Клинические исследования Hurler – Scheie综合征

Итого 11 результатов

Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Исследование взаимосвязи между образованием антител к ларонидазе и уровнями ГАГ (гликозаминогликанов) в моче у пациентов, получавших лечение Альдуразимом®

Мукополисахаридоз I | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Шейе

Соединенные Штаты
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Прекращено

Исследование влияния лечения Альдуразимом® (ларонидазой) на лактацию у пациенток с мукополисахаридозом I (МПС I) и их детей, находящихся на грудном вскармливании

Мукополисахаридоз I | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе | Шейе

Италия
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Клиническое исследование альдуразима у пациентов с мукополисахаридозом (МПС) I

Мукополисахаридоз I | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлерса

Соединенные Штаты, Канада, Германия
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Расширенное исследование фазы 3 безопасности и эффективности Aldurazyme® (Laronidase) у пациентов с мукополисахаридозом I (MPS I)

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе

Соединенные Штаты, Канада, Соединенное Королевство, Бразилия, Германия, Италия, Нидерланды
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Исследование оптимизации дозы Aldurazyme® (Laronidase) у пациентов с мукополисахаридозом I (MPS I)

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе

Бразилия, Канада
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Исследование по оценке безопасности и фармакокинетики Альдуразима® (ларонидазы) у пациентов с МПС I в возрасте до 5 лет

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе

Нидерланды, Франция, Германия, Соединенное Королевство
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Завершенный

Изучение заместительной терапии Альдуразимом® у пациентов с мукополисахаридозом I (MPS I)

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе

Япония
REGENXBIO Inc.

Активный, не рекрутирующий

Генная терапия RGX-111 у пациентов с MPS I

Синдром Херлера | Синдром Херлера-Шейе | Мукополисахаридоз типа I (МПС I)

Соединенные Штаты, Бразилия, Израиль
Patricia I. Dickson, M.D.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University... и другие соавторы

Завершенный

Исследование интратекальной ферментной терапии снижения когнитивных функций при МПС I

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Лизосомная болезнь накопления | Снижение когнитивных способностей | Синдром Херлера-Шейе

Соединенные Штаты
Patricia I. Dickson, M.D.
The Ryan Foundation

Прекращено

Расширенное исследование интратекальной заместительной ферментной терапии при МПС I

Мукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Лизосомная болезнь накопления | Компрессия спинного мозга | Синдром Херлера-Шейе

Финляндия, Соединенные Штаты
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Прекращено

Фаза I/II пилотного исследования смешанного химеризма для лечения наследственных метаболических нарушений

Болезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)

Соединенные Штаты

Клинические исследования Hurler – Scheie综合征

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mozambique

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места