bewijs van eindorgaanschade die kan worden toegeschreven aan de onderliggende proliferatiestoornis van plasmacellen, met name:

        • Hypercalciëmie: serumcalcium hoger dan (>) 0,25 millimol per liter (mmol/L) (> 1 milligram per deciliter [mg/dL]) hoger dan de bovengrens van normaal of >2,75 mmol/L (>11 mg/dL) .
        • Nierinsufficiëntie: creatinineklaring (CrCl) minder dan (<) 40 milliliter per minuut (ml/min) of serumcreatinine >177 micromol/liter (mcmol/L) (>2 mg/dL).
        • Bloedarmoede: hemoglobinewaarde (Hb) van >20 g/L onder de ondergrens van normaal of een Hb-waarde van <100 g/L.
        • Botlaesies: een of meer osteolytische laesies op skeletradiografie, computertomografie (CT) of positronemissietomografie-computertomografie (PET-CT).

     2. Een of meer van de volgende biomarkers van maligniteit:

        • >=60% klonale BM-plasmacellen.
        • Verhouding betrokken/niet-betrokken serumvrije lichte keten >=100.
        • >1 focale laesies op MRI-onderzoeken (elke focale laesie moet >=5 millimeter (mm) groot zijn).

   AL amyloïdose diagnose:

   • Bij verdenking op AL-amyloïdose is een histologische diagnose essentieel en moet, waar mogelijk, een biopsie worden genomen van een ogenschijnlijk aangetast orgaan. Als alternatief kan een onderhuidse abdominaal vetaspiraat en beenmergbiopsie worden onderzocht op amyloïde.
   • Congo-rode kleuring met klassieke appelgroene dubbele breking onder gepolariseerd licht moet worden gebruikt om te testen op de aanwezigheid van amyloïde op elk histologisch monster.
   • De diagnose amyloïde vereist een ervaren laboratorium, aangezien fout-negatieve en fout-positieve diagnoses op basis van histologie niet zeldzaam zijn. Andere (niet-AL) amyloïde fibriltypen moeten worden uitgesloten door middel van immunohistochemie, desoxyribonucleïnezuur (DNA)-analyse, eiwitsequencing of massaspectrometrie.
2. Onder behandeling voor MM of systemische AL-amyloïdose op het moment van deelname aan de studie.
3. Zijn begonnen met de behandeling tot 12 maanden vóór opname voor MM of systemische AL-amyloïdose, ongeacht het behandelingsregime.
4. Eerste, tweede, derde of vierde lijnsbehandeling hebben voor MM of systemische AL-amyloïdose, ongeacht het behandelingsregime.
5. In het geval van deelnemers met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom (NDMM) die kandidaat zijn voor autologe stamceltransplantatie (ASCT), moet de ASCT worden uitgevoerd vóór deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemers met geplande stopzetting van de behandeling voor MM of systemische AL-amyloïdose vanaf deelname aan het onderzoek (bijvoorbeeld vanwege zwangerschap).
2. Deelname aan geblindeerde klinische onderzoeken, of aan klinische onderzoeken zonder de mogelijkheid om informatie te verkrijgen die nodig is voor deze studie, of aan klinische onderzoeken waarin deelname aan andere onderzoeken niet is toegestaan.