- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06436144
Osimertinibe e etoposídeo como tratamento de primeira linha em NSCLC mutante EGFR avançado resistente a osimertinibe
Um estudo observacional de centro único, prospectivo e de braço único que avalia a eficácia e segurança do osimertinibe combinado com etoposídeo como tratamento de primeira linha em pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas mutante de EGFR avançado, resistente ou insensível ao osimertinibe
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Embora o Osimertinibe tenha se tornado a escolha padrão de tratamento de primeira linha para NSCLC avançado com EGFRm, um subconjunto de pacientes ainda não se beneficia do tratamento de primeira linha com Osimertinibe. Alguns pacientes apresentam progressão da doença nos estágios iniciais do tratamento com Osimertinibe. Já em 2010 e 2016, estudos publicados em J Clin Oncol e Onco Targets Ther observaram que aproximadamente 10-30% dos pacientes não respondem ao tratamento inicial com EGFR TKI ou apresentam controle da doença por menos de 3 meses, apesar de serem portadores de mutações de EGFR (PMID : 19949011, 27382309). Além disso, o estudo FLAURA sobre o tratamento de primeira linha com Osimertinib para pacientes com CPNPC avançado com EGFRm descobriu que 3% dos pacientes não responderam ao Osimertinib, indicando potencial resistência primária ao Osimertinib (PMID: 29151359). Esta resistência primária é caracterizada pela progressão ou estabilização da doença dentro de 3-4 meses de tratamento com EGFR TKI, sem evidência de resposta objetiva durante o tratamento (PMID: 27382309). Assim, a resistência primária ao EGFR-TKI Osimertinib de terceira geração limita significativamente a sua eficácia clínica e apresenta um desafio clínico crítico.
Os mecanismos subjacentes à resistência primária ao Osimertinib são complexos e não bem compreendidos, e os dados de investigação são limitados. A evidência atual sugere que a resistência primária ao Osimertinib de primeira linha em doentes com CPNPC avançado com EGFRm pode estar relacionada com comutações concomitantes, tais como mutações atípicas de EGFR e anomalias genéticas da via downstream/bypass (ver Figura 1). Aproximadamente 20-30% dos pacientes com mutação de EGFR apresentam co-mutações no diagnóstico inicial, com genes co-mutados comuns, incluindo TP53 (54,6-64,6%), RB1 (9,6-10,33%), ERBB2 (8-11%), CTNNB1 (9,6%), PIK3CA (9-12,4%), e genes relacionados ao ciclo celular como CDK4/CDK6/CCNE1, MET, eixo KEAP1/NFE2L2/CUL3, etc. Essas anormalidades genéticas podem mediar a resistência primária à terapia com EGFR-TKI ativando o desvio de EGFR ou vias de sinalização a jusante (PMID: 38382773, 37093192). Um artigo de 2023 na Targeted Oncology observou que mutações TP53, alta expressão de mRNA de AXL e baixa expressão de mRNA de BIM podem estar associadas a uma resposta fraca ao Osimertinib (PMID: 37017806). Além disso, um estudo de caso publicado no Lung Cancer em 2023 relatou que um paciente com resistência primária ao Osimertinibe apresentava mutações simultâneas de EGFR L858R e EGFR S645C. Após um mês de tratamento com Osimertinib, não houve redução no tamanho do nódulo do lobo superior direito e os níveis de CEA continuaram a aumentar. O paciente continuou com Osimertinibe combinado com anlotinibe por quatro meses, sem redução do tumor primário e níveis de CEA persistentemente elevados, indicando resistência primária ao Osimertinibe (PMID: 37842288). Outros estudos sugerem que a deleção primária do polimorfismo EGFR 20ins e BIM pode mediar a resistência primária ao Osimertinib (PMID: 34669648). O EGFR TKI funciona principalmente ligando-se competitivamente ao sítio de ligação do ATP, bloqueando a fosforilação do EGFR e a ativação da via de sinalização a jusante, induzindo assim a apoptose das células tumorais. No entanto, a estrutura cristalina do EGFR 20ins não afeta a bolsa de ligação do ATP, evitando o aumento da afinidade entre o EGFR TKI e a proteína EGFR, levando à insensibilidade e resistência à terapia com EGFR TKI (PMID: 34301786). Em pacientes com anormalidades no gene BIM, em comparação com o BIM de tipo selvagem, os pacientes com mutação EGFR com deleção BIM concomitante tiveram ORR mais baixa (28% vs 52,5%, P=0,026) e PFS mais curto (8,3m vs 10,5m, P=0,031) após Tratamento com osimertinibe (PMID: 34669648). Além disso, pacientes com NSCLC com componentes SCLC simultâneos ou transformação de SCLC também podem apresentar resistência primária ao Osimertinib (PMID: 29290257). Pesquisas recentes descobriram que o inibidor da topoisomerase II do DNA (Topo II) Etoposídeo (VP-16) reduz sinergicamente a sobrevivência celular, aumenta Danos no DNA e indução de apoptose em células resistentes ao Osimertinibe, inibem o crescimento de tumores resistentes ao Osimertinibe e atrasam o surgimento de resistência adquirida ao Osimertinibe. Mecanisticamente, o Osimertinib promove a degradação proteasomal mediada por fbxw7, levando a danos no ADN e à redução dos níveis de Topo IIα em células NSCLC; estes efeitos estão ausentes em linhas celulares resistentes ao Osimertinib com níveis elevados de Topo IIα. Níveis elevados de Topo IIα também foram detectados na maioria dos tecidos NSCLC de EGFRm que recorrem após tratamento com EGFR-TKI. Em células NSCLC EGFRm sensíveis, a expressão forçada de TOP2A ectópico confere resistência ao Osimertinib, enquanto a derrubada de TOP2A em linhas celulares resistentes a Osimertinib restaura a sua resposta ao dano ao ADN induzido por Osimertinib e à apoptose. No geral, esses achados revelam o importante papel da inibição do Topo IIα na mediação dos efeitos terapêuticos do Osimertinibe no CPNPC EGFRm e fornecem uma justificativa científica para direcionar o Topo II com Etoposídeo (VP-16) para tratar casos insensíveis ou resistentes primários ao Osimertinibe (PMID : 38451729).
