Исследование по изучению безопасности трансплантации (путем инъекции) человеческих глиальных ограниченных клеток-предшественников (hGRPs; Q-Cells®) субъектам с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Критерии включения:

1. Субъект имеет возможность понять цель и риски исследования и предоставить подписанное и датированное информированное согласие и разрешение на сбор и использование защищенной медицинской информации (PHI) в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности субъекта.
2. Субъект живет на разумном расстоянии от учебного центра (примерно 3 часа).
3. У субъекта есть опекун, желающий/способный помочь в транспортировке и уходе, необходимых для участия в исследовании.
4. Субъекту от 18 до 80 лет (включительно) на первый день Периода отбора.
5. У субъекта диагностирован спорадический или семейный БАС в течение последних 48 месяцев.
6. Субъект соответствует подтвержденным лабораторией вероятным, клинически вероятным или определенным критериям диагностики БАС в соответствии с критериями Эль Эскориала Всемирной федерации неврологов.
7. Субъект имеет ФЖЕЛ в вертикальном положении ≥65% от прогнозируемого значения для возраста, роста и пола при скрининге.
8. Субъект не принимал рилузол по крайней мере за 30 дней до первого дня периода скрининга или принимал стабильную дозу рилузола по крайней мере за 30 дней до первого дня периода скрининга (субъекты, ранее не получавшие рилузол, допускаются В исследовании).
9. Субъект может пройти процедуры исследования с медицинской точки зрения и физически способен соблюдать график посещений на момент включения в исследование.
10. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в период скрининга и во время предоперационного визита.
11. Субъект должен согласиться практиковать эффективный контроль над рождаемостью во время участия в исследовании.

Критерий исключения:

1. Субъект, у которого практически не исключены причины нервно-мышечной слабости, кроме БАС.
2. Субъект с диагнозом значительного когнитивного нарушения, клинической деменции или серьезного психического заболевания, включая психоз, биполярное расстройство, глубокую депрессию, как определено в DSM-V.
3. Субъект с диагнозом другого нейродегенеративного заболевания (например, болезни Паркинсона, болезни Альцгеймера).
4. Субъект с диагнозом любого заболевания, нарушающего нервную или мышечную функцию (например, выраженная периферическая невропатия, метаболическое заболевание мышц).
5. Субъект с клинически значимым анамнезом нестабильной сердечной, легочной, почечной, печеночной, эндокринной, гематологической или активной злокачественной опухоли, инфекционного заболевания или другого значимого с медицинской точки зрения заболевания, которое, по мнению Исследователя, исключает участие в исследовании.
6. Субъект с операцией на позвоночнике в анамнезе или анатомическими вариациями, несовместимыми с путем введения (по определению нейрохирурга).
7. Субъект с тяжелым шейным или поясничным стенозом, компрессией спинного мозга или шейной или поясничной миелопатией.
8. Субъект с аномальными порами потока на поверхности спинного мозга, свидетельствующими об артериовенозной мальформации (АВМ).
9. Субъект демонстрирует какие-либо признаки злокачественного новообразования ЦНС или поражения ЦНС, как это определено с помощью визуализирующих исследований ЦНС (МРТ головного и спинного мозга).
10. Субъект с неконтролируемой гипертонией (систолическое АД > 180 мм рт. ст. и/или диастолическое АД > 110 мм рт. ст.) или имеющий в анамнезе тромботические явления или плохо контролируемые медицинские состояния, которые, по мнению исследователя и/или хирурга, повышают риск хирургического вмешательства.
11. Субъект, который не может проходить МРТ-обследование из-за наличия кардиостимулятора, имплантированного дефибриллятора или некоторых других имплантированных электронных или металлических устройств, или который подвергался или мог подвергаться воздействию металлических фрагментов, или по любой причине, по которой субъект не может регулярно проходить МРТ в течение продолжительность судебного разбирательства.
12. Субъект с клинически значимыми аномальными клиническими лабораторными показателями, определенными исследователем в период скрининга.
13. Субъект с ослабленным иммунитетом или состоянием, противопоказанным лечению иммунодепрессантами (например, туберкулез, латентная инфекция).
14. Субъект со значением аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинаминотрансферазы (АЛТ) >3,0 раза выше верхней границы нормы или креатинина >1,5 раза выше верхней границы нормы и/или рСКФ <50 см3/мин в период скрининга.
15. Субъект с историей злоупотребления алкоголем или наркотиками или зависимости в течение 1 года после первого дня периода скрининга в соответствии с критериями DSM-V.
16. По мнению исследователя, субъект вряд ли будет соответствовать требованиям исследования.
17. Субъект, подвергшийся воздействию любого другого экспериментального агента (использование не по назначению или исследование) в течение 30 дней после первого дня периода скрининга. Биологическим агентам может потребоваться дополнительное время для вымывания, и они будут оцениваться Спонсором в каждом конкретном случае.
18. Субъект, которому ранее вводили стволовые клетки.
19. Субъект с ранее существовавшими антителами против человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) класса I или класса II, направленными против Q-Cells®, как определено с помощью анализа панельных реактивных антител (PRA) в течение периода скрининга.
20. Субъект с аллергией на Q-Cells® или любой из его компонентов (например, куриные яйца) или аллергией на любой из совместно вводимых иммунодепрессантов или любой из их вспомогательных веществ.
21. Субъект с любым заболеванием или принимающий сопутствующие лекарства, которые противопоказали бы использование такролимуса, микофенолата мофетила или преднизолона, как определено исследователем.
22. Субъект с признаками тромбоза глубоких вен (ТГВ) по данным УЗИ вен или любыми предыдущими признаками ТГВ.
23. Субъект, который, по мнению исследователя, принимал или принимает сопутствующие лекарства, добавки или другие вещества, которые могут помешать оценке безопасности Q-Cells® или могут повлиять на течение прогрессирования БАС у субъекта.