Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и переносимость ACZ885 у пациентов с синдромом Макла-Уэллса (REMITTER)

28 июля 2017 г. обновлено: Novartis

Многоцентровое исследование, состоящее из трех частей, с рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым планом отмены в части II для оценки эффективности, безопасности и переносимости ACZ885 (моноклональное антитело к интерлейкину-1бета) у пациентов с синдромом Макла-Уэллса.

Это исследование предназначено для получения данных об эффективности и безопасности ACZ885 (полностью человеческое моноклональное антитело к интерлейкину-1бета (анти-ИЛ-1бета)), вводимого в виде инъекции подкожно (п/к) пациентам с синдромом Макла-Уэллса.

Часть I представляет собой 8-недельный открытый активный период лечения для выявления респондеров ACZ885.

Часть II представляет собой двойной слепой плацебо-контролируемый период для оценки в первую очередь эффективности ACZ885 по сравнению с плацебо.

Часть III представляет собой открытый активный период лечения, когда пациенты будут получать ACZ885 каждые 8 ​​недель после отмены или завершения части II.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Tubingen, Германия
        • Novartis Investigative Site
  • Индия
      • New Delhi, Индия
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Le Kremlin Bicetre, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Франция
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Молекулярная диагностика мутаций NALP3 и клинической картины, напоминающей синдром Макла-Уэллса.
  • Пациенты с синдромом Макла-Уэллса, участвовавшие в исследовании CACZ885A2102, будут иметь возможность участвовать в этом исследовании после обострения заболевания.
  • Пациенты с синдромом Макла-Уэллса, нуждающиеся в медицинском вмешательстве либо без лечения, либо с лечением (т. при ACZ885, анакинре или любой другой исследуемой терапии, блокирующей ИЛ-1).

Критерий исключения:

  • Иммунодефицит в анамнезе, в том числе положительный результат скринингового теста на ВИЧ.
  • Никаких живых вакцин в течение 3 месяцев до начала исследования, во время исследования и до 3 месяцев после последней дозы.
  • Наличие серьезных заболеваний в анамнезе, которые, по мнению следователя, исключают участие пациента в этом испытании.
  • История рецидивов и / или признаков активных бактериальных, грибковых или вирусных инфекций.
  • Положительный туберкулиновый кожный тест через 48–72 часа после введения во время скринингового визита или в течение 2 месяцев до скринингового визита в соответствии с национальными рекомендациями.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть I, Часть II-плечо1 и Часть III
Лекарство: ACZ885
Плацебо Компаратор: Часть II - рука 2
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с обострением заболевания в части II (после 24 недель двойной слепой части)
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
Определяется общей оценкой врачом активности аутовоспалительного заболевания, оценкой кожных заболеваний и маркеров воспаления. Данные выражены в процентах участников, у которых к концу второй части случилась вспышка.
32 недели после начала исследования
Количество участников, которые испытали вспышку заболевания в части II
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
Вспышка заболевания определяется общей оценкой врачом активности аутовоспалительного заболевания, оценкой кожного заболевания и маркеров воспаления. Обострение заболевания = С-реактивный белок и/или сывороточный амилоид А (SAA) > 30 мг/л и либо PGA > минимального, либо PGA равно минимальному и > минимальному стандартному отклонению.
32 недели после начала исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ответом на лечение в части I (через 8 недель)
Временное ограничение: Через 8 недель после начала обучения
Ответ на лечение основывался на общей врачебной оценке (PGA) активности аутовоспалительного заболевания, оценке кожного заболевания (SD) и сывороточных значениях C-реактивного белка (CRP) и/или сывороточного амилоида A (SAA). Полный ответ (CR): PGA и SD ≤ минимального и нормального CRP и/или SAA. Частичный ответ (PR): снижение СРБ и/или SAA по сравнению с исходным уровнем (BL) более чем на 30%, но не достигающее нормальных значений и улучшение PGA по сравнению с BL по крайней мере на одну категорию. Вспышка заболевания: CRP и/или SAA > 30 мг/л и либо PGA > минимум, либо PGA = минимум и SD > минимум. Не ответившие = нет PR к 8-му дню или нет CR к 15-му дню.
Через 8 недель после начала обучения
Клиническая оценка активности аутовоспалительного заболевания исследователем и оценка симптомов участником в конце части II (после 24 недель двойной слепой части)
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования

Для общей оценки врачом активности аутовоспалительного заболевания (отсутствие, минимальная, легкая, умеренная и тяжелая) и для оценки следующих пунктов использовалась 5-балльная шкала:

  • кожные заболевания (уртикарная кожная сыпь)
  • артралгия
  • миалгия
  • головная боль/мигрень
  • конъюнктивит
  • усталость/недомогание
  • другие симптомы, связанные с аутовоспалительным синдромом
  • другие симптомы, не связанные с аутовоспалительным синдромом
32 недели после начала исследования
Изменение маркеров воспаления в конце части II (С-реактивный белок и/или сывороточный амилоид А) (после 24 недель двойной слепой части) с недели 8.
Временное ограничение: Неделя 8 и неделя 32
Неделя 8 и неделя 32
Фармакокинетика (CLD (L/d))
Временное ограничение: 48 недель после начала исследования
Оценивали клиренс ACZ885 из сыворотки.
48 недель после начала исследования
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части I.
Временное ограничение: до 8 недели
до 8 недели
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части II.
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
32 недели после начала исследования
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части III.
Временное ограничение: 48 недель после начала исследования
48 недель после начала исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 апреля 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CACZ885D2304

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Макла-Уэллса

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться