Клиническое исследование альдуразима у пациентов с мукополисахаридозом (МПС) I
19 марта 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, многонациональное клиническое исследование рекомбинантной альфа-L-идуронидазы человека у пациентов с мукополисахаридозом I
Это исследование проводится для демонстрации безопасности и клинической эффективности лечения альдуразимом у пациентов с МПС I.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
45
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Mainz, Германия
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- У пациента был документально подтвержденный диагноз МПС I, подтвержденный измеримыми клиническими признаками и симптомами МПС I и уровнем активности фермента альфа-L-идуронидазы фибробластов или лейкоцитов менее 10% от нижней границы нормального диапазона измерительной лаборатории.
- Пациентки детородного возраста имели отрицательный тест на беременность (моча-бета-хорионический гонадотропин человека (ХГЧ)) на исходном уровне (всем пациенткам детородного возраста и половозрелым мужчинам рекомендовалось использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования) .
- Пациент был способен самостоятельно стоять в течение 6 минут и проходить минимум 5 метров в течение 6 минут.
- Пациент был способен выполнять воспроизводимый маневр ФЖЕЛ.
- У пациента было исходное значение ФЖЕЛ, которое было меньше или равно 80% от прогнозируемого нормального значения ФЖЕЛ пациента на основе прогнозируемых значений роста стоя для детей в возрасте от 5 до 7 лет по методу Полгар и прогнозируемых значений Хэнкинсона для детей в возрасте от 8 лет и старше.
Критерий исключения:
- Больному была наложена трахеостомия.
- Ранее пациенту была проведена трансплантация костного мозга.
- Пациентка была беременна или кормила грудью.
- Пациент получил исследуемый препарат в течение 30 дней до включения в исследование.
- У пациента было заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или другие смягчающие обстоятельства, которые могли существенно помешать соблюдению режима исследования, включая все назначения и последующие действия.
- У пациента была известная гиперчувствительность к rhIDU или к компонентам активного или плацебо-тестового раствора.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациентам в группе плацебо-контроля вводили раствор 100 миллимолярного (мМ) фосфата натрия, 150 мМ хлорида натрия и 0,001% полисорбата-80, доведенный до рН 5,8, вводимый внутривенно в течение примерно 4 часов один раз в неделю в течение 26 недель.
|
Пациентам из контрольной группы плацебо вводили внутривенно раствор 100 мМ фосфата натрия, 150 мМ хлорида натрия и 0,001% полисорбата-80, доведенный до pH 5,8, в течение примерно 4 часов один раз в неделю в течение 26 недель.
|
|
Активный компаратор: Лечение альдуразимом
Пациенты в группе активного лечения получали Альдуразим внутривенно в дозе 100 ЕД/кг (приблизительно 0,58 мг/кг = указанная доза) внутривенно в течение примерно 4 часов один раз в неделю в течение 26 недель.
|
Пациенты в группе активного лечения получали альдуразим внутривенно в дозе 100 ЕД/кг (приблизительно 0,58 мг/кг) внутривенно в течение примерно 4 часов один раз в неделю в течение 26 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее изменение процентной прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ): максимальный объем выдыхаемого воздуха после максимального вдоха.
Общее изменение по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе в процентах от прогнозируемой ФЖЕЛ = (наблюдаемое значение)/(прогнозируемое значение) * 100%).
Более высокое значение указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
|
Общее изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 26-й неделей в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Тест шестиминутной ходьбы (6MWT): расстояние, пройденное (измеряемое в метрах) за 6 минут.
Большее расстояние указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее изменение индекса апноэ/гипопноэ (AHI) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Индекс апноэ/гипопноэ (ИАГ): количество отсутствующих (апноэ) и поверхностных (гипопноэ) вдохов в час сна.
Общее изменение AHI по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе.
Большее уменьшение событий указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
|
Общее процентное изменение объема печени от исходного уровня к неделе 26
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Объем органа печени: объем печени, измеренный с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Большее уменьшение громкости указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
|
Общее изменение по сравнению с исходным уровнем по состоянию на 26-ю неделю в вопроснике оценки здоровья ребенка/вопроснике оценки здоровья (CHAQ/HAQ) Оценка индекса инвалидности
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
CHAQ/HAQ) = Анкета пациента, которая измеряет степень инвалидности по шкале от 0 (отсутствие инвалидности) до 3 (максимальная инвалидность).
Более низкий балл указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
|
Общее изменение по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе диапазона активных движений в суставах (ДДС)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Диапазон движений активного сустава (ДД): сгибание плеча Способность максимально поднять руку над головой без посторонней помощи.
Диапазон движений плеча (среднее для левой и правой руки), измеренный в градусах (0-180) с помощью гониометрии.
Большая степень сгибания указывает на большую реакцию.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
|
Общее процентное изменение уровня гликозаминогликанов (ГАГ) в моче от исходного уровня до 26-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
Уровни гликозаминогликанов в моче (GAG): концентрация GAG по отношению к креатинину в моче.
Большее снижение уровня ГАГ указывает на больший ответ.
|
Исходный уровень до 26 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2000 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2001 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2001 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 июня 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 июня 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 июня 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
7 апреля 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 марта 2015 г.
Последняя проверка
1 марта 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALID-003-99
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .