グリセリル トリ-(4-フェニル酪酸) (GT4P) の研究
2024年6月18日 更新者：Amgen
グリセリル トリ-(4-フェニル酪酸) (GT4P) のランダム化クロスオーバー非盲検第 1 相試験
健康な男性被験者に投与された、製剤としての HPN-100 (GT4P-F) および医薬品有効成分としての GT4P (GT4P-API) の単回経口投与の安全性と忍容性を判断すること。
調査の概要
詳細な説明
無作為化、非盲検、4 治療、4 期間のクロスオーバー研究では、健康な男性被験者が、7 日間離れた 4 つの別々の投与日に、次の 4 つの治療のそれぞれの単回投与を受けました。
- 4-フェニル酪酸 (PBA) 3 g/m2 に相当するフェニル酪酸ナトリウム (Buphenyl®) の経口投与
- 経口 GT4P-F は、用量あたり 3 g/m2 の PBA にモル当量
- 経口 GT4P-API は、用量あたり 3 g/m2 の PBA にモル当量
- 静脈内 10% フェニル酢酸ナトリウム + 10% 安息香酸ナトリウム (Ammonul®) 2.75 g/m2
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kharkiv、ウクライナ、61011
- Medical Sanitary Division #2
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～45年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
被験者は、研究に参加するために次の基準を満たす必要がありました。
- 18～45歳の男性
- -研究関連の手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供する能力、および研究者の意見では、研究のすべての要件を遵守する能力
- -病歴、身体検査、血清化学、血液学、尿検査、12誘導ECG、およびバイタルサインによって決定された健康状態にある被験者
- 体重が60～120kgの範囲内
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす被験者は、研究から除外されました。
- -心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、神経、免疫、または精神障害の臨床的に重要な病歴または証拠、研究者によって決定された
- 臨床的に有意な検査値の異常（治験責任医師の判断による）
- -スクリーニング前の14日以内の重大な病気
- 薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を著しく妨げる可能性のある障害
- -スクリーニング前の14日以内の処方薬の使用
- -最初の投与前10日以内の栄養補助食品、漢方薬、ビタミン、または市販薬（アセトアミノフェン≤500 mg /日を除く）の使用
- -スクリーニングまたは投与前日の尿検査で陽性の乱用薬物（コカイン、アンフェタミン、バルビツレート、アヘン剤、ベンゾジアゼピン、カンナビノイド、メタドン）
- -スクリーニング時または投与前日のアルコール呼気検査で陽性
- -最初の投与前の30日以内、または研究中の献血または献血（500 ml以上）
- -最初の投与前の7日以内の血漿の寄付または損失、または研究中
- B型肝炎表面抗原（HBsAg）および/またはC型肝炎抗体（抗HC）の既往歴または現在の肝炎またはキャリア
- -後天性免疫不全症候群（AIDS）の病歴またはスクリーニングでHIV陽性と判定された
- -最初の投与前の12週間以内の治験薬の使用
- -フェニル酪酸ナトリウムまたは類似の薬物に対する既知の過敏症
- フェニル酪酸ナトリウムへの以前の暴露
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GT4P-F
GT4P-F (GT4P 80%) は、125 ml ボトルに入った無臭、無色、無味の液体油として供給されました。
この製剤は、水中で混合して自己乳化懸濁液を作るように設計されているため、試験のために水中で投与されました。
投与量は、3 g/m2 の PBA に相当する PBA のモル数を含むように計算されました。
GT4P-Fを50mlの水に混ぜて経口摂取した後、カップを50mlの水ですすいで経口摂取した。
GT4P-F は、光を避けて常温で保管されていました。
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HPN-100 は、ブフェニルと同様の作用機序を持つトリグリセリドです。
味やにおいの少ない液体です。
HPN-100 はフェニル酪酸 (PBA) に分解されます。
PBA は、活性代謝物であるフェニル酢酸 (PAA) に変換されます。
HPN-100 ティースプーン3杯 (~17.4mL)
40 錠の NaPBA と同等の量の PBA を供給します。
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実験的：GT4P-API
GT4P-API は、125 ml のボトルに無臭、無色、無味のオイルとして供給されました。
投与量は、3 g/m2 の PBA に相当する PBA のモル数を含むように計算されました。
GT4P-API を経口摂取し、100 ml の水で洗い流しました。
GT4P-API は、光を避けて周囲温度で保存されました。
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HPN-100 は、ブフェニルと同様の作用機序を持つトリグリセリドです。
味やにおいの少ない液体です。
HPN-100 はフェニル酪酸 (PBA) に分解されます。
PBA は、活性代謝物であるフェニル酢酸 (PAA) に変換されます。
HPN-100 ティースプーン3杯 (~17.4mL)
40 錠の NaPBA と同等の量の PBA を供給します。
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アクティブコンパレータ：アンモヌル
Ammonul® は、静脈内注射用の 10% フェニル酢酸ナトリウムと 10% 安息香酸ナトリウムの使い捨てガラスバイアルとして供給されました。
Ammonul（登録商標）は、使用前に無菌デキストロース注射で10%希釈して9mg/mlの濃度にした。
希釈したら、室温で保管し、24 時間以内に使用しました。
投与量は 2.75 g/m2 で、120 分間にわたって静脈内注入として投与されました。
Ammonul® は 15 ～ 30°C の範囲内で 25°C で保管されました。
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アクティブコンパレータ：ブフェニル
フェニル酪酸ナトリウムまたはブフェニル® は、250 g のボトルに白い粉末として供給されました。
必要な量の粉末 (PBA の 3 g/m2 に相当) を量り取り、100 ml の水に混合し、経口投与しました。
投与量は重量/容量ベースで計算し、ナトリウム含有量と純度を補正しました。
ブフェニル（登録商標）は周囲温度で保存した。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：33日
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33日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年3月1日
研究の完了 (実際)
2005年7月1日
試験登録日
最初に提出
2009年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年9月15日
最初の投稿 (推定)
2009年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月18日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- UP 1204-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエスト内の特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。
この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。
一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。
リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。
承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。
承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、分析仕様で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。
詳細は以下のURLでご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
HPN-100の臨床試験
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AmgenUcyclyd Pharma, Inc.完了肝性脳症 | 尿素サイクル異常症ウクライナ