HA-1H TCR T-cell för återfall/ihållande hematologiska maligniteter efter allogen stamcellstransplantation
En dosupptrappad, öppen fas I-studie för att bedöma säkerheten, genomförbarheten och preliminär effektivitet av HA-1H TCR-modifierade T-celler, MDG1021, hos patienter med återfall eller ihållande hematologiska maligniteter efter allogen HSCT med eller utan omanipulerad DLI
Studieöversikt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas I är utformad för att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av en HLA-A*02:01-begränsad, HA-1H T-cellreceptor (TCR) transducerad patienthärledd T-cell (MDG1021) immunterapi, med sekundära effektmått inklusive preliminär effekt, i patienter med återfallande eller ihållande hematologiska maligniteter efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation. I dosökningsdelen av studien kommer minst 9 patienter att behandlas med MDG1021 i 3 olika doser för att bedöma säkerheten och den maximalt tolererade dosen med hjälp av en standard 3+3 kohortdesign. Därefter kommer den valda optimala MDG1021-dosen att bedömas för säkerhet och preliminär effekt hos ytterligare 20 patienter under dosexpansionsdelen av studien. Tillverkningsmöjlighet kommer att fastställas. MDG1021 kommer att administreras som engångs intravenös infusion.
HA-1H uttrycks uteslutande på celler i det hematopoetiska systemet. Om patientens blodceller, och därmed lymfom eller leukemiceller, bär den immunogena versionen av HA-1H-antigenet på sin yta och donatorstamcellerna inte gör det, kan MDG1021-immunterapi utrota patientens cancerceller och göra det möjligt för donatorstamcellerna att återbefolka patientens blodbildande system.
Studietyp
Studietyp
Fas
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Zuid Holland
-
Leiden, Zuid Holland, Nederländerna, 2333 ZA Leiden
- Leiden University Medical Centre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Återfall eller ihållande sjukdom definieras enligt sjukdomsspecifika riktlinjer (AML, KML, MM, ALL, MDS, MPN, MF och malignt B- eller T-cellslymfom) och inkluderar MRD-positivitet.
- Patienter positiva för HLA-A*02:01 enligt genotypningsresultat
- Patienter positiva för HA-1H
- Patienter som fick allo-HSCT minst 100 dagar före leukaferesen
Patienter (dvs. mottagare) transplanterad med ett syskon eller obesläktad HSCT-givare
- givaren är HLA-A*02:01 positiv och HA-1H negativ, eller
- en givare med en enda missmatch vid HLA-A*02:01, som är HA-1H positiv eller negativ
- Patienter från vilka minst 10x10^6 donator CD8+ T-celler kan skördas genom leukaferes
- Ålder ≥ 18 år, av båda könen
- ECOG-prestandastatus 0-2.
- Förväntad livslängd på minst 3 månader
- Patienter måste kunna förstå och vara villiga att ge undertecknat informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Bevis på akut eller kronisk graft-versus-värdsjukdom (GVHD) ≥ grad II
- Serologiska tecken på akut eller kronisk hepatit B-virusinfektion (dvs. positiv för HBsAg eller IgM anti-HBc). Positiv HIV- och HCV-serologi eller aktiv bakterieinfektion
Medicinska eller psykologiska tillstånd som skulle göra patienten olämplig kandidat för cellterapi efter utredarens gottfinnande. Särskilda risker att beakta:
- Kreatinin > 2,5 gånger den övre gränsen för normal (ULN) serumnivå
- Totalt bilirubin, ALAT, ASAT > 3,0 x ULN serumnivå
- Vänsterkammars ejektionsfraktion < 35 % i vila
- Allvarlig restriktiv eller obstruktiv lungsjukdom
- Kliniskt signifikant och pågående immunsuppression inklusive men inte begränsat till immunsuppressiva medel (t.ex. ciklosporin eller kortikosteroider (vid en ekvivalent dos på ≥ 10 mg prednison per dag)). Inhalerad steroid och fysiologisk ersättning för binjurebarksvikt är tillåtet
- Patienter med en historia av primär immunbrist
- Patienter med en för närvarande aktiv andra malignitet annan än icke-melanom hudcancer eller patienter med tidigare malignitet och tidigare behandlade med en kurativ avsiktsterapi för mindre än 1 år sedan
- Patienter med både urinutflödeshinder och i dialys eller patienter för vilka cyklofosfamid är kontraindicerat av andra skäl
- Känd eller misstänkt överkänslighet eller intolerans mot IMP, cyklofosfamid, fludarabin och/eller tocilizumab eller mot något av hjälpämnena
- Deltagande i någon klinisk studie < 60 dagar före första IMP-administrering vid antikroppar och < 14 dagar för alla andra IMP
- Sårbara patienter och/eller patienter som är ovilliga eller oförmögna att följa de förfaranden som krävs i detta kliniska studieprotokoll
- Gravida eller ammande kvinnor
- Kvinnor i fertil ålder som inte använder mycket effektiv(a) preventivmetod(er) (dvs. med låg misslyckandefrekvens < 1 % per år) under hela studien och/eller ovilliga att testas för graviditet. Ett negativt serum-β-hCG-test krävs vid baslinjen
Fertila män som inte går med på att använda effektiva preventivmetoder under den kliniska studien
Uteslutningskriterier vid tidpunkten för IMP-administration:
- Okontrollerad sjukdom i centrala nervsystemet (CNS).
- Okontrollerade, livshotande infektioner eller okontrollerad spridd intravaskulär koagulation; men om dessa problem löser sig, kan behandlingen påbörjas med ett försenat schema
- Bevis på akut eller kronisk graft-versus-värdsjukdom (GVHD) ≥ grad II
- Det går inte att generera HA-1H TCR-transducerade T-celler för transfusion (utanför specifikation). Men om ett lägre antal celler än planerat är tillgängligt kommer patienten att ha möjlighet att få OOS HA-1H TCR-transducerad T-cellprodukt (celldosen måste vara minst den lägsta dosnivån av D1 och kommer att analyseras i säkerhet och fullständig analysuppsättning populationer.
- Om inte tillräckligt med utgångsmaterial samlas in under leukaferes, kommer patienten att uteslutas från studiedeltagande och få bästa tillgängliga standardbehandling.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Antal vapen
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / ArmDeltagargrupp / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MDG1021
Dosökning del av studien för att undersöka 3 MDG1021 doser.
Dosexpansion del av studien för att undersöka den valda optimala MDG1021-dosen.
|
3 patienter att få dos1: måldos på 0,3x10^6 HA-1H TCR-transducerade T-celler/kg kroppsvikt ±20 % i 100 ml
3 patienter att få dos 2: måldos på 1x10^6 HA-1H TCR-transducerade T-celler/kg kroppsvikt ±20 % i 100 ml
3 patienter att få dos 3: måldos på 3x10^6 HA-1H TCR-transducerade T-celler/kg kroppsvikt +20 % i 100 ml
20 patienter för att få den valda optimala dosen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för HA-1H TCR-transducerade T-celler: förekomst och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
Att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar under dosökningsdelen av studien enligt NCI CTCAE v5.0
|
upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
|
Maximal tolered dos (MTD) av HA-1H TCR-transducerade T-celler
Tidsram: upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
Att bedöma den maximala tolererade dosen (MTD) av MDG1021, bestämt av dosbegränsande toxiciteter (DLT)
|
upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
|
Rekommenderad fas 2-dos (RP2D) av HA-1H TCR-transducerade T-celler
Tidsram: upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
För att bedöma den rekommenderade fas II-dosen (RP2D) av MDG1021
|
upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
|
Säkerhet och tolerabilitet för HA-1H TCR-transducerade T-celler vid rekommenderad fas II-dos: förekomst och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
Att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar av MDG1021 vid RP2D under expansionsdelen av studien enligt NCI CTCAE v5.0
|
upp till 28 dagar efter T-cellsinfusion
|
Sekundära resultatmått
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet (båda delarna av studien): förekomst och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
För att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar ≥ grad 3 (NCI CTCAE v5.0)
|
Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
|
Total svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
Att bedöma den totala svarsfrekvensen definierad som andelen patienter med bästa totala svar av komplett svar (CR), partiell respons (PR) och/eller deras sjukdomsspecifika underkategorier
|
Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Att bedöma den totala överlevnaden (OS) definierad som tiden från datumet för undertecknandet av det informerade samtycket till det dokumenterade dödsdatumet.
