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Ensaios clínicos em Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase

Total de 7 resultados

  • Enzyvant Therapeutics GmBH
    Concluído
    Doença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1
    Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
  • Nicholas Ah Mew
    Icahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's Hospital
    Recrutamento
    Deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS)
    Estados Unidos
  • West Kazakhstan Medical University
    Recrutamento
    Deficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condições
    Cazaquistão
  • Federico II University
    Concluído
    Deficiência de Vitamina D | Composição do corpo | Hidradenite supurativa | Dieta mediterrânea | N-óxido de trimetilamina (TMAO)
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    Rescindido
    Citrulinemia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase | Deficiência de carbamoil-fosfato sintase I | Deficiência de N-acetilglutamato sintase
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições
    Bélgica
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições
    Estados Unidos
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