Búsqueda de dosis piloto y estudio farmacocinético de fondaparinux en niños con trombosis

Este ensayo clínico evaluará la farmacocinética y la seguridad del nuevo anticoagulante fondaparinux sódico (Arixtra) en pacientes pediátricos con tromboembolismo. Los anticoagulantes disponibles en la actualidad tienen importantes limitaciones, especialmente en lo que se refiere a la población pediátrica. Por lo tanto, se necesitan nuevos agentes con propiedades farmacológicas mejoradas para mejorar la atención de esta complicación cada vez más reconocida en los niños. Además, el único agente disponible para la anticoagulación a largo plazo en niños con trombocitopenia inducida por heparina es la warfarina. La anticoagulación con warfarina en la población pediátrica es problemática debido a su estrecho índice terapéutico y las numerosas interacciones entre medicamentos y alimentos que requieren un control de laboratorio frecuente. Además, la administración oral de warfarina (que no puede convertirse en un líquido) es difícil en niños pequeños. Por lo tanto, se necesita un nuevo agente para esta afección y el fondaparinux no reacciona de forma cruzada con los anticuerpos contra la heparina. Los objetivos del estudio son determinar el régimen de dosificación adecuado (dosis e intervalo) y la seguridad en pacientes menores de 18 años con trombosis o trombocitopenia inducida por heparina. Otro objetivo es evaluar la utilidad de la tromboelastografía como herramienta de seguimiento para pacientes en fondaparinux. Este será un estudio piloto que tendrá un total de 24 pacientes en 3 cohortes de edad con 8 pacientes por cohorte de la siguiente manera: 1 a 5 años, 6 a 12 años y 12 a 18 años, ya que la farmacocinética de los medicamentos difiere según la edad. Los pacientes recibirán una dosis inicial de 0,1 mg/kg por vía subcutánea al día. Después de la primera dosis, se tomarán los niveles de fondaparinux a las 2, 4, 12 y 24 horas después de la administración. Los ajustes de dosis se realizarán en función del nivel (máximo) de 4 horas y los niveles mínimos a las 12 y 24 horas determinarán si es factible la dosificación diaria. La tromboelastografía se realizará a las 2 o 4 horas ya las 24 horas correlacionando los resultados con el nivel de actividad plasmática. La seguridad se evaluará mediante un examen físico, pruebas de laboratorio y, si es necesario, imágenes de diagnóstico para determinar la incidencia de hemorragia menor y mayor. Se realizarán análisis farmacocinéticos y determinaciones de seguridad y eficacia que proporcionarán información valiosa sobre este nuevo y prometedor anticoagulante para pacientes pediátricos.