Pilotdossökning och farmakokinetisk studie av Fondaparinux hos barn med trombos

Denna kliniska prövning kommer att utvärdera farmakokinetiken och säkerheten för det nya antikoagulantia, natriumfondaparinux (Arixtra) hos pediatriska patienter med tromboembolism. För närvarande tillgängliga antikoagulantia har betydande begränsningar, särskilt när det gäller den pediatriska populationen. Sålunda behövs nya medel med förbättrade farmakologiska egenskaper för att förbättra vården av denna alltmer erkända komplikation hos barn. Dessutom är warfarin det enda tillgängliga medlet för långtidsantikoagulation hos barn med heparininducerad trombocytopeni. Antikoagulation med warfarin i den pediatriska populationen är problematisk på grund av dess snäva terapeutiska index och de många läkemedels- och livsmedelsinteraktioner som kräver frekvent laboratorieövervakning. Dessutom är oral administrering av warfarin (som inte kan blandas till en vätska) svårt hos små barn. Således behövs ett nytt medel för detta tillstånd och fondaparinux korsreagerar inte med heparinantikroppar. Syftet med studien är att fastställa rätt doseringsregim (dos och intervall) och säkerhet hos patienter under 18 år med trombos eller heparininducerad trombocytopeni. Ett annat syfte är att bedöma användbarheten av tromboelastografi som ett övervakningsverktyg för patienter på fondaparinux. Detta kommer att vara en pilotstudie som kommer att ha totalt 24 patienter i 3 ålderskohorter med 8 patienter per kohort enligt följande: 1-5 år, 6 -12 år och 12-18 år eftersom farmakokinetiken för läkemedel skiljer sig åt beroende på ålder. Patienterna kommer att få en initial dos på 0,1 mg/kg subkutant dagligen. Efter den första dosen kommer fondaparinux-nivåerna att tas 2,4,12 och 24 timmar efter administrering. Dosjusteringar kommer att göras baserat på 4 timmars (topp) nivå och dalnivåer vid 12 och 24 timmar kommer att avgöra om daglig dosering är genomförbar. Tromboelastografi kommer att utföras efter 2 eller 4 timmar och 24 timmar med resultaten korrelerade med plasmaaktivitetsnivån. Säkerheten kommer att bedömas genom fysisk undersökning, laboratorietester och vid behov diagnostisk bildtagning för att fastställa förekomsten av mindre och större blödningar. Farmakokinetiska analyser samt säkerhets- och effektbestämningar kommer att göras som kommer att ge värdefull information om detta lovande nya antikoagulant för pediatriska patienter.