Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie glyceryltri-(4-fenylbutyrátu) (GT4P)

18. června 2024 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, zkřížená, otevřená studie fáze 1 glyceryltri-(4-fenylbutyrátu) (GT4P)

Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých perorálních dávek HPN-100 jako formulace (GT4P-F) a GT4P jako aktivní farmaceutické složky (GT4P-API) podávaných zdravým mužským subjektům.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, otevřená, čtyřléčebná, čtyřdobá zkřížená studie, ve které zdraví mužští jedinci dostávali jednu dávku každé z následujících čtyř léčeb ve čtyřech samostatných dávkovacích dnech s odstupem 7 dnů:

  • Perorální fenylbutyrát sodný (Bufenyl®) ekvivalentní 3 g/m2 kyseliny 4-fenylmáselné (PBA) na dávku
  • Orální GT4P-F molární ekvivalenty 3 g/m2 PBA na dávku
  • Orální GT4P-API molární ekvivalenty 3 g/m2 PBA na dávku
  • Intravenózní 10% fenylacetát sodný plus 10% benzoát sodný (Ammonul®) 2,75 g/m2

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musely splnit následující kritéria, aby se mohly zúčastnit studie:

  • Muži ve věku 18 až 45 let
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií a podle názoru zkoušejícího schopnost splnit všechny požadavky studie
  • Subjekty, které byly v dobrém zdravotním stavu podle lékařské anamnézy, fyzikálního vyšetření, chemického složení séra, hematologie, analýzy moči, 12svodového EKG a vitálních funkcí
  • Hmotnost v rozmezí 60-120 kg

Kritéria vyloučení:

Subjekty, které splnily kterékoli z následujících kritérií, byly ze studie vyloučeny:

  • Klinicky významná anamnéza nebo známky kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinních, neurologických, imunologických nebo psychiatrických poruch, jak určí zkoušející
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty (stanovené zkoušejícím)
  • Závažné onemocnění do 14 dnů před screeningem
  • Jakákoli porucha, která by mohla významně narušit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli léku
  • Užívání jakýchkoli léků na předpis během 14 dnů před screeningem
  • Užívání doplňků stravy, rostlinných léků, vitamínů nebo volně prodejných léků (s výjimkou acetaminofenu ≤ 500 mg/den) během 10 dnů před první dávkou
  • Test moči na pozitivní návykové látky při screeningu nebo v den před podáním dávky (kokain, amfetaminy, barbituráty, opiáty, benzodiazepiny, kanabinoidy, metadon)
  • Pozitivní dechová zkouška na alkohol při screeningu nebo v den před podáním dávky
  • Darování nebo ztráta krve (500 ml nebo více) během 30 dnů před první dávkou nebo během studie
  • Darování nebo ztráta plazmy během 7 dnů před prvním podáním nebo během studie
  • Anamnéza nebo současná hepatitida nebo nosiči povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) a/nebo protilátek proti hepatitidě C (anti-HC)
  • Anamnéza syndromu získané imunodeficience (AIDS) nebo HIV pozitivní při screeningu
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během 12 týdnů před první dávkou
  • Známá přecitlivělost na fenylbutyrát sodný nebo podobná léčiva
  • Předchozí expozice fenylbutyrátu sodného

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GT4P-F
GT4P-F (80 % GT4P) byl dodáván jako tekutý olej bez zápachu, barvy a chuti ve 125 ml lahvičkách. Tato formulace byla navržena tak, aby byla smíchána ve vodě a vytvořila samoemulgující suspenzi, a tak byla podávána ve vodě pro pokus. Podaná dávka byla vypočtena tak, aby obsahovala počet molů PBA ekvivalentní 3 g/m2 PBA. GT4P-F se rozmíchal v 50 ml vody, vzal se orálně a poté se kalíšek opláchl 50 ml vody a vzal se orálně. GT4P-F byl skladován při teplotě okolí mimo dosah světla.
Lék: HPN-100
HPN-100 je triglycerid, který má podobný mechanismus účinku jako bufenyl. Je to tekutina s minimální chutí a vůní. HPN-100 se rozkládá na kyselinu fenylmáselnou (PBA). PBA se přeměňuje na kyselinu fenyloctovou (PAA), která je aktivním metabolitem. Tři čajové lžičky HPN-100 (~17,4 ml) dodává ekvivalentní množství PBA jako 40 tablet NaPBA.
Experimentální: GT4P-API
GT4P-API byl dodáván jako olej bez zápachu, barvy a chuti ve 125 ml lahvičkách. Podaná dávka byla vypočtena tak, aby obsahovala počet molů PBA ekvivalentní 3 g/m2 PBA. GT4P-API byl podán orálně a promyt 100 ml vody. GT4P-API byl skladován při teplotě okolí, mimo dosah světla.
Lék: HPN-100
HPN-100 je triglycerid, který má podobný mechanismus účinku jako bufenyl. Je to tekutina s minimální chutí a vůní. HPN-100 se rozkládá na kyselinu fenylmáselnou (PBA). PBA se přeměňuje na kyselinu fenyloctovou (PAA), která je aktivním metabolitem. Tři čajové lžičky HPN-100 (~17,4 ml) dodává ekvivalentní množství PBA jako 40 tablet NaPBA.
Aktivní komparátor: Ammonul
Ammonul® byl dodáván jako jednorázové skleněné lahvičky s 10% fenylacetátem sodným a 10% benzoátem sodným pro intravenózní injekci. Ammonul® byl před použitím zředěn sterilní injekcí dextrózy 10% na koncentraci 9 mg/ml. Po naředění byl uchováván při teplotě místnosti a použit do 24 hodin. Dávka byla 2,75 g/m2 a byla podávána jako intravenózní infuze po dobu 120 minut. Ammonul® byl skladován při 25 °C, v rozmezí 15-30 °C.
Lék: Ammonul
Aktivní komparátor: Bufenyl
Fenylbutyrát sodný nebo Bufenyl® byl dodáván jako bílý prášek v 250g lahvích. Požadované množství prášku (ekvivalent 3 g/m2 PBA) bylo odváženo, rozmícháno ve 100 ml vody a podáváno orálně. Dávky byly vypočteny na základě hmotnost/objem a korigovány na obsah sodíku a čistotu. Bufenyl® byl skladován při teplotě místnosti.
Lék: Bufenyl

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra nežádoucích příhod
Časové okno: 33 dní
33 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Spolupracovníci

Ucyclyd Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2005

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. září 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UP 1204-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravý

Klinické studie na HPN-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit