- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01195753
Гетерологичные клетки печени человека для инфузии у детей с нарушениями цикла мочевины
Открытое, проспективное, исторически контролируемое, многоцентровое исследование по оценке безопасности и эффективности инфузии суспензии клеток печени (HHLivC) у детей с нарушениями цикла мочевины.
Обзор исследования
Подробное описание
Нарушения цикла мочевины относятся к редким наследственным заболеваниям, обычно имеющим неблагоприятный исход, особенно при дебюте заболевания в неонатальном периоде. UCD вызван дефицитом одного из шести ферментов, ответственных за удаление аммиака из кровотока. Вместо того, чтобы превращаться в мочевину, которая выводится из организма с мочой, аммиак накапливается у пациентов с UCD, что приводит к повреждению головного мозга или смерти. Учитывая уровень смертности > 50% в возрасте 10 лет, текущая фармакологическая и диетическая терапия имеет скромный успех. Кроме того, среди выживших пациентов часто встречаются умственная отсталость, церебральный паралич и другие неврологические осложнения.
В последние годы ортотопическая трансплантация печени (ОТП) стала лучшим вариантом лечения НЦК с долгосрочной выживаемостью около 90%. Однако в первые недели жизни ОТП по-прежнему технически трудоемка и склонна к осложнениям. При большем размере получателя технические проблемы с OLT значительно уменьшаются. Увеличение массы тела, обычно достигаемое в возрасте старше 8 недель, связано со значительным снижением заболеваемости, связанной с трансплантацией. Необходима стабилизация метаболизма до тех пор, пока пациент не сможет пройти ОТП.
В этом исследовании маленьких детей с UCD будут лечить повторным применением клеток печени человека. Наконец, целью этого нового варианта терапии является поставка достаточного количества здоровых клеток печени для компенсации метаболического дефекта и снижения риска неврологического ухудшения в ожидании ОТП.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
- University of California
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06250
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст: от рождения до 5 лет
- Дефицит орнитинтранскарбамилазы [OTCD], дефицит карбамилфосфатсинтетазы I [CPSD], дефицит аргининосукцинатсинтетазы [ASSD, цитруллинемия]
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Вес ≤ 3,5 кг
- Наличие острой инфекции на момент включения
- Тяжелое хроническое или системное заболевание, не являющееся показанием для исследования
- Структурное заболевание печени (например, цирроз, портальная гипертензия)
- Необходимая терапия вальпроатами
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Инфузия клеток печени
|
многократная инфузия клеток печени
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Изменения образования мочевины 13C от исходного уровня до 2 и 4 месяцев после первой инфузии HHLivC
Временное ограничение: Исходный уровень до 2 и 4 месяцев
|
Исходный уровень до 2 и 4 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Частота и тяжесть метаболических кризов
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Болезнь
- Нарушения цикла мочевины, врожденные
Другие идентификационные номера исследования
- CCD05
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .