Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

OK432 (пицибанил) в лечении лимфатических мальформаций

27 октября 2021 г. обновлено: Richard JH Smith

Фаза 2, многоцентровое, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности иммунотерапии OK-432 у лиц с лимфатическими мальформациями

Стандартом лечения лимфатических мальформаций является хирургическое иссечение. Мы используем OK432/пицибанил (широко поставляемый Chugai Pharmaceuticals в Японии) с 1992 года с большим успехом при макрокистозной болезни.

Цель исследования состояла в том, чтобы предоставить иммунотерапию OK-432 субъектам с макрокистозными или смешанными (> 50% макрокистозными) лимфатическими мальформациями (LMs) и изучить эффективность и безопасность OK 432 в качестве варианта лечения у субъектов с LMs.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Лимфатические пороки развития — это редкие опухоли, которые представляют собой локализованные пороки развития лимфатической системы. Они обычно присутствуют у детей в возрасте до 2 лет и почти в 50% случаев диагностируются при рождении. Нет ни расовой, ни половой принадлежности. Пороки развития могут возникать на любом участке тела, но обычно они локализуются в области головы/шеи.

Заболеваемость может быть значительной. Помимо очевидной косметической деформации, вызванной этими опухолями, существует риск инфекции, нарушения проходимости дыхательных путей и даже обструкции. Однако эффективные терапевтические возможности ограничены. Могут наблюдаться небольшие поражения, хотя спонтанное разрешение маловероятно. Для более крупных поражений хирургическое вмешательство было традиционной формой терапии. В частности, на голове и шее лимфангиомы обычно обвивают основные сосудисто-нервные структуры, что делает полное иссечение трудным, если не невозможным, и, таким образом, вероятность рецидива довольно высока. Из-за этих хирургических ограничений рассматривались альтернативные методы лечения; включая криотерапию, диатермию и химическую склеротерапию.

Опыт исследователей с использованием препарата для макрокистозной болезни (крупных кист) с 1992 года в Соединенных Штатах был очень многообещающим по сравнению с традиционной хирургией. Частота рецидивов на сегодняшний день также была очень минимальной. (

После завершения рандомизированного исследования фазы 2 все новые субъекты с лейомиомой и подходящие для лечения получали лечение в соответствии с открытым протоколом для продолжения доступа к OK-432. В это многоцентровое открытое исследование были включены субъекты в период с сентября 2005 г. по ноябрь 2017 г.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
275

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Иметь право на получение иммунотерапии OK432

  • Пациенты должны быть в возрасте от 6 месяцев до 17 лет.
  • Пациенты должны иметь макрокистозную лимфатическую мальформацию.
  • Пациенты, возможно, подвергались хирургическому лечению лимфатической мальформации.
  • Пациенты должны пройти визуализирующее исследование для подтверждения диагноза макрокистозной или смешанной лимфатической мальформации. МРТ предпочтительнее КТ (при необходимости между инъекциями можно использовать УЗИ, однако МРТ или КТ следует проводить до и после лечения)

Критерий исключения:

  • Аллергия на пенициллин
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • Пациенты с температурой 100,5 градусов по Фаренгейту или выше
  • Пациенты со смешанными гемангиомно-лимфангиомными поражениями
  • Пациенты с историей ИЛИ семейной историей ревматической болезни сердца или постстрептококкового гломерулонефрита
  • Пациенты с гемодинамической нестабильностью и дыхательной недостаточностью
  • Пациенты с историей ИЛИ семейной историей обсессивно-компульсивных, тиковых расстройств или PANDA (детское аутоиммунное нервно-психиатрическое расстройство, связанное со стрептококковыми инфекциями)
  • Пациенты с отклонениями в анамнезе, физикальном обследовании или лабораторных анализах, которые могут указывать на серьезное заболевание печени, гематологических или почечных заболеваний.
  • Пациенты с плохим общим состоянием здоровья (включая пациентов с врожденными нарушениями, хроническими заболеваниями, иммунологической дисфункцией, реципиентов трансплантатов)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: OK432 (пицибанил)
В этом исследовании нет контроля. Все участники получат собственно препарат -ОК432. С каждой инъекцией они могут получать от 0,01 до 0,05 мг/мл с интервалом 6-12 недель, всего до 4 инъекций.
Лекарство: ОК432
OK432 будет вводиться в дозе от 0,01 до 0,05 мг/мл с интервалом 6-12 недель, всего до 4 инъекций.
Другие имена:
  • Пицибанил

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клиническим успехом через 1–6 месяцев после терапии по оценке с помощью визуализации
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Клинический успех определялся как полное (90% 100%) или существенное (60% 89%) уменьшение объема лимфатической мальформации (LM) после лечения. Ответ определяли с помощью визуализирующих исследований после лечения примерно через 1–6 месяцев после завершения лечения.
От 1 до 6 месяцев после терапии

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клиническим ответом через 1–6 месяцев после терапии по оценке с помощью визуализации
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Количество участников, которые продемонстрировали полное (90–100 % уменьшение объема СМ), существенное (60–89 % уменьшение объема СМ), промежуточное (20–59 % уменьшение объема СМ) или отсутствие (< 20 % уменьшения объема ЛМ) ответ через 1–6 месяцев после терапии по данным визуализации
От 1 до 6 месяцев после терапии
Количество участников с общим ответом, оцененным исследователем
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Исследователь оценивал клинический ответ после терапии на основе физического осмотра и/или ультразвукового исследования и определял размер кисты как «клиническое улучшение» или «без изменений».
От 1 до 6 месяцев после терапии
Изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и от 1 до 6 месяцев после терапии
Процентное изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем — до терапии и после терапии, оцененное с помощью визуализации.
Исходный уровень и от 1 до 6 месяцев после терапии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Richard JH Smith

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 октября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 апреля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
10 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 октября 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 201107741

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками