Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование концентрата фактора XIII у субъектов с врожденным дефицитом фактора XIII

12 сентября 2012 г. обновлено: CSL Behring

Проспективное, многоцентровое, открытое исследование концентрата фактора XIII, полученного из плазмы человека, у субъектов с врожденным дефицитом фактора XIII

Врожденный дефицит фактора XIII — чрезвычайно редкое наследственное заболевание, связанное с потенциально опасными для жизни кровотечениями. Концентрат фактора XIII назначают пациентам, в крови которых отсутствует фактор XIII. Концентрат фактора XIII работает, помогая крови в обычном процессе свертывания, тем самым предотвращая кровотечение.

В этом исследовании пациентов будут лечить концентратом FXIII (для человека) и тщательно следить за тем, чтобы определить, получают ли они дозу концентрата FXIII (для человека), которая наилучшим образом минимизирует вероятность образования синяков и кровотечений. Целью исследования является предоставление концентрата FXIII (для людей) пациентам до тех пор, пока продукт не станет коммерчески доступным в Соединенных Штатах.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
61

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Соединенные Штаты, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, Соединенные Штаты, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53223
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие/согласие на участие в исследовании, полученное до прохождения каких-либо конкретных процедур исследования
  • Диагностирован врожденный дефицит FXIII, требующий профилактического лечения.
  • Самцы и самки любого возраста

Критерий исключения:

  • Диагностика приобретенного дефицита FXIII
  • Введение продукта, содержащего FXIII, включая переливание крови или других продуктов крови, в течение 3 недель до исходного уровня/посещения в день 0
  • Любое известное врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме врожденного дефицита FXIII.
  • Использование любого другого ИЛП в течение 4 недель до исходного уровня/посещения в день 0
  • Субъекты женского пола детородного возраста, не использующие или не желающие использовать надежный с медицинской точки зрения метод контрацепции в течение всего периода исследования.
  • Подозрение на неспособность (например, языковые проблемы) или нежелание соблюдать процедуры исследования или история несоблюдения
  • Любые лабораторные данные или состояние здоровья, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу ведение субъекта или его заболевания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: FXIII
Субъектам вводили концентрат FXIII (человека) путем внутривенной (в/в) инфузии примерно каждые 28 дней для поддержания минимального уровня FXIII приблизительно на уровне от 5 до 20%.
Биологический: Концентрат FXIII (человек) (FXIII)

Дозы будут определяться самыми последними уровнями активности FXIII у отдельного субъекта с целью дозирования каждые 28 дней для поддержания минимального уровня активности FXIII приблизительно на уровне от 5 до 20%.

Субъекты, включенные в это исследование, которые не получали по крайней мере 3 дозы концентрата FXIII в предыдущем исследовании этого продукта (т. е. NCT00640289, NCT00885742 или NCT00883090), первоначально получат дозу 40 ЕД/кг путем внутривенной (IV) инфузии.

Другие имена:
  • Фиброгаммин-П®
  • Корифакт®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.
Количество субъектов с любым нежелательным явлением (НЯ), возникшим при лечении, НЯ, связанным с лечением, или серьезным НЯ (СНЯ). НЯ, связанные с лечением, определяются как НЯ, чья связь с лечением связана или, возможно, связана, и НЯ с отсутствующей связью.
После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологические и химические исследования
Временное ограничение: После первой инфузии и при визите в конце исследования (или при отмене).
Количество участников с клинически значимыми гематологическими и/или химическими лабораторными параметрами, возникшими при лечении.
После первой инфузии и при визите в конце исследования (или при отмене).
Тестирование на антитела к FXIII
Временное ограничение: Перед первой инфузией, затем каждые 48 недель, в конце исследования (или при выходе из исследования) и после эпизода кровотечения, требующего лечения препаратом, содержащим фактор XIII.
Количество участников с сывороточными антителами к фактору XIII.
Перед первой инфузией, затем каждые 48 недель, в конце исследования (или при выходе из исследования) и после эпизода кровотечения, требующего лечения препаратом, содержащим фактор XIII.
Концентрация FXIII
Временное ограничение: Перед первой инфузией, через 24 и 48 недель после первой инфузии и в конце исследования (или визите отмены).
Минимальная концентрация фактора XIII.
Перед первой инфузией, через 24 и 48 недель после первой инфузии и в конце исследования (или визите отмены).
Количество субъектов, по крайней мере, с одним эпизодом кровотечения
Временное ограничение: После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.
Количество субъектов, по крайней мере, с одним эпизодом кровотечения в любое время после первой инфузии в исследовании, и количество субъектов, по крайней мере, с одним эпизодом кровотечения, нуждающихся в лечении фактором XIII.
После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.
Количество эпизодов кровотечения
Временное ограничение: После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.
Количество эпизодов кровотечения в любое время после первой инфузии в исследовании.
После первой инфузии до завершения исследования. Завершение исследования может занять до 2 лет или до тех пор, пока концентрат фактора XIII (для человека) не будет коммерчески доступен в США.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 августа 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 августа 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
24 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 октября 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 сентября 2012 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BI71023_3002
  • 1488 (Другой идентификатор: CSL Behring)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками