Комбинированная терапия рчГР и рчИФР-1 у детей с низким ростом, ассоциированным с дефицитом ИФР-1
Комбинированная терапия рекомбинантным гормоном роста человека (rhGH) и рекомбинантным инсулиноподобным фактором роста-1 человека (rhIGF-1) у детей с низким ростом, связанным с дефицитом IGF-1: шестилетнее рандомизированное многоцентровое открытое исследование. Параллельная группа, активное контролируемое лечение, исследование выбора дозы
IGF-1 (инсулиноподобный фактор роста-1) представляет собой гормон, который обычно вырабатывается в организме в ответ на другой гормон, называемый гормоном роста. Гормон роста вырабатывается небольшой железой в основании головного мозга (гипофизом). Вместе IGF-1 и GH вносят большой вклад в рост в младенчестве, детстве и подростковом возрасте.
Дети с дефицитом ИФР имеют низкий рост и дисбаланс уровней гормона роста и ИФР-1, которые вырабатывает их организм. Уровни гормона роста у них нормальные или даже высокие, но уровни IGF-1 обычно не повышаются в ответ на гормон роста. В результате у них наблюдается своего рода нечувствительность к гормону роста и неспособность нормально расти.
Это исследование предназначено для проверки того, поможет ли ежедневный прием комбинации rhIGF-1 и rhGH детям с IGFD расти быстрее, чем детям, получавшим только rhGH. Исследуемые препараты, rhIGF-1 и rhGH, одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для использования при некоторых нарушениях роста у детей, но комбинация rhIGF-1 и rhGH у детей с дефицитом IGF-1 (IGFD) является исследовательским.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
- Лекарство: NutropinAq® (соматропин [происхождение рДНК])
- Лекарство: Инкрелекс® (инъекция мекасермина [происхождение рДНК]) + NutropinAq® (соматропин [происхождение рДНК])
- Лекарство: Инкрелекс® (инъекция мекасермина [происхождение рДНК]) + NutropinAq® (соматропин [происхождение рДНК])
- Лекарство: Инкрелекс® (инъекция мекасермина [происхождение рДНК]) + NutropinAq® (соматропин [происхождение рДНК])
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Brisbane, California, Соединенные Штаты, 94005
- Ipsen
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Родители или законные представители должны дать подписанное информированное согласие перед любыми действиями, связанными с испытанием.
- IGF-1 SDS ≤ -1 для возраста и пола
- Низкорослый рост, определяемый SDS роста ≤ -2 для возраста и пола
- Хронологический возраст ≥ 5 лет
- Костный возраст ≤ 11 лет у мальчиков и ≤ 9 лет у девочек
- Достаточность ГР, определяемая как максимальный стимулированный ответ ГР, превышающий или равный 10 нг/мл при посещении 2 (примечание: после утверждения медицинским монитором результат предыдущего теста на стимуляцию ГР может удовлетворять этому требованию).
- Препубертатный статус
- Адекватное питание, о чем свидетельствует индекс массы тела (ИМТ), превышающий или равный 5-му процентилю для возраста и пола.
Критерий исключения:
- Тяжелая первичная IGFD (определяется как рост и SDS IGF-1 ≤ 3, а стимулированный ответ GH больше или равен 10 нг/мл)
- Предыдущее или текущее использование лекарств, которые могут изменить характер роста, включая GH, IGF-1, IGFBP-3, агонисты гонадотропинов (например, Lupron), ингибиторы ароматазы, андрогены и эстрогены.
- Известная или предполагаемая аллергия на rhGH, rhIGF-1 или компонент их составов
- Текущее использование лекарств от синдрома дефицита внимания
- Хроническое состояние здоровья, требующее приема противовоспалительных стероидов или ежедневного приема лекарств, если это не одобрено медицинским монитором.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: 1. Только рчГР
|
rhGH (соматропин) 45 мкг/кг инъекция один раз в день
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 2. Комбинированная доза
|
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 150 мкг/кг инъекция один раз в день
Другие имена:
rhGH (соматропин) 45 мкг/кг и rhIGF-1 (мекасермин) 50 мкг/кг один раз в день в виде инъекций
Другие имена:
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 100 мкг/кг один раз в день инъекции
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 3. Комбинированная доза
|
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 150 мкг/кг инъекция один раз в день
Другие имена:
rhGH (соматропин) 45 мкг/кг и rhIGF-1 (мекасермин) 50 мкг/кг один раз в день в виде инъекций
Другие имена:
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 100 мкг/кг один раз в день инъекции
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 4. Комбинированная доза
|
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 150 мкг/кг инъекция один раз в день
Другие имена:
rhGH (соматропин) 45 мкг/кг и rhIGF-1 (мекасермин) 50 мкг/кг один раз в день в виде инъекций
Другие имена:
rhGH 45 мкг/кг и rhIGF-1 100 мкг/кг один раз в день инъекции
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Высота Скорость
Временное ограничение: Первый год лечения
|
Первый год лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Высота Скорость
Временное ограничение: Второй, третий и четвертый год
|
Второй, третий и четвертый год
|
|
|
Совокупное изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS)
Временное ограничение: Первый, второй, третий и четвертый год
|
Рост измерялся стоя и без обуви и регистрировался как среднее из трех измерений (каждый раз положение субъекта менялось) одним и тем же наблюдателем с использованием ростомера Харпендена или другого настенного ростомера, который должен был быть откалиброван перед измерением каждого субъекта и ведется журнал калибровки. SDS рассчитывали как: SDS=[(значение /M)^L-1]/LS; с использованием мощности (L), среднего (M) и коэффициента вариации (S). Референтные значения зависели от пола в дополнение к возрасту и были выбраны в возрасте, наиболее близком к возрасту субъекта. Показатели SDS были рассчитаны с использованием L, M и S, как определено в данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 г., предоставленных Центром контроля заболеваний (Kuczmarski, Ogden et al. 2002). |
Первый, второй, третий и четвертый год
|
|
Прогнозируемый рост взрослого человека (PAH)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Прогнозируемый рост взрослого человека, рассчитанный по методу Роша-Вайнера-Тиссена (RWT) и SDS среднего целевого роста родителей. SDS рассчитывали как: SDS=[(значение /M)^L-1]/LS; с использованием мощности (L), среднего (M) и коэффициента вариации (S). Референтные значения зависели от пола в дополнение к возрасту и были выбраны в возрасте, наиболее близком к возрасту субъекта. Показатели SDS были рассчитаны с использованием L, M и S, как определено в данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 г., предоставленных Центром контроля заболеваний (Kuczmarski, Ogden et al. 2002). |
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
Общее изменение по сравнению с исходным уровнем (день 1) в SDS ИМТ
Временное ограничение: На 1, 2, 3, 4 год и в конце исследования (посещение 23) по сравнению с исходным уровнем (день 1)
|
ИМТ рассчитывали по весу, деленному на рост в квадрате, и измеряли в килограммах на квадратный метр (кг/м^2). SDS рассчитывали как: SDS=[(значение /M)^L-1]/LS; с использованием мощности (L), среднего (M) и коэффициента вариации (S). Референтные значения зависели от пола в дополнение к возрасту и были выбраны в возрасте, наиболее близком к возрасту субъекта. Показатели SDS были рассчитаны с использованием L, M и S, как определено в данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 г., предоставленных Центром контроля заболеваний (Kuczmarski, Ogden et al. 2002). |
На 1, 2, 3, 4 год и в конце исследования (посещение 23) по сравнению с исходным уровнем (день 1)
|
|
Скелетное созревание
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Оценивается по костному возрасту. Костный возраст определяли по рентгенограмме. SDS рассчитывали как: SDS=[(значение /M)^L-1]/LS; с использованием мощности (L), среднего (M) и коэффициента вариации (S). Референтные значения зависели от пола в дополнение к возрасту и были выбраны в возрасте, наиболее близком к возрасту субъекта. Показатели SDS были рассчитаны с использованием L, M и S, как определено в данных Национального центра статистики здравоохранения за 2000 г., предоставленных Центром контроля заболеваний (Kuczmarski, Ogden et al. 2002). |
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
Изменения концентрации гормона роста в сыворотке (день 1) по сравнению с исходным уровнем (день 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Изменения сывороточных концентраций инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1) по сравнению с исходным уровнем (день 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем (день 1) сывороточных концентраций инсулиноподобного фактора роста, связывающего белок-1 (IGFBP-1)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем (день 1) сывороточных концентраций инсулиноподобного фактора роста, связывающего белок-3 (IGFPB-3)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем (день 1) в сывороточных концентрациях кислотолабильной субъединицы (ALS)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем (день 1) сывороточных концентраций белка, связывающего гормон роста (GHBP)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
Исходный уровень (день 1), год 1, 2, 3 и 4
|
|
|
Сводка нежелательных явлений с количеством случаев
Временное ограничение: Ориентировочно до 4 лет.
|
Комитет по мониторингу данных (DMC) был создан для мониторинга безопасности субъектов.
|
Ориентировочно до 4 лет.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MS316
- 2019-000843-29 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования NutropinAq® (соматропин [происхождение рДНК])
-
Genentech, Inc.ПрекращеноДефицит гормона ростаСоединенные Штаты
-
Symbios Orthopedie SAЕще не набираютПолная замена коленного сустава
-
The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustНеизвестныйМетаболические заболевания | РакСоединенное Королевство