Øvre ekstremitetsfunksjon hos multippel sklerosepasienter med avansert funksjonshemming behandlet med Ocrevus

Ocrevus™ er den første FDA-godkjente sykdomsmodifiserende behandlingen for primær progressiv multippel sklerose (PPMS) så vel som residiverende MS. I de kliniske studiene vurdert av FDA (OPERA I/II, ORATORIO), var den høyeste skalaen for utvidet funksjonshemming (EDSS) inkludert i deltakerne 5,5 (OPERA I/II) og 6,5 (ORATORIO). EDSS-poengsummen er tungt vektet på gangevne og er ikke en nyttig måling for UE-funksjon. Det primære endepunktet i den primære progressive MS-studien med Ocrevus™ var EDSS, og i studiene med residiverende MS ble EDSS brukt som et sekundært endepunkt. Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC)-poengsum (Z-score), en sammensetning av kvantitativt mål for ganghastighet, koordinert bevegelse av øvre lemmer (9 hulls pinnetest/9HPT) og kognitiv funksjon, ble oppnådd som et sekundært klinisk mål med gunstige skårer. høyere hos pasienter behandlet med Ocrevus™ (OPERA I/II). z-skåren er imidlertid ikke særlig nyttig for å avgrense hvilke av de tre kliniske funksjonene som ble opprettholdt eller viste mindre progresjon gitt at tre domener er inkludert i skåren. Data presentert nylig fra Oratorio-studien analyserte intensjonen om å behandle populasjonen av PPMS-pasienter og undergruppene av pasienter med funksjonssvikt i øvre ekstremiteter ved bruk av 9HPT; Resultatene viste reduksjon i risiko for klinisk progresjon ved funksjonshemming i øvre ekstremiteter hos pasienter behandlet med Ocrevus sammenlignet med placebo. Det var bedring i endringen fra baseline til uke 120 i 9HPT-tid hos behandlede pasienter. Unormal baseline 9HPT ble definert som >25 sekunder og øvre ekstremiteter ble definert som "bedre hånd" og "verre hånd", hver individuelt testet, med klinisk progresjon bestemt ved 12 og 24 uker i 3 underkategorier av progresjon: forlenget tid for 9HPT >15 %, >20 % og 25 %.

I denne studien tar etterforskerne sikte på ikke bare å gjenskape resultatene i Oratorio-studien med dysfunksjon i øvre ekstremiteter, men også å utvide spekteret av pasienter som kan ha nytte av det (gitt en utvidet MS-populasjon av pasienter, ikke eksklusiv for PPMS og utvide det forventede at ved å bruke en test som bedre etterligner dagliglivets aktiviteter utført med overekstremiteten, som for eksempel TEMPA (Test d'Evaluation de la performance des membres Superieurs e Personnes Agees) vil mer virkelige anvendelse av fordelene ved å motta behandling med Ocrevus oppnås, og det forventes at pasienter kan opprettholde den funksjonen de har eller potensielt forbedre funksjonen.