Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av glyceryl tri-(4-fenylbutyrat) (GT4P)

18. juni 2024 oppdatert av: Amgen

En randomisert, crossover, åpen fase 1-studie av Glyceryl Tri-(4-fenylbutyrat) (GT4P)

For å bestemme sikkerheten og toleransen til orale enkeltdoser av HPN-100 som en formulering (GT4P-F) og GT4P som den aktive farmasøytiske ingrediensen (GT4P-API) administrert til friske mannlige forsøkspersoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En randomisert, åpen, fire-behandlings, fire-perioders crossover-studie der friske mannlige forsøkspersoner mottok en enkelt dose av hver av de følgende fire behandlingene på fire separate doseringsdager, med 7 dagers mellomrom:

  • Oralt natriumfenylbutyrat (Buphenyl®) tilsvarende 3 g/m2 4-fenylsmørsyre (PBA) per dose
  • Oral GT4P-F molekvivalenter tilsvarer 3 g/m2 PBA per dose
  • Oral GT4P-API molekvivalenter til 3 g/m2 PBA per dose
  • Intravenøs 10 % natriumfenylacetat pluss 10 % natriumbenzoat (Ammonul®) 2,75 g/m2

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersonene måtte oppfylle følgende kriterier for å delta i studien:

  • Menn i alderen 18 til 45 år
  • Evne til å gi skriftlig, informert samtykke før alle studierelaterte prosedyrer, og evne, etter etterforskerens mening, til å overholde alle kravene til studien
  • Forsøkspersoner som var i god helse som bestemt av en sykehistorie, fysisk undersøkelse, serumkjemi, hematologi, urinanalyse, 12 avlednings-EKG og vitale tegn
  • Vekt innenfor området 60-120 kg

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner som oppfylte noen av følgende kriterier ble ekskludert fra studien:

  • Klinisk signifikant historie eller tegn på kardiovaskulær, respiratorisk, lever-, nyre-, gastrointestinal, endokrin, nevrologisk, immunologisk eller psykiatrisk(e) lidelse(r), som bestemt av etterforskeren
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier (som bestemt av etterforskeren)
  • Betydelig sykdom innen 14 dager før screening
  • Enhver lidelse som i betydelig grad kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av et hvilket som helst medikament
  • Bruk av reseptbelagte medisiner innen 14 dager før screening
  • Bruk av kosttilskudd, urtemedisiner, vitaminer eller reseptfrie legemidler (med unntak av acetaminophen ≤ 500 mg/dag) innen 10 dager før første dosering
  • Positive rusmidler urinprøve ved screening eller før doseringsdagen (kokain, amfetamin, barbiturater, opiater, benzodiazepiner, cannabinoider, metadon)
  • Positiv alkoholutåndingstest ved screening eller før dose dag
  • Donasjon eller tap av blod (500 ml eller mer) innen 30 dager før første dosering, eller under studien
  • Donasjon eller tap av plasma innen 7 dager før første dosering, eller under studien
  • Anamnese med eller nåværende hepatitt eller bærere av hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og/eller hepatitt C-antistoffer (anti-HC)
  • Anamnese med ervervet immunsviktsyndrom (AIDS) eller fastslått HIV-positiv ved screening
  • Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen 12 uker før første dosering
  • Kjent overfølsomhet overfor natriumfenylbutyrat eller lignende legemidler
  • Tidligere eksponering for natriumfenylbutyrat

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GT4P-F
GT4P-F (80 % GT4P) ble levert som en luktfri, fargeløs, smakløs flytende olje i 125 ml flasker. Denne formuleringen ble utformet for å blandes i vann og lage en selvemulgerende suspensjon, og dermed administrert i vann for forsøket. Den administrerte dosen ble beregnet til å inneholde antall mol PBA tilsvarende 3 g/m2 PBA. GT4P-F ble blandet i 50 ml vann, tatt oralt, og deretter ble koppen skylt med 50 ml vann og tatt oralt. GT4P-F ble lagret ved omgivelsestemperatur borte fra lys.
Legemiddel: HPN-100
HPN-100 er et triglyserid som har en lignende virkningsmekanisme som Buphenyl. Det er en væske med minimal smak og lukt. HPN-100 brytes ned til fenylsmørsyre (PBA). PBA omdannes til fenyleddiksyre (PAA) som er den aktive metabolitten. Tre teskjeer HPN-100 (~17,4 ml) gir tilsvarende mengde PBA som 40 tabletter NaPBA gjør.
Eksperimentell: GT4P-API
GT4P-API ble levert som en luktfri, fargeløs, smakløs olje i 125 ml flasker. Den administrerte dosen ble beregnet til å inneholde antall mol PBA tilsvarende 3 g/m2 PBA. GT4P-API ble tatt oralt og vasket ned med 100 ml vann. GT4P-API ble lagret ved omgivelsestemperatur, vekk fra lys.
Legemiddel: HPN-100
HPN-100 er et triglyserid som har en lignende virkningsmekanisme som Buphenyl. Det er en væske med minimal smak og lukt. HPN-100 brytes ned til fenylsmørsyre (PBA). PBA omdannes til fenyleddiksyre (PAA) som er den aktive metabolitten. Tre teskjeer HPN-100 (~17,4 ml) gir tilsvarende mengde PBA som 40 tabletter NaPBA gjør.
Aktiv komparator: Ammonul
Ammonul® ble levert som engangsglass med 10 % natriumfenylacetat og 10 % natriumbenzoat for intravenøs injeksjon. Ammonul® ble fortynnet før bruk med steril dekstrose-injeksjon 10 % til en konsentrasjon på 9 mg/ml. Etter fortynning ble den holdt ved romtemperatur og brukt innen 24 timer. Dosen var 2,75 g/m2 og ble administrert som en intravenøs infusjon over en 120-minutters periode. Ammonul® ble lagret ved 25°C, innenfor et område på 15-30°C.
Legemiddel: Ammonul
Aktiv komparator: Bufenyl
Natriumfenylbutyrat eller Buphenyl® ble levert som et hvitt pulver i 250 g flasker. Den nødvendige mengden pulver (tilsvarer 3 g/m2 PBA) ble veid opp, blandet i 100 ml vann og administrert oralt. Doser ble beregnet på vekt/volum-basis og korrigert for natriuminnhold og renhet. Buphenyl® ble lagret ved omgivelsestemperatur.
Legemiddel: Bufenyl

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvensen av uønskede hendelser
Tidsramme: 33 dager
33 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Samarbeidspartnere

Ucyclyd Pharma, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2005

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2009

Først lagt ut (Antatt)

16. september 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UP 1204-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å adressere det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere. Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, bli gitt under vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sunn

Kliniske studier på HPN-100

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere