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IGF-1 결핍과 관련된 저신장 소아의 rhGH 및 rhIGF-1 병용 요법

2023년 3월 3일 업데이트: Ipsen

재조합 인간 성장 호르몬(rhGH) 및 재조합 인간 인슐린 유사 성장 인자-1 rhIGF-1) IGF-1 결핍과 관련된 저신장 소아의 병용 요법: A 6년, 무작위, 다기관, 공개 라벨, 병렬 그룹, 활성 치료 제어, 용량 선택 시험

IGF-1(인슐린 유사 성장 인자-1)은 성장 호르몬이라는 또 다른 호르몬에 대한 반응으로 체내에서 정상적으로 생성되는 호르몬입니다. 성장 호르몬은 뇌의 기저부(뇌하수체)에 있는 작은 샘에서 생성됩니다. IGF-1과 GH는 함께 유아기, 아동기 및 청소년기의 성장에 크게 기여합니다.

IGF 결핍이 있는 어린이는 키가 작고 신체에서 생성되는 성장 호르몬과 IGF-1 수치에 불균형이 있습니다. 그들의 성장 호르몬 수치는 정상이거나 높지만 IGF-1 수치는 성장 호르몬에 대한 반응으로 정상적으로 증가하지 않습니다. 그 결과 일종의 성장 호르몬 불감증을 갖고 정상적으로 성장하지 못합니다.

이 연구는 rhIGF-1과 rhGH의 조합으로 매일 투여하는 것이 IGFD를 가진 어린이가 rhGH 단독으로 치료받은 어린이보다 더 빨리 키가 자라는 데 도움이 되는지 알아보기 위한 테스트입니다. 연구 약물인 rhIGF-1과 rhGH는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 소아의 일부 성장 장애에 사용하도록 승인되었지만 rhIGF-1과 rhGH의 조합은 IGF-1 결핍(IGFD)이 있는 소아에서 사용할 수 있습니다. 조사 중입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

106

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • California
      • Brisbane, California, 미국, 94005
        • Ipsen

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 부모 또는 법적 대리인은 시험 관련 활동 전에 서명된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
  • 연령 및 성별에 대해 ≤ -1의 IGF-1 SDS
  • 연령 및 성별에 대해 ≤ -2의 키 SDS로 정의되는 저신장
  • 생활연령 ≥ 5세
  • 골연령 남아 11세 이하, 여아 9세 이하
  • 방문 2에서 10ng/mL 이상의 최대 자극된 GH 반응으로 정의되는 GH 충분성(참고: Medical Monitor의 승인 시, 이전 GH 자극 테스트의 결과가 이 요구 사항을 충족할 수 있음).
  • 사춘기 전 상태
  • 연령 및 성별에 대해 5번째 백분위수 이상의 체질량 지수(BMI)로 입증되는 적절한 영양

제외 기준:

  • 중증 원발성 IGFD(높이 및 IGF-1 SDS ≤ 3, 자극된 GH 반응이 10ng/mL 이상으로 정의됨)
  • GH, IGF-1, IGFBP-3, 고나도트로핀 작용제(예: Lupron), 아로마타제 억제제, 안드로겐 및 에스트로겐을 포함하여 성장 패턴을 변경할 수 있는 약물의 이전 또는 현재 사용
  • rhGH, rhIGF-1 또는 이들 제제의 성분에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
  • 주의력 결핍 장애에 대한 약물의 현재 사용
  • Medical Monitor가 승인하지 않는 한 항염증 스테로이드 또는 일일 약물 치료가 필요한 만성 건강 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 1. rhGH 단독
rhGH (Somatropin) 45µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
실험적: 2. 복합 용량
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 150µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH(Somatropin) 45µg/kg 및 rhIGF-1(Mecasermin) 50µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 100µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
실험적: 3. 복합 용량
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 150µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH(Somatropin) 45µg/kg 및 rhIGF-1(Mecasermin) 50µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 100µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
실험적: 4. 복합 용량
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 150µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH(Somatropin) 45µg/kg 및 rhIGF-1(Mecasermin) 50µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1
rhGH 45µg/kg 및 rhIGF-1 100µg/kg 1일 1회 주사
다른 이름들:
  • GH
  • 인크레렉스
  • rhIGF-1

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
높이 속도
기간: 치료 첫해
치료 첫해

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
높이 속도
기간: 2년차, 3년차, 4년차
2년차, 3년차, 4년차
키 표준 편차 점수(SDS)의 누적 변화
기간: 1, 2, 3, 4년차

신장은 신발을 신지 않은 상태에서 서서 측정했으며 동일한 관찰자가 Harpenden 또는 기타 벽걸이형 stadiometer를 사용하여 3회 측정(피험자는 매번 위치를 변경함)의 평균으로 기록했습니다. 교정 로그가 유지됩니다.

SDS는 다음과 같이 계산되었다: SDS=[(value /M)^L - 1] / LS; 검정력(L), 평균(M) 및 변동 계수(S)를 사용합니다. 기준값은 연령 외에 성별에 따라 다르며 피험자의 연령 아래에서 가장 가까운 연령에서 선택되었습니다. SDS 점수는 질병 통제 센터(Kuczmarski, Ogden et al. 2002)에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터에 정의된 L, M 및 S를 사용하여 계산되었습니다.

1, 2, 3, 4년차
예상 성인 신장(PAH)
기간: 기준선(1일차), 1년차, 2년차, 3년차 및 4년차

RWT(Roche-Wainer-Thissen) 방법 및 중간 부모 목표 키 SDS로 계산한 예상 성인 키.

SDS는 다음과 같이 계산되었다: SDS=[(value /M)^L - 1] / LS; 검정력(L), 평균(M) 및 변동 계수(S)를 사용합니다. 기준값은 연령 외에 성별에 따라 다르며 피험자의 연령 아래에서 가장 가까운 연령에서 선택되었습니다. SDS 점수는 질병 통제 센터(Kuczmarski, Ogden et al. 2002)에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터에 정의된 L, M 및 S를 사용하여 계산되었습니다.

기준선(1일차), 1년차, 2년차, 3년차 및 4년차
BMI SDS의 기준선(1일차)에서 총 변화
기간: 1,2,3,4년 및 연구 종료 시점(방문 23) 대 기준선(1일)

BMI는 체중을 키의 제곱으로 나눈 값으로 계산되었으며 평방 미터당 킬로그램(kg/m^2)으로 측정되었습니다.

SDS는 다음과 같이 계산되었다: SDS=[(value /M)^L - 1] / LS; 검정력(L), 평균(M) 및 변동 계수(S)를 사용합니다. 기준값은 연령 외에 성별에 따라 다르며 피험자의 연령 아래에서 가장 가까운 연령에서 선택되었습니다. SDS 점수는 질병 통제 센터(Kuczmarski, Ogden et al. 2002)에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터에 정의된 L, M 및 S를 사용하여 계산되었습니다.

1,2,3,4년 및 연구 종료 시점(방문 23) 대 기준선(1일)
골격 성숙
기간: 베이스라인(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년

뼈 나이로 평가합니다. 뼈 나이는 방사선 사진으로 결정되었습니다.

SDS는 다음과 같이 계산되었다: SDS=[(value /M)^L - 1] / LS; 검정력(L), 평균(M) 및 변동 계수(S)를 사용합니다. 기준값은 연령 외에 성별에 따라 다르며 피험자의 연령 아래에서 가장 가까운 연령에서 선택되었습니다. SDS 점수는 질병 통제 센터(Kuczmarski, Ogden et al. 2002)에서 제공한 국립 보건 통계 센터 2000 데이터에 정의된 L, M 및 S를 사용하여 계산되었습니다.

베이스라인(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
성장 호르몬(GH)의 혈청 농도의 기준선(1일)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)의 혈청 농도의 기준선(1일)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질-1(IGFBP-1)의 혈청 농도에서 기준선(1일)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질-3(IGFPB-3)의 혈청 농도에서 기준선(1일)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
ALS(Acid-Labile Subunit)의 혈청 농도 기준선(1일차)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
성장 호르몬 결합 단백질(GHBP)의 혈청 농도의 기준선(1일차)으로부터의 변화
기간: 기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
기준선(1일차), 1년, 2년, 3년 및 4년
발생 횟수에 따른 이상 반응 요약
기간: 약 4년.
피험자 안전을 모니터링하기 위해 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 설립되었습니다.
약 4년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 12월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 12월 10일

처음 게시됨 (추정)

2007년 12월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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