Исследование безопасности генной терапии субталамическим ядром при болезни Паркинсона

Это исследование включает лечение пациентов с рефрактерной к лечению болезнью Паркинсона (БП) с помощью генной терапии. Пациентов выбирают из популяции пациентов, которые обычно являются кандидатами на стандартную операцию по глубокой стимуляции мозга (DBS) при БП. Эти пациенты реагируют на медикаментозную терапию, но со временем у них развивается существенно сниженная реакция, часто с резкими колебаниями их состояния между функциональным и крайне нефункциональным состоянием. У некоторых пациентов также развиваются ограничивающие дозу побочные эффекты лекарств, в том числе непроизвольные движения, называемые дискинезиями и ночными кошмарами. При отсутствии медицинских противопоказаний этим пациентам часто проводят DBS, чтобы попытаться успокоить гиперактивные области мозга, такие как субталамическое ядро ​​(STN). При БП STN гиперактивен из-за потери входных сигналов ГАМК в эту область, что обычно снижает возбуждение нейронов. В свою очередь, STN управляет другими областями мозга, в том числе бледным шаром (GPi) и черной субстанцией (SNr), которые также гиперактивны и также имеют сниженный вход ГАМК. Целью этого испытания генной терапии является введение гена декарбоксилазы глутаминовой кислоты (GAD) в STN с использованием вектора аденоассоциированного вируса (AAV), чтобы позволить STN производить собственную ГАМК, а также высвобождать ГАМК. в мишени GPi и SNr, которые также имеют уменьшенные входы ГАМК. Ожидается, что это восстановит более нормальный характер потока информации от этой цепи базальных ганглиев к таламусу и высшим структурам коры, чтобы уменьшить моторные симптомы БП, устраняя при этом осложнения, возникающие при введении электродов и батарей DBS в тело человека.