Función de las extremidades superiores en pacientes con esclerosis múltiple con discapacidad avanzada tratados con Ocrevus

Ocrevus™ es el primer tratamiento modificador de la enfermedad aprobado por la FDA para la esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP), así como para la EM recidivante. En los ensayos clínicos considerados por la FDA (OPERA I/II, ORATORIO), la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS) más alta incluida en los participantes fue 5,5 (OPERA I/II) y 6,5 (ORATORIO). La puntuación de la EDSS se basa en gran medida en la capacidad para caminar y no es una medida útil para la función UE. El criterio principal de valoración en el ensayo de EM primaria progresiva con Ocrevus™ fue la EDSS y en los estudios de EM recidivante, la EDSS se utilizó como criterio de valoración secundario. La puntuación del Compuesto Funcional de Esclerosis Múltiple (MSFC, por sus siglas en inglés) (puntaje Z), un compuesto de medida cuantitativa de la velocidad de la marcha, el movimiento coordinado de las extremidades superiores (9 Hole Peg Test/9HPT) y la función cognitiva, se obtuvo como una medida clínica secundaria con puntajes favorablemente mayor en pacientes tratados con Ocrevus™ (OPERA I/II). El puntaje z, sin embargo, no es muy útil para delimitar cuál de las tres funciones clínicas se mantuvo o mostró una menor progresión dado que se incluyen tres dominios en el puntaje. Los datos presentados recientemente del ensayo Oratorio analizaron la intención de tratar a la población de pacientes con EMPP y los subgrupos de pacientes con deterioro funcional de las extremidades superiores utilizando el 9HPT; los resultados demostraron una reducción en el riesgo de progresión clínica en la discapacidad de las extremidades superiores en pacientes tratados con Ocrevus en comparación con placebo. Hubo una mejora en el cambio desde el inicio hasta la semana 120 en el tiempo de 9HPT en los pacientes tratados. El 9HPT inicial anormal se definió como >25 segundos y las extremidades superiores se definieron como "mejor mano" y "peor mano", cada una evaluada individualmente, con progresión clínica determinada a las 12 y 24 semanas en 3 subcategorías de progresión: tiempo prolongado de 9HPT >15%, >20% y 25%.

En este estudio, los investigadores pretenden no solo replicar los resultados del ensayo Oratorio con disfunción de las extremidades superiores, sino también ampliar el espectro de pacientes que pueden beneficiarse (dada una población ampliada de pacientes con EM, no exclusivos de EMPP y ampliar el Se anticipa que mediante el uso de una prueba que emule mejor las actividades de la vida diaria realizadas con la extremidad superior, como la TEMPA (Test d'E Evaluation de la performance des membres Superieurs e Personnes Agees), se logrará una mayor aplicación en la vida real de los beneficios de recibir tratamiento con Ocrevus. obtener, y se anticipa que los pacientes pueden mantener la función que tienen o mejorar potencialmente la función.