Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

OK432 (пицибанил) в лечении лимфатических мальформаций

27 октября 2021 г. обновлено: Richard JH Smith

Фаза 2, многоцентровое, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности иммунотерапии OK-432 у лиц с лимфатическими мальформациями

Стандартом лечения лимфатических мальформаций является хирургическое иссечение. Мы используем OK432/пицибанил (широко поставляемый Chugai Pharmaceuticals в Японии) с 1992 года с большим успехом при макрокистозной болезни.

Цель исследования состояла в том, чтобы предоставить иммунотерапию OK-432 субъектам с макрокистозными или смешанными (> 50% макрокистозными) лимфатическими мальформациями (LMs) и изучить эффективность и безопасность OK 432 в качестве варианта лечения у субъектов с LMs.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лимфатические пороки развития — это редкие опухоли, которые представляют собой локализованные пороки развития лимфатической системы. Они обычно присутствуют у детей в возрасте до 2 лет и почти в 50% случаев диагностируются при рождении. Нет ни расовой, ни половой принадлежности. Пороки развития могут возникать на любом участке тела, но обычно они локализуются в области головы/шеи.

Заболеваемость может быть значительной. Помимо очевидной косметической деформации, вызванной этими опухолями, существует риск инфекции, нарушения проходимости дыхательных путей и даже обструкции. Однако эффективные терапевтические возможности ограничены. Могут наблюдаться небольшие поражения, хотя спонтанное разрешение маловероятно. Для более крупных поражений хирургическое вмешательство было традиционной формой терапии. В частности, на голове и шее лимфангиомы обычно обвивают основные сосудисто-нервные структуры, что делает полное иссечение трудным, если не невозможным, и, таким образом, вероятность рецидива довольно высока. Из-за этих хирургических ограничений рассматривались альтернативные методы лечения; включая криотерапию, диатермию и химическую склеротерапию.

Опыт исследователей с использованием препарата для макрокистозной болезни (крупных кист) с 1992 года в Соединенных Штатах был очень многообещающим по сравнению с традиционной хирургией. Частота рецидивов на сегодняшний день также была очень минимальной. (

После завершения рандомизированного исследования фазы 2 все новые субъекты с лейомиомой и подходящие для лечения получали лечение в соответствии с открытым протоколом для продолжения доступа к OK-432. В это многоцентровое открытое исследование были включены субъекты в период с сентября 2005 г. по ноябрь 2017 г.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

275

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 месяцев до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Иметь право на получение иммунотерапии OK432

  • Пациенты должны быть в возрасте от 6 месяцев до 17 лет.
  • Пациенты должны иметь макрокистозную лимфатическую мальформацию.
  • Пациенты, возможно, подвергались хирургическому лечению лимфатической мальформации.
  • Пациенты должны пройти визуализирующее исследование для подтверждения диагноза макрокистозной или смешанной лимфатической мальформации. МРТ предпочтительнее КТ (при необходимости между инъекциями можно использовать УЗИ, однако МРТ или КТ следует проводить до и после лечения)

Критерий исключения:

  • Аллергия на пенициллин
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • Пациенты с температурой 100,5 градусов по Фаренгейту или выше
  • Пациенты со смешанными гемангиомно-лимфангиомными поражениями
  • Пациенты с историей ИЛИ семейной историей ревматической болезни сердца или постстрептококкового гломерулонефрита
  • Пациенты с гемодинамической нестабильностью и дыхательной недостаточностью
  • Пациенты с историей ИЛИ семейной историей обсессивно-компульсивных, тиковых расстройств или PANDA (детское аутоиммунное нервно-психиатрическое расстройство, связанное со стрептококковыми инфекциями)
  • Пациенты с отклонениями в анамнезе, физикальном обследовании или лабораторных анализах, которые могут указывать на серьезное заболевание печени, гематологических или почечных заболеваний.
  • Пациенты с плохим общим состоянием здоровья (включая пациентов с врожденными нарушениями, хроническими заболеваниями, иммунологической дисфункцией, реципиентов трансплантатов)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OK432 (пицибанил)
В этом исследовании нет контроля. Все участники получат собственно препарат -ОК432. С каждой инъекцией они могут получать от 0,01 до 0,05 мг/мл с интервалом 6-12 недель, всего до 4 инъекций.
Лекарство: ОК432
OK432 будет вводиться в дозе от 0,01 до 0,05 мг/мл с интервалом 6-12 недель, всего до 4 инъекций.
Другие имена:
  • Пицибанил

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клиническим успехом через 1–6 месяцев после терапии по оценке с помощью визуализации
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Клинический успех определялся как полное (90% 100%) или существенное (60% 89%) уменьшение объема лимфатической мальформации (LM) после лечения. Ответ определяли с помощью визуализирующих исследований после лечения примерно через 1–6 месяцев после завершения лечения.
От 1 до 6 месяцев после терапии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клиническим ответом через 1–6 месяцев после терапии по оценке с помощью визуализации
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Количество участников, которые продемонстрировали полное (90–100 % уменьшение объема СМ), существенное (60–89 % уменьшение объема СМ), промежуточное (20–59 % уменьшение объема СМ) или отсутствие (< 20 % уменьшения объема ЛМ) ответ через 1–6 месяцев после терапии по данным визуализации
От 1 до 6 месяцев после терапии
Количество участников с общим ответом, оцененным исследователем
Временное ограничение: От 1 до 6 месяцев после терапии
Исследователь оценивал клинический ответ после терапии на основе физического осмотра и/или ультразвукового исследования и определял размер кисты как «клиническое улучшение» или «без изменений».
От 1 до 6 месяцев после терапии
Изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и от 1 до 6 месяцев после терапии
Процентное изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем — до терапии и после терапии, оцененное с помощью визуализации.
Исходный уровень и от 1 до 6 месяцев после терапии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Richard JH Smith

Следователи

  • Главный следователь: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 октября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201107741

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ОК432

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in China

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться