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Un estudio de tri-(4-fenilbutirato) de glicerilo (GT4P)

13 de enero de 2017 actualizado por: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Un estudio de fase 1 aleatorizado, cruzado y abierto de tri-(4-fenilbutirato) de glicerilo (GT4P)

Determinar la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas de HPN-100 como formulación (GT4P-F) y GT4P como ingrediente farmacéutico activo (GT4P-API) administradas a sujetos masculinos sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio cruzado, aleatorizado, abierto, de cuatro tratamientos y cuatro períodos en el que sujetos masculinos sanos recibieron una dosis única de cada uno de los siguientes cuatro tratamientos en cuatro días de dosificación separados, con 7 días de diferencia:

  • Fenilbutirato de sodio oral (Bufenil®) equivalente a 3 g/m2 de ácido 4-fenilbutírico (PBA) por dosis
  • Equivalentes molares de GT4P-F orales a 3 g/m2 de PBA por dosis
  • Equivalentes molares de GT4P-API orales a 3 g/m2 de PBA por dosis
  • Fenilacetato de sodio al 10 % por vía intravenosa más benzoato de sodio al 10 % (Ammonul®) 2,75 g/m2

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos debían cumplir con los siguientes criterios para participar en el estudio:

  • Hombres de 18 a 45 años de edad
  • Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y capacidad, en opinión del investigador, para cumplir con todos los requisitos del estudio.
  • Sujetos que gozaban de buena salud según lo determinado por un historial médico, examen físico, química sérica, hematología, análisis de orina, ECG de 12 derivaciones y signos vitales
  • Peso dentro del rango de 60-120 kg

Criterio de exclusión:

Se excluyó del estudio a los sujetos que cumplieran alguno de los siguientes criterios:

  • Antecedentes clínicamente significativos o evidencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinos, neurológicos, inmunológicos o psiquiátricos, según lo determine el investigador.
  • Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos (según lo determinado por el investigador)
  • Enfermedad significativa dentro de los 14 días anteriores a la selección
  • Cualquier trastorno que pueda interferir significativamente con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco
  • Uso de cualquier medicamento recetado dentro de los 14 días anteriores a la evaluación
  • Uso de suplementos dietéticos, hierbas medicinales, vitaminas o medicamentos de venta libre (con la excepción de paracetamol ≤ 500 mg/día) dentro de los 10 días anteriores a la primera dosis
  • Prueba de orina de drogas de abuso positiva en el día de la selección o antes de la dosis (cocaína, anfetaminas, barbitúricos, opiáceos, benzodiazepinas, cannabinoides, metadona)
  • Prueba de alcoholemia positiva en el día de la selección o antes de la dosis
  • Donación o pérdida de sangre (500 ml o más) dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis, o durante el estudio
  • Donación o pérdida de plasma dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis, o durante el estudio
  • Antecedentes o hepatitis actual o portadores del antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y/o anticuerpos de la hepatitis C (anti-HC)
  • Historial de síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o determinación de VIH positivo en la selección
  • Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis
  • Hipersensibilidad conocida al fenilbutirato de sodio o fármacos similares
  • Exposición previa al fenilbutirato de sodio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GT4P-F
GT4P-F (80% GT4P) se suministró como un aceite líquido inodoro, incoloro e insípido en botellas de 125 ml. Esta formulación fue diseñada para mezclarse en agua y crear una suspensión autoemulsionante, administrada así en agua para el ensayo. Se calculó que la dosis administrada contenía el número de moles de PBA equivalente a 3 g/m2 de PBA. Se mezcló GT4P-F en 50 ml de agua, se tomó por vía oral, y luego se enjuagó la copa con 50 ml de agua y se tomó por vía oral. GT4P-F se almacenó a temperatura ambiente protegido de la luz.
Droga: HPN-100
HPN-100 es un triglicérido que tiene un mecanismo de acción similar al bufenilo. Es un líquido con sabor y olor mínimos. HPN-100 se descompone en ácido fenilbutírico (PBA). El PBA se convierte en ácido fenilacético (PAA), que es el metabolito activo. Tres cucharaditas de HPN-100 (~17,4 ml) entrega una cantidad equivalente de PBA que 40 tabletas de NaPBA.
Experimental: GT4P-API
GT4P-API se suministró como un aceite inodoro, incoloro e insípido en botellas de 125 ml. Se calculó que la dosis administrada contenía el número de moles de PBA equivalente a 3 g/m2 de PBA. GT4P-API se tomó por vía oral y se lavó con 100 ml de agua. GT4P-API se almacenó a temperatura ambiente, protegido de la luz.
Droga: HPN-100
HPN-100 es un triglicérido que tiene un mecanismo de acción similar al bufenilo. Es un líquido con sabor y olor mínimos. HPN-100 se descompone en ácido fenilbutírico (PBA). El PBA se convierte en ácido fenilacético (PAA), que es el metabolito activo. Tres cucharaditas de HPN-100 (~17,4 ml) entrega una cantidad equivalente de PBA que 40 tabletas de NaPBA.
Comparador activo: Amoníaco
Ammonul® se suministró en viales de vidrio de un solo uso de fenilacetato de sodio al 10 % y benzoato de sodio al 10 % para inyección intravenosa. Ammonul® se diluyó antes de su uso con una inyección de dextrosa estéril al 10 % hasta una concentración de 9 mg/ml. Una vez diluido se mantuvo a temperatura ambiente y se usó dentro de las 24 horas. La dosis fue de 2,75 g/m2 y se administró en infusión intravenosa durante un período de 120 minutos. Ammonul® se almacenó a 25°C, dentro de un rango de 15-30°C.
Droga: Amoníaco
Comparador activo: Bufenilo
El fenilbutirato de sodio o Buphenyl® se suministró como un polvo blanco en botellas de 250 g. Se pesó la cantidad requerida de polvo (equivalente a 3 g/m2 de PBA), se mezcló en 100 ml de agua y se administró por vía oral. Las dosis se calcularon sobre una base de peso/volumen y se corrigieron por el contenido de sodio y la pureza. Bufenil® se almacenó a temperatura ambiente.
Droga: Bufenilo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La tasa de eventos adversos
Periodo de tiempo: 33 días
33 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Colaboradores

Ucyclyd Pharma, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Igor Zupanets, MD, The National University of Pharmacy

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2005

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de septiembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

16 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2017

Última verificación

1 de junio de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UP 1204-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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