En långsiktig säkerhetsstudie av Somavaratan hos japanska barn med brist på tillväxthormon

Inklusionskriterier:

1. Kronologisk ålder ≥ 3,0 år.
2. Pre-pubertalt status: Frånvarande bröstutveckling hos flickor, testikelvolym < 4,0 ml hos pojkar.
3. Patienter med GHD (diagnostiserat enligt gällande diagnostiska riktlinjer) som får behandling med daglig rhGH.
4. Normal sköldkörtelfunktion vid screeningbesök hos personer som inte behandlas för hypotyreos. Patienter som kräver tyroxinersättning måste anses vara adekvat behandlade av PI och Medical Monitor.
5. Normal binjurefunktion (morgonkortisol och/eller lokalt stimuleringstest) vid screeningbesök eller inom 6 månader efter screeningbesöket, hos patienter som inte behandlas för binjurebarksvikt. Försökspersoner med binjurebarksvikt måste få glukokortikoidbehandling i minst 4 veckor före administrering av studieläkemedlet.
6. Patologi relaterad till orsaken till GHD måste vara stabil i minst 6 månader före screening.
7. Vilja att avbryta daglig rhGH-behandling.
8. Lagligt auktoriserade representanter måste vara villiga och kunna ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

• 1. Före (under de senaste 12 månaderna) eller samtidig behandling med ett tillväxtbefrämjande medel annat än rhGH [t.ex. IGF-I, GH-frisättande hormon (GHRH), könssteroider (förutom när de används som primer för GH-stimuleringstest), aromatas inhibitorer och/eller GnRH-agonist].

  2. Aktuell signifikant sjukdom (t.ex. diabetes, cystisk fibros, njurinsufficiens). Vid alla fall av samtidig sjukdom ska screening godkännas skriftligen av läkaren.

  3. Kromosomal aneuploidi, signifikanta genmutationer (andra än de som orsakar GHD) eller bekräftad diagnos av ett namngivet syndrom (t.ex. Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Födelsevikt och/eller födelselängd mindre än 5:e percentilen för graviditetsålder med hjälp av lokala tillväxtdiagram för graviditetsålder.

  5. Långvarig daglig (> 14 dagar) användning av antiinflammatoriska doser av orala glukokortikoider.

  6. Tidigare malignitetshistoria. 7. Behandling med ett prövningsläkemedel under 30 dagar före screening. 8. Känd allergi mot beståndsdelar i studieläkemedlets formulering. 9. Okulära fynd som tyder på ökat intrakraniellt tryck och/eller retinopati vid screening.

  10. Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos, Chiari-missbildning och varianter av ryggmärgsbråck.

  11. Signifikant avvikelse i screeninglaboratoriestudier (bedömd av PI och medicinsk monitor).

  12. Aktuella sociala förhållanden som skulle hindra fullföljande av studieverksamhet (t.ex. planerad familjeflyttning till en avlägsen plats).

  13. Historik av pankreatit eller odiagnostiserad kronisk buksmärta. 14. Historik av bestrålning av ryggraden eller hela kroppen. 15. Förekomst av andra hypofyshormonbrister som inte behandlas korrekt.

  16. Ovilja att ge samtycke till deltagande i alla försöksaktiviteter