Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перевернутое исследование эффективности, безопасности и переносимости этеплирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

26 марта 2020 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование многократных доз, эффективности, безопасности и переносимости этеплирсена у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна, участвовавших в исследовании 4658-US-201

Основная цель этого исследования — оценить текущую эффективность, безопасность и переносимость дополнительных 212 недель лечения инъекцией этеплирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые успешно завершили 28-недельное исследование этеплирсена: исследование 4658-us- 201. В этом исследовании также будет оцениваться корреляция между биомаркерами МДД и клиническим статусом участвующих субъектов МДД.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование с многократным увеличением дозы для оценки текущей эффективности, безопасности и переносимости еженедельных внутривенных (в/в) инфузий этеплирсена у субъектов с МДД, которые успешно завершили исследование 4658-us 201.

Субъекты будут иметь возможность зарегистрироваться в этом исследовании во время последнего посещения исследования 4658-us-201 (неделя 28). Подходящие субъекты будут получать один раз в неделю внутривенные инфузии этеплирсена (50 или 30 мг/кг) в течение дополнительных 212 недель. Субъекты получат ту же дозу этеплирсена, что и в исследовании 4658-us-201. После этого субъекты будут продолжать получать внутривенные инфузии этеплирсена один раз в неделю в течение дополнительного 72-недельного периода (до 284-й недели). Если коммерческий этеплирсен станет доступен в течение этого дополнительного 72-недельного периода, участие в исследовании будет прекращено, поскольку субъекты перейдут на коммерческий этеплирсен.

Оценка безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и биомаркеров будет проводиться во время плановых посещений; нежелательные явления (НЯ) и сопутствующие лекарства и методы лечения будут постоянно контролироваться.

Если обзор данных этого открытого исследования показывает, что продолжение лечения этеплирсеном оправдано, это исследование может быть продлено путем внесения изменений в протокол, или субъекты, успешно завершившие это исследование, могут получить возможность участвовать в отдельном последующем открытом исследовании этеплирсена.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Соединенные Штаты, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54020
        • Osceola Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

Субъект должен соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в этом исследовании.

  1. Субъект и/или его родитель/законный опекун желают и могут предоставить подписанное информированное согласие.
  2. Субъект успешно завершил 28 недель лечения в исследовании 4658-US-201.
  3. У субъекта есть родитель(и) или законный(ые) опекун(ы), которые способны понимать и выполнять все требования процедуры исследования.

Критерий исключения:

Субъект, отвечающий любому из следующих критериев, будет исключен из этого исследования.

1. Субъект имеет предшествующее или текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, может неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта или сделать маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AVI-4658 (Этеплирсен)
Исследование продления приема нескольких доз
Лекарство: AVI-4658 (Этеплирсен)
Этеплирсен будет вводиться один раз в неделю путем внутривенной инфузии. Есть две группы лечения, 30 мг/кг и 50 мг/кг.
Другие имена:
  • ЭКСОНДИС 51

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) на 240-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень родителей и 240-я неделя
В этом исследовании использовалась модифицированная версия процедуры теста 6MWT, описанная в рекомендациях Американского торакального общества (ATS) 2002 года, специально адаптированная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Участника попросили пройти заданную дистанцию ​​в 25 метров в течение 6 минут (с указанием времени), и пройденное расстояние в метрах было записано. Увеличение по сравнению с исходным уровнем дистанции 6MWT свидетельствует об улучшении, а уменьшение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение. Исходный уровень здесь соответствует исходному уровню в родительском исследовании (4658-us-201, NCT01396239).
Исходный уровень родителей и 240-я неделя
Изменение процентного содержания дистрофин-положительных волокон (PDPF) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Родительский исходный уровень и неделя 48
Экспрессию дистрофина, оцениваемую по проценту дистрофин-положительных волокон, измеряли методом иммуногистохимии (IHC) с использованием первичных антител против дистрофина. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем представляет собой арифметическую разницу момента времени лечения минус исходный уровень, деленную на исходный уровень, рассчитанный для отдельных субъектов. Исходный уровень здесь соответствует исходному уровню в родительском исследовании (4658-us-201, NCT01396239).
Родительский исходный уровень и неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 февраля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4658-us-202

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования AVI-4658 (Этеплирсен)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ecuador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться