Uno studio per indagare la relazione tra durata del trattamento e risposta nei pazienti con mieloma multiplo (MM) o amiloidosi AL sistemica trattati nella pratica della vita reale (DOrianT)
5 luglio 2024 aggiornato da: Takeda
Studio prospettico non interventistico per indagare la relazione tra durata del trattamento (DoT) e risposta in pazienti con mieloma multiplo o amiloidosi AL sistemica trattati nella pratica clinica della vita reale
Lo studio fornirà informazioni sui risultati nelle persone con mieloma multiplo, o amiloidosi sistemica AL, o entrambi, in cura standard. AL è l'abbreviazione di catena leggera amiloide. Cure standard significa che il partecipante sarà trattato secondo la pratica standard della propria clinica. Lo sponsor dello studio non sarà coinvolto nel trattamento dei partecipanti, ma fornirà istruzioni su come le cliniche registreranno ciò che accade durante lo studio.
Lo scopo dello studio è capire se la durata del trattamento fa la differenza nel modo in cui i partecipanti con mieloma multiplo o amiloidosi AL sistemica rispondono al loro trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti saranno trattati secondo la pratica standard della loro clinica. I partecipanti devono aver iniziato il trattamento fino a 12 mesi prima di prendere parte a questo studio. Durante lo studio, i partecipanti visiteranno la loro clinica ogni 3 mesi. Queste sono visite extra rispetto alle visite standard della loro clinica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico non interventistico per valutare il DoT e la risposta nei partecipanti con MM o amiloidosi AL sistemica nella pratica clinica standard.
Questo studio arruolerà circa 250 partecipanti (220 con MM e 30 con amiloidosi AL sistemica). I partecipanti saranno iscritti in 2 gruppi:
Partecipanti con MM Partecipanti con amiloidosi AL Lo studio avrà una raccolta di dati prospettici dei partecipanti da cartelle cliniche e visite programmate seguendo la pratica clinica di routine. Tutti i partecipanti riceveranno il trattamento all'inizio dello studio e questo trattamento deve essere iniziato entro 12 mesi prima dell'arruolamento del partecipante.
Questo studio multicentrico sarà condotto in Spagna. I partecipanti saranno seguiti fino a 12 mesi dopo l'iscrizione. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 1 anno.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
240
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Burgos, Spagna, 9006
- Hospital Universitario de Burgos
-
Madrid, Spagna, 28040
- H. Universitario Fundacion Jimenez Diaz
-
-
Andalucia
-
Cadiz, Andalucia, Spagna, 11009
- H. Puerta Del Mar
-
Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga (Carlos de Haya)
-
-
Asturias
-
Gijon, Asturias, Spagna, 33394
- H. Universitario de Cabuenes
-
-
Canarias
-
La Laguna, Canarias, Spagna, 38320
- C.H.U. Canarias
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spagna, 39008
- H. Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Castilla Y Leon
-
Leon, Castilla Y Leon, Spagna, 24071
- H. Universitario de Leon
-
Salamanca, Castilla Y Leon, Spagna, 37007
- C.H. Salamanca
-
-
Galicia
-
Lugo, Galicia, Spagna, 27003
- H. Universitario Lucus Agusti
-
Santiago de Compostela, Galicia, Spagna, 15706
- C.H.U. Santiago
-
-
Islas Baleares
-
Palma de Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 7120
- H. Universitari Son Espases
-
-
Murcia
-
Cartagena, Murcia, Spagna, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
-
Pais Vasco
-
Vitoria, Pais Vasco, Spagna, 1009
- H. Universitario de Araba
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
- Partecipanti con diagnosi di MM o amiloidosi AL sistemica.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi di amiloidosi MM e/o AL secondo le linee guida IMWG per MM e BSH per l'amiloidosi AL.
Criteri diagnostici MM:
MM fumante - Devono essere soddisfatti entrambi i criteri:
- Proteina M sierica (Immunoglobulina G [IgG] o IgA maggiore o uguale a (>=) 30 grammi per litro (g/L) o proteina monoclonale urinaria (proteina M) >= 500 milligrammi per 24 ore (mg/24 ore) e/o plasmacellule (PC) di midollo osseo clonale (BM) 1% (%) - 60%.
- Assenza di eventi che definiscono il mieloma o amiloidosi.
Mieloma multiplo - Plasmacellule BM clonali >= 10% o plasmocitoma osseo o extramidollare comprovato da biopsia e uno o più dei seguenti eventi che definiscono il mieloma:
Evidenza di danno d'organo che può essere attribuito al sottostante disordine proliferativo delle plasmacellule, in particolare:
- Ipercalcemia: calcio sierico maggiore di (>) 0,25 millimoli per litro (mmol/L) (> 1 milligrammo per decilitro [mg/dL]) superiore al limite superiore della norma o >2,75 mmol/L (>11 mg/dL) .
- Insufficienza renale: clearance della creatinina (CrCl) inferiore a (<) 40 millilitri al minuto (mL/min) o creatinina sierica >177 micromoli/litro (mcmol/L) (>2 mg/dL).
- Anemia: valore di emoglobina (Hb) >20 g/L al di sotto del limite inferiore della norma o un valore Hb <100 g/L.
- Lesioni ossee: una o più lesioni osteolitiche alla radiografia scheletrica, tomografia computerizzata (TC) o tomografia computerizzata con tomografia a emissione di positroni (PET-TC).
Uno o più dei seguenti biomarcatori di malignità:
- >=60% plasmacellule BM clonali.
- Rapporto catene leggere libere sieriche coinvolte/non coinvolte >=100.
- > 1 lesioni focali su studi di risonanza magnetica (MRI) (ogni lesione focale deve essere >= 5 millimetri (mm) di dimensione).
Diagnosi di amiloidosi AL:
- Nella sospetta amiloidosi AL, è essenziale una diagnosi istologica e, ove possibile, deve essere prelevata una biopsia da un organo apparentemente affetto. In alternativa, è possibile esaminare l'amiloide mediante un aspirato di grasso addominale sottocutaneo e una biopsia del midollo osseo.
- La colorazione rosso Congo con la classica birifrangenza verde mela sotto luce polarizzata deve essere utilizzata per testare la presenza di amiloide su qualsiasi campione istologico.
- La diagnosi di amiloide richiede un laboratorio esperto poiché le diagnosi di falsi negativi e falsi positivi sulla base dell'istologia non sono infrequenti. Altri tipi di fibrille amiloidi (non AL) devono essere esclusi mediante immunoistochimica, analisi dell'acido desossiribonucleico (DNA), sequenziamento delle proteine o spettrometria di massa.
- - In trattamento per MM o amiloidosi AL sistemica al momento dell'ingresso nello studio.
- - Avere iniziato il trattamento fino a 12 mesi prima dell'inclusione per MM o amiloidosi AL sistemica, indipendentemente dal regime di trattamento.
- Avere una prima, seconda, terza o quarta linea di trattamento per MM o amiloidosi AL sistemica, indipendentemente dal regime di trattamento.
- In caso di partecipanti con mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM) candidati al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT), l'ASCT deve essere eseguito prima dell'ingresso nello studio.
Criteri di esclusione:
- - Partecipanti con interruzione pianificata del trattamento per MM o amiloidosi AL sistemica dalla partecipazione allo studio (ad esempio, a causa della gravidanza).
- Partecipazione a studi clinici in cieco, o a studi clinici senza possibilità di ottenere le informazioni richieste in questo studio, o a studi clinici in cui non è consentita la partecipazione ad altri studi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
I partecipanti con MM
I partecipanti con diagnosi di MM che hanno ricevuto il trattamento entro 12 mesi prima dell'arruolamento saranno osservati in modo prospettico.
I dati saranno raccolti dalle cartelle cliniche dei partecipanti e tramite moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF).
|
|
Partecipanti con amiloidosi AL
I partecipanti con diagnosi di amiloidosi AL che hanno ricevuto il trattamento entro 12 mesi prima dell'arruolamento saranno osservati in modo prospettico.
I dati saranno raccolti dalle cartelle cliniche dei partecipanti e tramite eCRF.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Punto
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
DoT è definito come il tempo che intercorre tra l'inizio di un trattamento/regime e la fine di tale regime.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
PFS
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento o del regime che il partecipante sta ricevendo al momento dell'ingresso nello studio fino alla progressione, alla morte o 1 anno dopo la fine del trattamento (circa 1 anno)
|
PFS: tempo tra l'inizio del trattamento o del regime e la progressione o il decesso.
La PFS per MM sarà valutata secondo l'International Myeloma Working Group (IMWG) e definita secondo le linee guida della European Society for Medical Oncology (ESMO). Malattia progressiva (PD) per MM: aumento del 25% dal valore di risposta più basso confermato in uno dei seguenti criteri: Proteina M sierica (l'aumento assoluto deve essere >=0,5 g/dL; Aumenti della proteina M sierica >=1g/dL, se la componente M più bassa era di 5 g/dL;Proteina M urinaria (l'aumento assoluto deve essere >=200 mg/24 ore).La PFS per l'amiloidosi AL sarà valutata secondo le linee guida della British Society for Haematology(BSH).PD per l'amiloidosi AL: progressione dalla risposta completa (CR) come qualsiasi proteina M rilevabile o rapporto anormale di catene leggere libere (FLC) (la catena leggera coinvolta deve raddoppiare). La progressione dalla risposta parziale (PR) è definita come un aumento del 50% della proteina M sierica a> 5,0 g/L o aumento del 50% della proteina M nelle urine a> 200 mg/dL (deve essere presente un picco visibile) o aumento del FLC del 50% a> 100 mg/L.
