En studie av glyceryltri-(4-fenylbutyrat) (GT4P)
18 juni 2024 uppdaterad av: Amgen
En randomiserad, crossover, öppen fas 1-studie av glyceryltri-(4-fenylbutyrat) (GT4P)
För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för orala enstaka doser av HPN-100 som en formulering (GT4P-F) och GT4P som den aktiva farmaceutiska ingrediensen (GT4P-API) administrerat till friska manliga försökspersoner.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En randomiserad, öppen, fyra-behandlings, fyra-periods crossover-studie där friska manliga försökspersoner fick en engångsdos av var och en av följande fyra behandlingar på fyra separata doseringsdagar, med 7 dagars mellanrum:
- Oralt natriumfenylbutyrat (Buphenyl®) motsvarande 3 g/m2 4-fenylsmörsyra (PBA) per dos
- Oral GT4P-F molekvivalenter till 3 g/m2 PBA per dos
- Oral GT4P-API molekvivalenter till 3 g/m2 PBA per dos
- Intravenöst 10 % natriumfenylacetat plus 10 % natriumbensoat (Ammonul®) 2,75 g/m2
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61011
- Medical Sanitary Division #2
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 45 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Försökspersonerna var tvungna att uppfylla följande kriterier för att delta i studien:
- Män i åldern 18 till 45 år
- Förmåga att ge skriftligt, informerat samtycke före alla studierelaterade procedurer och förmåga att, enligt utredarens åsikt, uppfylla alla krav i studien
- Försökspersoner som var vid god hälsa enligt en medicinsk historia, fysisk undersökning, serumkemi, hematologi, urinanalys, 12 avlednings-EKG och vitala tecken
- Vikt inom intervallet 60-120 kg
Exklusions kriterier:
Försökspersoner som uppfyllde något av följande kriterier exkluderades från studien:
- Kliniskt signifikant historia eller tecken på kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, njur-, gastrointestinala, endokrina, neurologiska, immunologiska eller psykiatriska störningar, som fastställts av utredaren
- Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden (som bestämts av utredaren)
- Betydande sjukdom inom 14 dagar före screening
- Varje störning som avsevärt kan störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av något läkemedel
- Användning av något receptbelagt läkemedel inom 14 dagar före screening
- Användning av kosttillskott, naturläkemedel, vitaminer eller receptfria läkemedel (med undantag för paracetamol ≤ 500 mg/dag) inom 10 dagar före första doseringen
- Urintest för positiva droger vid screening eller före dosdagen (kokain, amfetamin, barbiturater, opiater, bensodiazepiner, cannabinoider, metadon)
- Positivt alkoholutandningstest vid screening eller dagen före dos
- Donation eller förlust av blod (500 ml eller mer) inom 30 dagar före första doseringen eller under studien
- Donation eller förlust av plasma inom 7 dagar före första doseringen eller under studien
- Historik av eller aktuell hepatit eller bärare av hepatit B-ytantigen (HBsAg) och/eller hepatit C-antikroppar (anti-HC)
- Historik med förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) eller fastställt HIV-positiv vid screening
- Användning av något prövningsläkemedel inom 12 veckor före första doseringen
- Känd överkänslighet mot natriumfenylbutyrat eller liknande läkemedel
- Tidigare exponering för natriumfenylbutyrat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GT4P-F
GT4P-F (80 % GT4P) levererades som en luktfri, färglös, smaklös flytande olja i 125 ml flaskor.
Denna formulering utformades för att blandas i vatten och skapa en självemulgerande suspension, som således administreras i vatten för försöket.
Den administrerade dosen beräknades innehålla antalet mol PBA ekvivalent med 3 g/m2 PBA.
GT4P-F blandades i 50 ml vatten, togs oralt, och sedan sköljdes koppen med 50 ml vatten och togs oralt.
GT4P-F förvarades vid omgivningstemperatur borta från ljus.
|
HPN-100 är en triglycerid som har en liknande verkningsmekanism som Buphenyl.
Det är en vätska med minimal smak och lukt.
HPN-100 bryts ner till fenylsmörsyra (PBA).
PBA omvandlas till fenylättiksyra (PAA) som är den aktiva metaboliten.
Tre teskedar HPN-100 (~17,4 ml)
levererar motsvarande mängd PBA som 40 tabletter NaPBA gör.
|
|
Experimentell: GT4P-API
GT4P-API levererades som en luktfri, färglös, smaklös olja i 125 ml flaskor.
Den administrerade dosen beräknades innehålla antalet mol PBA ekvivalent med 3 g/m2 PBA.
GT4P-API togs oralt och sköljdes med 100 ml vatten.
GT4P-API förvarades vid omgivningstemperatur, borta från ljus.
|
HPN-100 är en triglycerid som har en liknande verkningsmekanism som Buphenyl.
Det är en vätska med minimal smak och lukt.
HPN-100 bryts ner till fenylsmörsyra (PBA).
PBA omvandlas till fenylättiksyra (PAA) som är den aktiva metaboliten.
Tre teskedar HPN-100 (~17,4 ml)
levererar motsvarande mängd PBA som 40 tabletter NaPBA gör.
|
|
Aktiv komparator: Ammonul
Ammonul® levererades som engångsflaskor av glas med 10 % natriumfenylacetat och 10 % natriumbensoat för intravenös injektion.
Ammonul® späddes före användning med steril dextrosinjektion 10 % till en koncentration av 9 mg/ml.
Efter utspädning hölls den vid rumstemperatur och användes inom 24 timmar.
Dosen var 2,75 g/m2 och administrerades som en intravenös infusion under en 120-minutersperiod.
Ammonul® förvarades vid 25°C, inom intervallet 15-30°C.
|
|
|
Aktiv komparator: Bufenyl
Natriumfenylbutyrat eller Buphenyl® tillhandahölls som ett vitt pulver i 250 g flaskor.
Den erforderliga mängden pulver (motsvarande 3 g/m2 PBA) vägdes upp, blandades i 100 ml vatten och administrerades oralt.
Doserna beräknades på vikt/volymbasis och korrigerades för natriumhalt och renhet.
Buphenyl® lagrades vid rumstemperatur.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvensen av biverkningar
Tidsram: 33 dagar
|
33 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2005
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2005
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 september 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2009
Första postat (Beräknad)
16 september 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UP 1204-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.
Tidsram för IPD-delning
Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen avbryts och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter.
Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer.
I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen.
Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare.
Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet.
Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, som innehåller fragment av analyskod där det finns i analysspecifikationerna.
Mer information finns på webbadressen nedan.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .