Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma dystrofinnivåer hos deltagare med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi (nmDMD)

10 mars 2022 uppdaterad av: PTC Therapeutics

Fas 2 klinisk farmakologisk studie för att bedöma dystrofinnivåer hos patienter med nmDMD före och efter behandling med ataluren

Denna studie är utformad för att utvärdera förmågan hos ataluren att öka dystrofinproteinnivåerna i muskelceller hos deltagare med nmDMD. Studien kommer att utvärdera nivåerna av dystrofin före och efter 40 veckors atalurenbehandling med muskelbiopsier och 2 validerade analysmetoder, elektrokemiluminescens (ECL) och immunhistokemi.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
20

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bevis på undertecknat och daterat informerat samtycke/samtycke som indikerar att deltagaren (och/eller hans förälder/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av rättegången.
  • Fenotypiska bevis för duchennes muskeldystrofi (DMD) baserat på uppkomsten av karakteristiska kliniska symtom eller tecken (till exempel proximal muskelsvaghet, vaglande gång och Gowers manöver) och ett förhöjt serumkreatinkinas (CK). Medicinsk dokumentation av fenotypiska bevis på DMD måste tillhandahållas på begäran av sponsorns medicinska monitor.
  • Dokumentation av närvaron av en nonsens-punktmutation i dystrofingenen som bestämts genom gensekvensering. Granskning och godkännande av dokumentation av sponsor eller utsedd person krävs innan registrering.
  • Vill gärna genomgå muskelbiopsi.

Exklusions kriterier:

  • Pågående intravenös (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Känd kontraindikation för muskelbiopsi (såsom blödnings- eller koaguleringsstörningar).
  • Tidigare eller pågående behandling med ataluren.
  • Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet (till exempel raffinerad polydextros, polyetylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxietylcellulosa, kolloidal kiseldioxid, magnesiumstearat).
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 2 månader före start av studiebehandling, eller pågående deltagande i någon interventionell klinisk prövning.
  • Krav på respiratorhjälp dagtid eller all användning av invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi. Icke-invasiv mekanisk ventilation på kvällen, såsom användning av bi-PAP-terapi (Bi-PAP) är tillåten.
  • Förhöjda serumkreatinin- eller cystatin C-nivåer vid screening.
  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd (till exempel samtidig sjukdom, psykiatriskt tillstånd, beteendestörning), sjukdomshistoria, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka deltagarens säkerhet negativt, gör det osannolikt att förloppet av behandling eller uppföljning skulle slutföras, eller kan försämra bedömningen av studieresultat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Ataluren
Deltagarna kommer att få ataluren oral suspension 10 milligram per kilogram (mg/kg) på morgonen, 10 mg/kg vid middagstid och 20 mg/kg på kvällen varje dag i 40 veckor.
Läkemedel: Ataluren
Ataluren kommer att administreras enligt den dos och schema som anges i armen.
Andra namn:
  • PTC124

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i dystrofinnivå vid vecka 40, mätt med ECL
Tidsram: Baslinje, vecka 40
Den procentuella förändringen i dystrofinnivå från baslinjen i deltagare i ambulatorisk nonsensmutation duchenne muskeldystrofi (nmDMD) efter behandling med ataluren i 40 veckor analyserades med hjälp av kvantitativ analys (ECL). Minsta kvadratiska (LS) medelvärde och 90 % konfidensintervall (CI) analyserades från en mixed-model repeated measurements (MMRM) med faktorer av muskelplaceringar och besök som fasta effekter och deltagare som en slumpmässig effekt.
Baslinje, vecka 40

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i dystrofinnivå vid vecka 40, bestämt av immunhistokemi (IHC) membranfläckstäthet
Tidsram: Baslinje, vecka 40
Den procentuella förändringen i dystrofinnivån från baslinjen hos ambulerande nmDMD-deltagare efter 40 veckors atalurenbehandling bestämdes av IHC-membranfärgningsdensiteten. LS-medelvärdet och 90% CI analyserades från en MMRM med faktorer av muskellokalisering och besök som fasta effekter och deltagare som en slumpmässig effekt.
Baslinje, vecka 40

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
PTC Therapeutics

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
21 december 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
23 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
24 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
27 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
5 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 mars 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar