Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), детям, страдающим атрезией желчевыводящих путей (UCMSCBA)
Оценка безопасности и эффективности трансплантации мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), у детей, страдающих циррозом печени вследствие билиарной атрезии: проспективное исследование с согласованным контролем
Билиарная атрезия (БА) является наиболее частой причиной хронического холестаза у новорожденных, на ее долю приходится не менее 50% педиатрических трансплантаций. Заболеваемость БА оценивается в диапазоне от 1:5000 до 1:19000 живорождений. Все больные умрут из-за осложнений цирроза печени, если операция не будет проведена. Недавно было обнаружено, что трансплантация мезенхимальных стволовых клеток (МСК) является многообещающей терапией цирроза печени у взрослых. Трансплантация костномозговых стволовых клеток также успешно проводилась у детей с БА. По сравнению с выделением МСК из костного мозга, выделение МСК из ткани пуповины (ЯК) является менее инвазивной процедурой.
Кроме того, было продемонстрировано, что МСК, происходящие из ЯК (ЯК-МСК), безопасны и эффективны при циррозе печени у взрослых и различных детских заболеваниях, включая цирроз печени вследствие первичного билиарного цирроза. Исследователи сравнит результаты 17 пациентов с БА, прооперированных по методу Касаи, которым была проведена трансплантация ЯК-МСК, с 17 пациентами с БА, которым была проведена только операция по методу Касаи. Будут проведены две трансплантации ЯК-МСК через печеночную артерию: первая трансплантация будет выполнена исходно, а вторая через 6 месяцев в дозе 1 млн МСК на кг массы тела. Частота и тяжесть нежелательных явлений или серьезных нежелательных явлений, связанных с инъекцией UC-MSC через 72 часа после инъекции, будут использоваться для оценки безопасности. Эффективность терапии будет измеряться с помощью шкалы педиатрической конечной стадии заболевания печени (PELD), функции печени и результатов биопсии печени. Это исследование откроет новую клеточную терапию для улучшения результатов лечения пациентов с БА.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Hanoi, Вьетнам, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Вьетнам, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Дети с диагнозом цирроз печени вследствие атрезии желчевыводящих путей после операции Касаи
- От 5 месяцев до 2 лет
- Вес ≥ 6 кг
- Больные с проявлением цирроза печени при биопсии печени во время операции Касаи.
- Родители или основные опекуны подписали форму информированного согласия.
Критерий исключения:
- До 6 кг или старше 2 лет
- Нарушения свертывания крови
- Аллергия на анестетики
- Активные инфекции
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пуповинная кровь - полученные мезенхимальные стволовые клетки
17 пациентов с БА перенесли операцию Касаи, а затем получили две дозы ЯК-МСК из расчета 1х106 клеток/кг (массы тела) через печеночную артерию.
|
Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC), у детей, страдающих циррозом печени вследствие атрезии желчевыводящих путей
|
|
Без вмешательства: Контрольная группа
17 пациентам с БА будет проведена только операция Касаи
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателей PELD в процессе обучения
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Оценка PELD рассчитывается по следующей формуле: Оценка PELD = 0,480 * ln (билирубин в мг/дл) + 1,857 * ln (МНО) - 0,687 * ln (альбумин в г/дл) + 0,436, если пациент моложе 1 года + 0,667, если имеется задержка роста |
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение альбумина (функция печени)
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
|
Уровни альбумина (г/дл)
|
до 12 месяцев после лечения
|
|
Изменение общего билирубина (функция печени)
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
|
Общий уровень билирубина (мг/дл)
|
до 12 месяцев после лечения
|
|
Изменение протромбинового времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
|
Протромбиновое время (секунды)
|
до 12 месяцев после лечения
|
|
Изменение биоптата печени
Временное ограничение: до 12 месяцев после лечения
|
изменение биопсии печени
|
до 12 месяцев после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев (временные рамки: до 12-месячного периода после лечения)
|
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) после трансплантации МСК
|
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев (временные рамки: до 12-месячного периода после лечения)
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ISC.19.10
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .