A fondaparinux kísérleti dózismeghatározása és farmakokinetikai vizsgálata trombózisban szenvedő gyermekeknél

Ez a klinikai vizsgálat értékeli az új véralvadásgátló, a fondaparinux-nátrium (Arixtra) farmakokinetikáját és biztonságosságát tromboembóliában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A jelenleg rendelkezésre álló antikoagulánsok jelentős korlátokkal rendelkeznek, különösen a gyermekpopulációra való tekintettel. Ezért új, javított farmakológiai tulajdonságokkal rendelkező szerekre van szükség ahhoz, hogy javítsák ennek az egyre inkább felismert szövődménynek a kezelését a gyermekeknél. Ezenkívül a heparin által kiváltott thrombocytopeniában szenvedő gyermekek hosszú távú véralvadásgátló kezelésére szolgáló egyetlen rendelkezésre álló szer a warfarin. A warfarinnal történő véralvadásgátló kezelés a gyermekpopulációban problematikus szűk terápiás indexe és a számos gyógyszer- és élelmiszer-kölcsönhatás miatt, amelyek gyakori laboratóriumi ellenőrzést tesznek szükségessé. Ezenkívül a warfarin (amely nem keverhető folyadékká) orális adagolása nehéz kisgyermekeknél. Ezért ehhez az állapothoz új szerre van szükség, és a fondaparinux nem lép keresztreakcióba heparin antitestekkel. A vizsgálat célja a megfelelő adagolási rend (dózis és intervallum) és biztonságosság meghatározása 18 évesnél fiatalabb trombózisban vagy heparin okozta thrombocytopeniában szenvedő betegeknél. Egy másik cél a thromboelasztográfia mint monitorozási eszköz használhatóságának felmérése fondaparinux-kezelésben részesülő betegeknél. Ez egy kísérleti vizsgálat lesz, amelyben összesen 24 beteg vesz részt 3 korcsoportban, kohorszonként 8 beteggel, a következők szerint: 1-5 év, 6-12 év és 12-18 év, mivel a gyógyszerek farmakokinetikája életkoronként eltérő. A betegek napi 0,1 mg/ttkg kezdő adagot kapnak szubkután. Az első adag után a fondaparinux szintje a beadás után 2, 4, 12 és 24 órával kerül lerajzolásra. A dózismódosítás a 4 órás (csúcs) szint alapján történik, és a 12. és 24. órás minimális szint határozza meg, hogy a napi adagolás megvalósítható-e. A thromboelasztográfiát 2 vagy 4 óra és 24 óra elteltével végezzük, az eredmények korrelálnak a plazmaaktivitás szintjével. A biztonságot fizikális vizsgálattal, laboratóriumi vizsgálatokkal és szükség esetén diagnosztikai képalkotással értékelik a kisebb és nagyobb vérzések előfordulásának meghatározására. Farmakokinetikai elemzéseket, valamint biztonságossági és hatékonysági meghatározásokat fognak végezni, amelyek értékes információkkal szolgálnak majd a gyermekgyógyászati ​​betegek számára ígéretes új véralvadásgátlóval kapcsolatban.