Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van glyceryltri-(4-fenylbutyraat) (GT4P)

18 juni 2024 bijgewerkt door: Amgen

Een gerandomiseerde, cross-over, open-label fase 1-studie van glyceryltri-(4-fenylbutyraat) (GT4P)

Om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van enkele orale doses HPN-100 als een formulering (GT4P-F) en GT4P als het actieve farmaceutische ingrediënt (GT4P-API) toegediend aan gezonde mannelijke proefpersonen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een gerandomiseerd, open-label cross-overonderzoek met vier behandelingen en vier perioden waarin gezonde mannelijke proefpersonen een enkele dosis kregen van elk van de volgende vier behandelingen op vier afzonderlijke doseringsdagen, met een tussenpoos van 7 dagen:

  • Oraal natriumfenylbutyraat (Bufenyl®) equivalent aan 3 g/m2 4-fenylboterzuur (PBA) per dosis
  • Orale GT4P-F molequivalenten van 3 g/m2 PBA per dosis
  • Orale GT4P-API molequivalenten van 3 g/m2 PBA per dosis
  • Intraveneus 10% natriumfenylacetaat plus 10% natriumbenzoaat (Ammonul®) 2,75 g/m2

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oekraïne
      • Kharkiv, Oekraïne, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen moesten aan de volgende criteria voldoen om deel te nemen aan het onderzoek:

  • Mannen van 18 tot 45 jaar
  • Vaardigheid om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan studiegerelateerde procedures, en vaardigheid, naar de mening van de onderzoeker, om te voldoen aan alle vereisten van de studie
  • Onderwerpen die in goede gezondheid verkeerden, zoals bepaald door een medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, serumchemie, hematologie, urineonderzoek, 12-afleidingen ECG en vitale functies
  • Gewicht binnen het bereik van 60-120 kg

Uitsluitingscriteria:

Onderwerpen die aan een van de volgende criteria voldeden, werden uitgesloten van het onderzoek:

  • Klinisch significante geschiedenis of bewijs van cardiovasculaire, respiratoire, hepatische, nier-, gastro-intestinale, endocriene, neurologische, immunologische of psychiatrische aandoening(en), zoals bepaald door de onderzoeker
  • Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden (zoals bepaald door de onderzoeker)
  • Significante ziekte binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening
  • Elke stoornis die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van een geneesmiddel aanzienlijk kan verstoren
  • Gebruik van voorgeschreven medicatie binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van voedingssupplementen, kruidengeneesmiddelen, vitamines of zelfzorgmedicatie(s) (met uitzondering van paracetamol ≤ 500 mg/dag) binnen 10 dagen voorafgaand aan de eerste dosering
  • Positieve urinetest op drugsmisbruik bij screening of pre-dosisdag (cocaïne, amfetaminen, barbituraten, opiaten, benzodiazepines, cannabinoïden, methadon)
  • Positieve alcoholademtest bij screening of pre-dosis dag
  • Donatie of bloedverlies (500 ml of meer) binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosering of tijdens het onderzoek
  • Donatie of verlies van plasma binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosering of tijdens het onderzoek
  • Geschiedenis van of huidige hepatitis of dragers van hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en/of hepatitis C-antilichamen (anti-HC)
  • Geschiedenis van verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS) of HIV-positief vastgesteld bij screening
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 12 weken voorafgaand aan de eerste dosering
  • Bekende overgevoeligheid voor natriumfenylbutyraat of soortgelijke geneesmiddelen
  • Eerdere blootstelling aan natriumfenylbutyraat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GT4P-F
GT4P-F (80% GT4P) werd geleverd als een geurloze, kleurloze, smaakloze vloeibare olie in flesjes van 125 ml. Deze formulering is ontworpen om in water te worden gemengd en een zelf-emulgerende suspensie te creëren, die dus voor de proef in water wordt toegediend. De toegediende dosis werd berekend om het aantal mol PBA te bevatten dat overeenkomt met 3 g/m2 PBA. GT4P-F werd gemengd in 50 ml water, oraal ingenomen en vervolgens werd de cup gespoeld met 50 ml water en oraal ingenomen. GT4P-F werd bewaard bij kamertemperatuur, weg van licht.
Geneesmiddel: HPN-100
HPN-100 is een triglyceride met een vergelijkbaar werkingsmechanisme als bufenyl. Het is een vloeistof met minimale smaak en geur. HPN-100 wordt afgebroken tot fenylboterzuur (PBA). PBA wordt omgezet in fenylazijnzuur (PAA), de actieve metaboliet. Drie theelepels HPN-100 (~ 17,4 ml) levert evenveel PBA als 40 tabletten NaPBA.
Experimenteel: GT4P-API
GT4P-API werd geleverd als een geurloze, kleurloze, smaakloze olie in flesjes van 125 ml. De toegediende dosis werd berekend om het aantal mol PBA te bevatten dat overeenkomt met 3 g/m2 PBA. GT4P-API werd oraal ingenomen en weggespoeld met 100 ml water. GT4P-API werd bewaard bij kamertemperatuur, weg van licht.
Geneesmiddel: HPN-100
HPN-100 is een triglyceride met een vergelijkbaar werkingsmechanisme als bufenyl. Het is een vloeistof met minimale smaak en geur. HPN-100 wordt afgebroken tot fenylboterzuur (PBA). PBA wordt omgezet in fenylazijnzuur (PAA), de actieve metaboliet. Drie theelepels HPN-100 (~ 17,4 ml) levert evenveel PBA als 40 tabletten NaPBA.
Actieve vergelijker: Ammonul
Ammonul® werd geleverd als glazen injectieflacons voor eenmalig gebruik met 10% natriumfenylacetaat en 10% natriumbenzoaat voor intraveneuze injectie. Ammonul® werd voor gebruik verdund met steriele dextrose-injectie 10% tot een concentratie van 9 mg/ml. Eenmaal verdund werd het op kamertemperatuur bewaard en binnen 24 uur gebruikt. De dosis was 2,75 g/m2 en werd toegediend als een intraveneus infuus gedurende een periode van 120 minuten. Ammonul® werd bewaard bij 25°C, binnen een bereik van 15-30°C.
Geneesmiddel: Ammonul
Actieve vergelijker: Bufenyl
Natriumfenylbutyraat of Bufenyl® werd geleverd als een wit poeder in flessen van 250 g. De benodigde hoeveelheid poeder (overeenkomend met 3 g/m2 PBA) werd afgewogen, gemengd met 100 ml water en oraal toegediend. Doses werden berekend op basis van gewicht/volume en gecorrigeerd voor natriumgehalte en zuiverheid. Bufenyl® werd bij omgevingstemperatuur bewaard.
Geneesmiddel: Bufenyl

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: 33 dagen
33 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Medewerkers

Ucyclyd Pharma, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2005

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2009

Eerst geplaatst (Geschat)

16 september 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UP 1204-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren