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Ensaios clínicos em Adrenoleucodistrofia pseudoneonatal

Total de 60 resultados

  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Concluído
    Tratamento compassivo de pacientes com erros congênitos do metabolismo de ácidos biliares com ácido cólico
    Colestase | Distúrbios Peroxissomais | Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Ativo, não recrutando
    LeukoSEQ: Sequenciamento completo do genoma como ferramenta de diagnóstico de primeira linha para leucodistrofias
    Mucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condições
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Concluído
    HSCT para erros congênitos hereditários de alto risco
    Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células I
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Concluído
    Transplante de células-tronco para erros inatos do metabolismo
    Doença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff
    Estados Unidos
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Recrutamento
    Transplante de SCU de Doenças Metabólicas Herdadas com Administração Intratecal de Células Semelhantes a Oligodendrócitos Derivadas de SCU (DUOC-01)
    Mucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolissacaridoses
    Estados Unidos
  • Fairview University Medical Center
    Desconhecido
    Estudo das Complicações Pulmonares em Pacientes Pediátricos com Distúrbios de Armazenamento Submetidos a Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
    Mucopolissacaridose I | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Complicações pulmonares | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Manosidose | Doença Celular
    Estados Unidos
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Concluído
    Regime de condicionamento para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
    Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condições
    Estados Unidos
  • New York Medical College
    Concluído
    Transplante de células-tronco derivadas da placenta humana (HPDSC)
    Mucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condições
    Estados Unidos
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    Verificação precoce: triagem expandida em recém-nascidos
    Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Baby Detect: triagem genômica de recém-nascidos
    Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições
    Bélgica

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