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: He Yong
- Número de telefone: 86-23-68757791
- E-mail: heyong8998@126.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade de 18 a 79 anos.
- NSCLC mutante de EGFR localmente avançado (estágio IIIB) ou metastático (estágio IV).
- Abrigando uma mutação de sensibilização de EGFR (deleção do Exon 19 ou L858R).
- Recebeu pelo menos dois ciclos de tratamento de primeira linha com osimertinibe, com melhor resposta de doença estável ou progressão lenta.
- Expectativa de vida superior a 3 meses.
- Pelo menos uma lesão tumoral mensurável que atenda aos seguintes critérios:
1.Nenhuma radioterapia prévia; 2.Mensurável por TC de tórax ou PET-CT, com maior diâmetro ≥ 10 mm no início do estudo (eixo curto ≥ 15 mm para linfonodos); 3.Acessível a medições repetidas precisas.
Critério de exclusão:
- Atualmente recebendo ou planejando receber outras terapias anticâncer.
- Ter contra-indicações para osimertinibe ou etoposídeo.
- Abrigando mecanismos conhecidos de resistência ao osimertinibe.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Osimertinibe combinado com cápsula mole de etoposídeo
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Dosagem de cápsulas moles de etoposídeo: 25 mg / comprimido, 2 comprimidos / vez, tomado continuamente por 21 dias e interrompido por uma semana.
Dosagem de osimertinibe: 80mg/comprimido, 1 comprimido/vez, QD, tomado por dois ciclos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa objetiva de remissão (ORR) avaliada por RECIST v1.1
Prazo: Dentro de 1 mês após o tratamento
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Avaliar a eficácia do osimertinibe combinado com etoposídeo como tratamento de primeira linha em pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas, resistente ou insensível ao osimertinibe, mutante de EGFR avançado.
ORR será definido como a proporção de pacientes que alcançam resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) de acordo com os critérios RECIST v1.1.
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Dentro de 1 mês após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sobrevivência geral de dois anos
Prazo: Até 2 anos após o início do tratamento
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Observar a taxa de sobrevida global em dois anos do grupo de tratamento que recebeu osimertinibe combinado com etoposídeo.
A OS será medida desde o início do tratamento até o momento da morte por qualquer causa.
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Até 2 anos após o início do tratamento
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Taxa de sobrevivência sem progressão de um ano
Prazo: Até 1 ano após o início do tratamento
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Observar o tempo de sobrevida livre de progressão tumoral de um ano no grupo de tratamento recebendo osimertinibe combinado com etoposídeo.
A PFS será definida como o tempo desde o início do tratamento até o momento da progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, conforme avaliado pelo RECIST v1.1.
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Até 1 ano após o início do tratamento
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Taxa de controle de doenças (DCR) dentro de um mês
Prazo: Dentro de 1 mês após o tratamento
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Observar a taxa de controle da doença no grupo de tratamento que recebeu osimertinibe combinado com etoposídeo.
A DCR será definida como a proporção de pacientes que alcançam resposta completa (CR), resposta parcial (PR) ou doença estável (SD) de acordo com RECIST v1.1.
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Dentro de 1 mês após o tratamento
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento conforme avaliado pelo CTCAE v5.0
Prazo: Dentro de 1 mês após o tratamento
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Observar a segurança do osimertinibe combinado com etoposídeo no grupo de tratamento.
A segurança será avaliada pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento, classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0.
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Dentro de 1 mês após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Neoplasias
- Doenças pulmonares
- Neoplasias por local
- Neoplasias do Trato Respiratório
- Neoplasias Torácicas
- Carcinoma Broncogênico
- Neoplasias Brônquicas
- Neoplasias Pulmonares
- Carcinoma pulmonar de células não pequenas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes Antineoplásicos Fitogênicos
- Inibidores da Topoisomerase II
- Inibidores da Topoisomerase
- Inibidores de proteína quinase
- Inibidores de tirosina quinase
- Etoposídeo
- Osimertinibe
Outros números de identificação do estudo
- ABC2024521
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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