|
Dalla data di inizio del trattamento o del regime che il partecipante sta ricevendo al momento dell'ingresso nello studio fino alla progressione, alla morte o 1 anno dopo la fine del trattamento (circa 1 anno)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tempo al trattamento successivo (TTNT)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento o del regime in corso fino all'inizio del trattamento o del regime successivo (circa 1 anno)
|
Il TTNT è definito come il tempo che intercorre tra l'inizio del trattamento o regime corrente e l'inizio del trattamento o regime successivo.
|
Dall'inizio del trattamento o del regime in corso fino all'inizio del trattamento o del regime successivo (circa 1 anno)
|
|
Numero di partecipanti classificati in base ai regimi terapeutici prescritti nella pratica clinica di routine
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Il numero di partecipanti verrà riportato in base ai regimi di trattamento prescritti nella pratica clinica di routine, incluso il numero di partecipanti in base alla linea di trattamento (esempio: prima, seconda, terza o quarta linea di trattamento), il tipo di regime (fisso o continuo), il durata prescritta e la combinazione di farmaci utilizzata.
La terapia a durata fissa sarà definita come regime prescritto in un numero fisso di cicli.
La terapia continua sarà definita come un regime pianificato per essere somministrato per un tempo prolungato (esempio: 2-3 anni), senza un numero predefinito di cicli, fino alla progressione o all'intolleranza al trattamento.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
Numero di partecipanti in base alla risposta al trattamento ottenuta
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Risposta al trattamento come: CR, CR rigorosa (sCR), risposta parziale molto buona (VGPR), PR, sulla base delle linee guida IMWG/ESMO per MM; BSH per amiloidosi AL. Per MM; CR: immunofissazione negativa su siero/urina, scomparsa di eventuali plasmocitomi dei tessuti molli, <= 5% di PC nel midollo osseo, rapporto sCR:CR/FLC normale, assenza di PC clonali mediante immunochimica o 2-4 citometria a flusso cromatico; VGPR: livello di proteina M sierica/urinaria <100 mg/24h, PR: riduzione della proteina M sierica di >=50% e della proteina M urinaria nelle 24h di >=90% o <200 mg/24h,>= Diminuzione del 50% nella differenza tra i livelli di FLC coinvolti/non coinvolti richiesti al posto dei criteri per la proteina M, anche il dosaggio della luce priva di siero non è misurabile, >= 50% di riduzione dei PC richiesti al posto della proteina M, a condizione che la percentuale di BM PC al basale fosse >=30 Riduzione % e >=50% delle dimensioni dei plasmocitomi dei tessuti molli se le proteine M sieriche/urinarie non sono misurabili.
Per l'amiloidosi AL;CR:livelli normali di FLC con rapporto kappa/lambda normale, immunofissazioni sieriche/urinarie negative,VGPR:riduzione del dFLC a <40 mg/l,PR:riduzione del 50% del dFLC.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
Numero di partecipanti classificati in base alle differenze tra il DoT prescritto e quello effettivo e i motivi dell'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
I partecipanti saranno classificati in base alla differenza tra il DoT prescritto e quello effettivo valutando la durata del trattamento e il motivo dell'interruzione del trattamento.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
Numero di partecipanti soddisfatti del trattamento
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
La soddisfazione del partecipante per quanto riguarda il trattamento sarà valutata utilizzando il questionario V1.4 sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM).
Il questionario TSQM, versione spagnola, è una misura generica di soddisfazione per il farmaco prescritto costituito da 14 item di risposta Likert di 7 o 5 alternative, che valutano in modo indipendente: efficacia (3 item), eventi avversi (AE) (4 item), convenienza del trattamento (3 item) e soddisfazione generale (3 item).
I punteggi vanno da 0 a 100, con un punteggio più alto indica una maggiore soddisfazione in quel dominio.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
Numero di partecipanti classificati in base alle caratteristiche cliniche e sociodemografiche che influenzano il trattamento prescritto e la soddisfazione per il trattamento
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
|
Percentuale di partecipanti con più di una neoplasia
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
|
|
Percentuale di partecipanti che raggiungono il DoT prescritto in base alla strategia di trattamento
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Strategia di trattamento come terapia a durata fissa o terapia continua.
La terapia a durata fissa sarà definita come regime prescritto in un numero fisso di cicli.
La terapia continua sarà definita come un regime pianificato per essere somministrato per un tempo prolungato (esempio: 2-3 anni), senza un numero predefinito di cicli, fino alla progressione o all'intolleranza al trattamento.
|
Dalla data di inizio del trattamento riportata all'ingresso nello studio fino all'interruzione del trattamento per qualsiasi motivo (circa 1 anno)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 gennaio 2021
Completamento primario (Effettivo)
24 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
5 settembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 luglio 2024
Ultimo verificato
1 luglio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Carenze di proteostasi
- Mieloma multiplo
- Neoplasie, plasmacellule
- Amiloidosi a catena leggera delle immunoglobuline
- Amiloidosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C16054
- U1111-1258-6881 (Identificatore di registro: WHO)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .