Функция верхних конечностей у пациентов с рассеянным склерозом с прогрессирующей инвалидностью, получавших окревус

Окревус™ является первым одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов препаратом для лечения первично-прогрессирующего рассеянного склероза (ППРС), а также рецидивирующего рассеянного склероза. В клинических испытаниях, рассматриваемых FDA (OPERA I/II, ORATORIO), самый высокий показатель расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS), включенный в исследование участников, составлял 5,5 (OPERA I/II) и 6,5 (ORATORIO). Оценка EDSS в значительной степени зависит от способности ходить и не является полезным измерением функции UE. Первичной конечной точкой в ​​исследовании первично-прогрессирующего рассеянного склероза с применением препарата Окревус™ была шкала EDSS, а в исследованиях рецидивирующего рассеянного склероза в качестве вторичной конечной точки использовалась шкала EDSS. В качестве вторичного клинического показателя была получена комбинированная функциональная оценка рассеянного склероза (MSFC) (оценка Z), представляющая собой совокупность количественных показателей скорости ходьбы, координированных движений верхних конечностей (тест с 9 отверстиями/9HPT) и когнитивной функции. выше у пациентов, получавших Окревус™ (OPERA I/II). Тем не менее, показатель z не очень полезен для определения того, какая из трех клинических функций сохранилась или у нее наблюдалось меньшее прогрессирование, учитывая, что в оценку включены три домена. Недавно представленные данные исследования Oratorio проанализировали намерение лечить популяцию пациентов с ППРС и подгруппы пациентов с функциональными нарушениями верхних конечностей с помощью 9HPT; результаты продемонстрировали снижение риска клинического прогрессирования инвалидности верхних конечностей у пациентов, получавших Окревус, по сравнению с плацебо. Наблюдалось улучшение изменения по сравнению с исходным уровнем до 120-й недели времени 9HPT у пролеченных пациентов. Аномальный исходный уровень 9HPT был определен как > 25 секунд, а верхние конечности были определены как «лучшая рука» и «худшая рука», каждый из которых тестировался индивидуально, с клиническим прогрессированием, определяемым через 12 и 24 недели в 3 подкатегориях прогрессирования: удлиненное время 9HPT >15%, >20% и 25%.

В этом исследовании исследователи стремятся не только воспроизвести результаты исследования Oratorio с дисфункцией верхних конечностей, но и расширить спектр пациентов, которые могут получить пользу (учитывая расширенную популяцию пациентов с рассеянным склерозом, а не только PPMS, и расширить диапазон ожидаемых результатов). что при использовании теста, который лучше имитирует повседневную деятельность, выполняемую с помощью верхней конечности, например, TEMPA (Test d'Evaluation de la performance des membres Superieurs e Personnes Agees), более реальное практическое применение преимуществ лечения Окревусом будет быть достигнуты, и ожидается, что пациенты смогут сохранить те функции, которые у них есть, или потенциально улучшить функцию.