Estudo das Complicações Pulmonares em Pacientes Pediátricos com Distúrbios de Armazenamento Submetidos a Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
OBJETIVOS: I. Avaliar o lavado broncoalveolar e o soro obtidos de pacientes pediátricos com distúrbios de armazenamento antes do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) quanto à presença de citocinas pró-inflamatórias e à produção de óxido nítrico por macrófagos alveolares para identificar possíveis fatores de risco para doenças pulmonares complicações.
II. Investigar o mecanismo subjacente para o desenvolvimento de complicações pulmonares significativas nesses pacientes durante o TCTH.
III. Avalie o lavado broncoalveolar e o soro obtidos desses mesmos pacientes no momento em que uma complicação pulmonar se desenvolve após o TCTH ou 60 dias após o TCTH se não houver complicações pulmonares.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO:
Os pacientes são submetidos à broncoscopia com lavado broncoalveolar (LBA) antes do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH). Ensaios ELISA para citocinas são realizados. Os pacientes são acompanhados após o TCTH para o desenvolvimento de complicações pulmonares relacionadas ao transplante. Uma broncoscopia repetida com BAL é realizada no momento em que as complicações pulmonares se desenvolvem ou no dia 60 após o TCTH, se nenhuma complicação se desenvolver. Os ensaios de citocinas são repetidos.
Tipo de estudo
Inscrição
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Fairview University Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- Diagnóstico de erro inato do metabolismo elegível para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas no protocolo UMN-MT-1995-01
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- mucopolissacaridose I
- doença rara
- doenças genéticas e síndromes dismórficas
- erros inatos do metabolismo
- complicações pulmonares
- problema/condição relacionada à doença
- mucopolissacaridose
- Doença de Gaucher
- Doença de Wolman
- leucodistrofia metacromática
- esfingolipidoses
- leucodistrofia de células globoides
- adrenoleucodistrofia
- Doença de Niemann-Pick
- manosidose
- distúrbios oncológicos
- Eu doença celular
- fucosidose
- mucopolissacaridose VI
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Linfáticas
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças do Sistema Endócrino
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Neurodegenerativas
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doenças ósseas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Demência
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Distúrbios de Linguagem
- Distúrbios da Comunicação
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Distúrbios da fala
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Leucoencefalopatias
- Afasia
- Histiocitose, Não Células de Langerhans
- Histiocitose
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doença de armazenamento de ésteres de colesterol
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Sulfatidose
- Mucopolissacaridoses
- Mucopolissacaridose I
- Demência frontotemporal
- Afasia Primária Progressiva
- Escolha Doença do Cérebro
- Doenças de Niemann-Pick
- Doença de Niemann-Pick, Tipo A
- Doença de Niemann-Pick, Tipo C
- Doença de Wolman
- Adrenoleucodistrofia
- Leucodistrofia Metacromática
- Doença de Gaucher
- Leucodistrofia de Células Globoides
- Doenças por Deficiência de Manosidase
- alfa-manosidose
- Fucosidose
- Mucopolissacaridose VI
- Mucolipidoses
Outros números de identificação do estudo
- 199/15111
- UMN-MT-1999-18
- UMN-MT-9818
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