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Att bedöma den progressionsfria överlevnaden (PFS) definierad som tiden från datumet för undertecknandet av datumet för undertecknat informerat samtycke till progressiv sjukdom/återfall eller död, beroende på vilket som inträffar först.
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Varaktighet för svar
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Att bedöma varaktigheten av respons (DoR) definierad som tiden från datumet för det första dokumenterade svaret till den första dokumenterade progressionen av sjukdom eller död på grund av underliggande cancer.
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Livskvalitet (EQ-5D-5L)
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Livskvaliteten kommer att bedömas med hjälp av frågeformuläret EQ-5D-5L, som består av 5 frågor.
Högre poäng motsvarar högre livskvalitet.
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Livskvalitet (VAS)
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Livskvaliteten kommer att bedömas med en visuell analog skala (EuroQoL), med ett intervall på 0 till 100, med högre poäng motsvarande bättre livskvalitet.
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
Andra resultatmått
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Möjlighet att tillverka HA-1H TCR-transduktor-T-celler: andel patienter för vilka leukaferes var möjligt
Tidsram: Upp till dag 0 efter T-cellsinfusion
|
Genomförbarheten bestäms av andelen patienter för vilka leukaferes var möjligt, för vilka det var möjligt att tillverka MDG1021 och som fick MDG1021 genom intravenös infusion
|
Upp till dag 0 efter T-cellsinfusion
|
|
Persistens och expansion av HA-1H-transducerade T-celler i perifert blod
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
För att utvärdera persistensen (flödescytometri med tetramerer som utvärderar de % HA-1H-transducerade T-cellerna bland alla T-celler) och expansionen av HA-1H-transducerade T-celler (som % HA-1H-transducerade T-celler bland alla T-celler över tiden) i perifert blod
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Funktion hos HA-1H TCR-transducerade T-celler som kan detekteras i perifert blod
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
För att utvärdera funktionen hos HA-1H TCR-transducerade T-celler som kan detekteras i perifert blod med ELISA, mäta interferon gammaproduktion
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Fenotyp av HA-1H TCR-transducerade T-celler som kan detekteras i perifert blod
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
För att utvärdera fenotypen av HA-1H TCR-transducerade T-celler som kan detekteras i perifert blod genom flödescytometri av T-cellssubtyper uttryckt i % av alla T-celler
|
Upp till 12 månader efter T-cellinfusion
|
|
Försvinnande av recipientens hematopoiesis (chimerismanalys) i blodet
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
För att utvärdera försvinnandet av recipientens hematopoiesis (chimerismanalys) i blodet
|
Upp till 12 månader efter T-cellsinfusion
|
|
Försvinnande av recipienthematopoies (chimerismanalys) i benmärgen
Tidsram: Upp till 3 månader efter T-cellsinfusion
|
För att utvärdera försvinnandet av recipientens hematopoies (chimerismanalys) i benmärgen
|
Upp till 3 månader efter T-cellsinfusion
|
|
Andra utforskande slutpunkter
Tidsram: Upp till 12 månader efter T-infusion
|
Att undersöka biomarkörer och molekylära signaturer, potentiellt relaterade till säkerhet, antitumöraktivitet, verkningssättet för MDG1021 och sjukdomens patofysiologi
|
Upp till 12 månader efter T-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Sponsor
Utredare
Utredare
- Huvudutredare: Peter van Balen, MD, Leiden University Medical Centre
- Studierektor: Rene Goedkoop, MD, Medigene AG
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Primärt slutförande
Avslutad studie (Förväntat)
Avslutad studie
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Första postat
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste uppdatering publicerad
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Neoplasmer efter plats
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Hemostatiska störningar
- Paraproteinemier
- Blodproteinstörningar
- Neoplasmer, Plasmacell
- Neoplasmer
- Lymfom
- Myelodysplastiska syndrom
- Hematologiska neoplasmer
- Multipelt myelom
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Prekursorcellslymfoblastisk leukemi-lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi, Myelogen, Kronisk, BCR-ABL positiv
- Myeloproliferativa störningar
Andra studie-ID-nummer
Andra studie-ID-nummer
- CD-TCR-003
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .