Terapia combinata di rhGH e rhIGF-1 nei bambini con bassa statura associata a deficit di IGF-1
Terapia di combinazione dell'ormone umano della crescita ricombinante (rhGH) e del fattore di crescita simile all'insulina umana ricombinante-1 rhIGF-1) nei bambini con bassa statura associata a deficit di IGF-1: una terapia di sei anni, randomizzata, multicentrica, in aperto, Prova di selezione della dose a gruppi paralleli, controllata con trattamento attivo
L'IGF-1 (fattore di crescita simile all'insulina-1) è un ormone che viene normalmente prodotto nel corpo in risposta a un altro ormone chiamato ormone della crescita. L'ormone della crescita è prodotto da una piccola ghiandola alla base del cervello (l'ipofisi). Insieme IGF-1 e GH contribuiscono in larga misura alla crescita durante l'infanzia, la fanciullezza e l'adolescenza.
I bambini con carenza di IGF sono bassi e hanno uno squilibrio nei livelli di ormone della crescita e IGF-1 che il loro corpo produce. I loro livelli di ormone della crescita sono normali o addirittura alti, ma i livelli di IGF-1 non aumentano normalmente in risposta all'ormone della crescita. Di conseguenza, hanno un tipo di insensibilità all'ormone della crescita e l'incapacità di crescere normalmente.
Questo studio è un test per vedere se il dosaggio giornaliero con una combinazione di rhIGF-1 e rhGH aiuterà i bambini con IGFD a crescere più alti più rapidamente rispetto ai bambini trattati solo con rhGH. I farmaci in studio, rhIGF-1 e rhGH, sono approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l'uso in alcuni disturbi della crescita nei bambini, ma la combinazione di rhIGF-1 e rhGH nei bambini con deficit di IGF-1 (IGFD) è investigativo.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
- Droga: NutropinAq® (Somatropina [origine rDNA])
- Droga: Increlex® (iniezione di Mecasermina [origine rDNA]) + NutropinAq® (Somatropina [origine rDNA])
- Droga: Increlex® (iniezione di Mecasermina [origine rDNA]) + NutropinAq® (Somatropina [origine rDNA])
- Droga: Increlex® (iniezione di Mecasermina [origine rDNA]) + NutropinAq® (Somatropina [origine rDNA])
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Brisbane, California, Stati Uniti, 94005
- Ipsen
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I genitori oi rappresentanti legalmente autorizzati devono dare il consenso informato firmato prima di qualsiasi attività correlata allo studio
- IGF-1 SDS di ≤ -1 per età e sesso
- Bassa statura, come definita da un'altezza SDS di ≤ -2 per età e sesso
- Età cronologica ≥ 5 anni
- Età ossea ≤ 11 anni nei maschi e ≤ 9 anni nelle femmine
- Sufficienza di GH, definita come una risposta massima di GH stimolata maggiore o uguale a 10 ng/mL alla Visita 2 (nota: previa approvazione del Medical Monitor, il risultato di un precedente test di stimolazione del GH può soddisfare questo requisito).
- Stato prepuberale
- Alimentazione adeguata come evidenziato da un indice di massa corporea (BMI) maggiore o uguale al 5° percentile per età e sesso
Criteri di esclusione:
- Grave IGFD primario (definito come altezza e IGF-1 SDS ≤ 3 e risposta GH stimolata maggiore o uguale a 10 ng/mL)
- Uso precedente o attuale di farmaci con il potenziale di alterare i modelli di crescita inclusi GH, IGF-1, IGFBP-3, agonisti delle gonadotropine (ad es. Lupron), inibitori dell'aromatasi, androgeni ed estrogeni
- Allergia nota o sospetta a rhGH, rhIGF-1 o a un componente delle loro formulazioni
- Uso corrente di farmaci per il disturbo da deficit di attenzione
- Una condizione di salute cronica che richiede steroidi antinfiammatori o farmaci giornalieri se non approvati dal Medical Monitor
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: 1. rhGH da solo
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rhGH (somatropina) 45 µg/kg una volta al giorno per iniezione
Altri nomi:
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Sperimentale: 2. Dose combinata
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rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 150 µg/kg una volta al giorno per iniezione
Altri nomi:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg e rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 100 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
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Sperimentale: 3. Dose combinata
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rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 150 µg/kg una volta al giorno per iniezione
Altri nomi:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg e rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 100 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
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Sperimentale: 4. Dose combinata
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rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 150 µg/kg una volta al giorno per iniezione
Altri nomi:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg e rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
rhGH 45 µg/kg e rhIGF-1 100 µg/kg una volta al giorno iniezioni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Altezza Velocità
Lasso di tempo: Primo anno di cura
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Primo anno di cura
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Altezza Velocità
Lasso di tempo: Secondo, terzo e quarto anno
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Secondo, terzo e quarto anno
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Variazione cumulativa del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS)
Lasso di tempo: Primo, secondo, terzo e quarto anno
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L'altezza è stata misurata in piedi e senza scarpe, e registrata come media di tre misurazioni (il soggetto veniva riposizionato ogni volta) dallo stesso osservatore utilizzando un Harpenden o altro stadiometro montato a parete che doveva essere calibrato prima della misurazione di ciascun soggetto e un registro di calibrazione mantenuto. La SDS è stata calcolata come: SDS=[(valore /M)^L - 1] / LS; utilizzando potenza (L), media (M) e coefficiente di variazione (S). I valori di riferimento dipendevano dal sesso oltre che dall'età e sono stati selezionati all'età più prossima al di sotto dell'età del soggetto. I punteggi SDS sono stati calcolati utilizzando L, M e S come definiti nei dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Primo, secondo, terzo e quarto anno
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Altezza prevista per adulti (PAH)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Altezza prevista dell'adulto calcolata con il metodo Roche-Wainer-Thissen (RWT) e SDS per l'altezza target media dei genitori. La SDS è stata calcolata come: SDS=[(valore /M)^L - 1] / LS; utilizzando potenza (L), media (M) e coefficiente di variazione (S). I valori di riferimento dipendevano dal sesso oltre che dall'età e sono stati selezionati all'età più prossima al di sotto dell'età del soggetto. I punteggi SDS sono stati calcolati utilizzando L, M e S come definiti nei dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazione totale rispetto al basale (giorno 1) in BMI SDS
Lasso di tempo: All'anno 1, 2, 3, 4 e alla fine dello studio (visita 23) rispetto al basale (giorno 1)
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Il BMI è stato calcolato in base al peso diviso per l'altezza al quadrato e misurato come chilogrammo per metro quadrato (kg/m^2). La SDS è stata calcolata come: SDS=[(valore /M)^L - 1] / LS; utilizzando potenza (L), media (M) e coefficiente di variazione (S). I valori di riferimento dipendevano dal sesso oltre che dall'età e sono stati selezionati all'età più prossima al di sotto dell'età del soggetto. I punteggi SDS sono stati calcolati utilizzando L, M e S come definiti nei dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
All'anno 1, 2, 3, 4 e alla fine dello studio (visita 23) rispetto al basale (giorno 1)
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Maturazione scheletrica
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Valutato dall'età ossea. L'età ossea è stata determinata dalla radiografia. La SDS è stata calcolata come: SDS=[(valore /M)^L - 1] / LS; utilizzando potenza (L), media (M) e coefficiente di variazione (S). I valori di riferimento dipendevano dal sesso oltre che dall'età e sono stati selezionati all'età più prossima al di sotto dell'età del soggetto. I punteggi SDS sono stati calcolati utilizzando L, M e S come definiti nei dati del National Center for Health Statistics 2000 forniti dal Center for Disease Control (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) delle concentrazioni sieriche dell'ormone della crescita (GH)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) delle concentrazioni sieriche del fattore di crescita simile all'insulina-1 (IGF-1)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) delle concentrazioni sieriche della proteina-1 legante il fattore di crescita insulino-simile (IGFBP-1)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) nelle concentrazioni sieriche della proteina-3 legante il fattore di crescita insulino-simile (IGFPB-3)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) nelle concentrazioni sieriche della subunità acido-labile (SLA)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Variazioni rispetto al basale (giorno 1) delle concentrazioni sieriche della proteina legante l'ormone della crescita (GHBP)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Al basale (giorno 1), anno 1, 2, 3 e 4
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Riepilogo degli eventi avversi con numero di occorrenze
Lasso di tempo: Circa fino a 4 anni.
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È stato istituito un comitato di monitoraggio dei dati (DMC) per monitorare la sicurezza dei soggetti
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Circa fino a 4 anni.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MS316
- 2019-000843-29 (Numero EudraCT)
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