Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

OK432 (Picibanil) in der Behandlung lymphatischer Missbildungen

27. Oktober 2021 aktualisiert von: Richard JH Smith

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der OK-432-Immuntherapie bei Personen mit lymphatischen Fehlbildungen

Standardbehandlung bei lymphatischen Fehlbildungen war die chirurgische Exzision. Wir verwenden OK432/Picibanil (großzügig geliefert von Chugai Pharmaceuticals in Japan) seit 1992 mit großem Erfolg bei makrozystischen Erkrankungen.

Ziel der Studie war es, Patienten mit makrozystischen oder gemischten (> 50 % makrozystischen) lymphatischen Fehlbildungen (LMs) eine Immuntherapie mit OK-432 bereitzustellen und die Wirksamkeit und Sicherheit von OK 432 als Behandlungsoption bei Patienten mit LMs zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Lymphatische Fehlbildungen sind seltene Tumoren, die lokalisierte Fehlbildungen in der Entwicklung des lymphatischen Systems darstellen. Sie treten typischerweise bei Kindern unter 2 Jahren auf und werden in fast 50 % der Fälle bei der Geburt diagnostiziert. Es gibt weder eine rassische noch eine sexuelle Neigung. Die Fehlbildungen können überall am Körper auftreten, typischerweise liegen sie jedoch im Kopf-Hals-Bereich.

Die Morbidität kann erheblich sein. Neben der offensichtlichen kosmetischen Deformität, die durch diese Tumoren verursacht wird, besteht das Risiko einer Infektion und Beeinträchtigung der Atemwege und sogar einer Obstruktion. Wirksame therapeutische Möglichkeiten sind jedoch begrenzt. Kleine Läsionen können beobachtet werden, obwohl eine spontane Auflösung unwahrscheinlich ist. Bei größeren Läsionen war die Operation die traditionelle Form der Therapie. Insbesondere im Kopf- und Halsbereich wickeln sich Lymphangiome typischerweise um größere neurovaskuläre Strukturen, was eine vollständige Exzisionsentfernung schwierig, wenn nicht unmöglich macht, und daher ist die Wahrscheinlichkeit eines erneuten Auftretens ziemlich hoch. Aufgrund dieser chirurgischen Einschränkungen wurden alternative Therapien in Betracht gezogen; einschließlich Kryotherapie, Diathermie und chemische Sklerotherapie.

Die Erfahrung der Forscher mit der Anwendung des Medikaments für makrozystische Erkrankungen (große Zysten) seit 1992 in den Vereinigten Staaten war im Vergleich zu herkömmlichen Operationen sehr vielversprechend. Die Rezidivrate war bisher ebenfalls sehr gering. (

Nach Abschluss der randomisierten Phase-2-Studie wurden alle neuen Probanden, die sich mit einem LM vorstellten und für eine Behandlung in Frage kamen, im Rahmen eines Open-Label-Protokolls behandelt, um weiterhin Zugang zu OK-432 zu erhalten. In diese multizentrische Open-Label-Studie wurden Probanden zwischen September 2005 und November 2017 aufgenommen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
275

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Anspruch auf eine OK432-Immuntherapie haben

  • Die Patienten müssen zwischen 6 Monaten und 17 Jahren alt sein
  • Die Patienten müssen eine makrozystische lymphatische Malformation haben
  • Patienten haben möglicherweise eine chirurgische Behandlung ihrer lymphatischen Fehlbildung erhalten
  • Patienten müssen sich einer bildgebenden Untersuchung unterziehen, um die Diagnose einer makrozystischen oder gemischten lymphatischen Malformation zu bestätigen

Ausschlusskriterien:

  • Penicillinallergie
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Patienten mit einer Temperatur von 100,5 Grad F oder mehr
  • Patienten mit gemischten Hämangiom-Lymphanom-Läsionen
  • Patienten mit einer Vorgeschichte ODER einer Familiengeschichte von rheumatischer Herzkrankheit oder Post-Streptokokken-Glomerulonephritis
  • Patienten mit hämodynamischer Instabilität und Atemversagen
  • Patienten mit einer Vorgeschichte ODER einer Familiengeschichte von Zwangsstörungen, Tic-Störungen oder PANDA (pädiatrische autoimmune neuropsychiatrische Störung im Zusammenhang mit Streptokokkeninfektionen)
  • Patienten, die Anomalien in der Anamnese, körperlichen Untersuchung oder Laboranalyse aufweisen, die auf eine signifikante Leber-, Blut- oder Nierenerkrankung hinweisen können
  • Patienten, die sich in keinem "guten Allgemeinzustand" befinden (einschließlich Patienten mit angeborenen Störungen, chronischen Krankheiten, immunologischen Dysfunktionen, Transplantatempfänger)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: OK432 (Picibanil)
Es gibt keine Kontrolle in dieser Studie. Alle Teilnehmer erhalten das eigentliche Medikament -OK432. Bei jeder Injektion können sie 0,01 bis 0,05 mg/ml im Abstand von 6-12 Wochen bis zu insgesamt 4 Injektionen erhalten.
Arzneimittel: OK432
OK432 wird in einer Dosierung von 0,01 bis 0,05 mg/ml im Abstand von 6-12 Wochen bis zu insgesamt 4 Injektionen injiziert.
Andere Namen:
  • Picibanil

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Erfolg 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Klinischer Erfolg wurde definiert als eine entweder vollständige (90 % 100 %) oder erhebliche (60 % 89 %) Verringerung des Volumens der lymphatischen Malformation (LM) nach der Behandlung. Das Ansprechen wurde etwa 1 bis 6 Monate nach Abschluss der Behandlung anhand von Bildgebungsstudien nach der Behandlung bestimmt
1 bis 6 Monate nach der Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Ansprechen 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Anzahl der Teilnehmer, die eine vollständige (90 %–100 % Reduktion des LM-Volumens), erhebliche (60 %–89 % Reduktion des LM-Volumens), mittlere (20 %–59 % Reduktion des LM-Volumens) oder keine (< 20 % Reduktion des LM-Volumens) Ansprechen 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
1 bis 6 Monate nach der Therapie
Anzahl der Teilnehmer mit vom Prüfarzt bewertetem Gesamtansprechen
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Der Prüfarzt bewertete das klinische Ansprechen nach der Therapie basierend auf körperlicher Untersuchung und/oder Ultraschall und wurde als „klinische Verbesserung“ oder „keine Veränderung“ in der Größe der Zyste kategorisiert.
1 bis 6 Monate nach der Therapie
Änderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Prozentuale Veränderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert – vor der Therapie zu nach der Therapie, bewertet durch Bildgebung.
Baseline und 1 bis 6 Monate nach der Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Richard JH Smith

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 201107741

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Lymphatische Fehlbildungen

Klinische Studien zur OK432

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten