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Une étude sur le tri-(4-phénylbutyrate) de glycéryle (GT4P)

18 juin 2024 mis à jour par: Amgen

Une étude randomisée, croisée et ouverte de phase 1 sur le tri-(4-phénylbutyrate) de glycéryle (GT4P)

Déterminer l'innocuité et la tolérabilité de doses orales uniques de HPN-100 sous forme de formulation (GT4P-F) et de GT4P en tant qu'ingrédient pharmaceutique actif (GT4P-API) administrées à des sujets masculins en bonne santé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude croisée randomisée, ouverte, à quatre traitements et à quatre périodes dans laquelle des sujets masculins en bonne santé ont reçu une dose unique de chacun des quatre traitements suivants sur quatre jours de dosage distincts, à 7 jours d'intervalle :

  • Phénylbutyrate de sodium oral (Buphényl®) équivalent à 3 g/m2 d'acide 4-phénylbutyrique (PBA) par dose
  • Équivalents molaires de GT4P-F par voie orale à 3 g/m2 de PBA par dose
  • Équivalents molaires de GT4P-API par voie orale à 3 g/m2 de PBA par dose
  • Intraveineux Phénylacétate de sodium à 10 % plus benzoate de sodium à 10 % (Ammonul®) 2,75 g/m2

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61011
        • Medical Sanitary Division #2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

Les sujets devaient remplir les critères suivants pour participer à l'étude :

  • Hommes de 18 à 45 ans
  • Capacité à fournir un consentement écrit et éclairé avant toute procédure liée à l'étude et capacité, de l'avis de l'investigateur, à se conformer à toutes les exigences de l'étude
  • Sujets en bonne santé, tels que déterminés par les antécédents médicaux, l'examen physique, la chimie du sérum, l'hématologie, l'analyse d'urine, l'ECG à 12 dérivations et les signes vitaux
  • Poids compris entre 60 et 120 kg

Critère d'exclusion:

Les sujets qui remplissaient l'un des critères suivants ont été exclus de l'étude :

  • Antécédents cliniquement significatifs ou preuves de troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocriniens, neurologiques, immunologiques ou psychiatriques, tels que déterminés par l'investigateur
  • Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives (telles que déterminées par l'investigateur)
  • Maladie grave dans les 14 jours précédant le dépistage
  • Tout trouble susceptible d'interférer de manière significative avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion de tout médicament
  • Utilisation de tout médicament sur ordonnance dans les 14 jours précédant le dépistage
  • Utilisation de compléments alimentaires, de plantes médicinales, de vitamines ou de médicaments en vente libre (à l'exception de l'acétaminophène ≤ 500 mg/jour) dans les 10 jours précédant la première dose
  • Test d'urine positif aux drogues d'abus lors du dépistage ou le jour de la pré-dose (cocaïne, amphétamines, barbituriques, opiacés, benzodiazépines, cannabinoïdes, méthadone)
  • Test d'alcoolémie positif lors du dépistage ou le jour pré-dose
  • Don ou perte de sang (500 ml ou plus) dans les 30 jours précédant la première dose ou pendant l'étude
  • Don ou perte de plasma dans les 7 jours précédant la première dose ou pendant l'étude
  • Antécédents ou hépatite actuelle ou porteurs de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et/ou des anticorps de l'hépatite C (anti-HC)
  • Antécédents de syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou séropositivité au VIH lors du dépistage
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 12 semaines précédant la première dose
  • Hypersensibilité connue au phénylbutyrate de sodium ou à des médicaments similaires
  • Exposition antérieure au phénylbutyrate de sodium

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GT4P-F
Le GT4P-F (80 % de GT4P) a été fourni sous la forme d'une huile liquide inodore, incolore et insipide dans des flacons de 125 ml. Cette formulation a été conçue pour être mélangée dans l'eau et créer une suspension auto-émulsionnable, donc administrée dans l'eau pour l'essai. La dose administrée a été calculée pour contenir le nombre de moles de PBA équivalent à 3 g/m2 de PBA. Le GT4P-F a été mélangé dans 50 ml d'eau, pris par voie orale, puis la coupelle a été rincée avec 50 ml d'eau et prise par voie orale. Le GT4P-F a été stocké à température ambiante à l'abri de la lumière.
Médicament: HPN-100
HPN-100 est un triglycéride qui a un mécanisme d'action similaire à celui du buphényle. C'est un liquide avec un minimum de goût et d'odeur. HPN-100 est décomposé en acide phénylbutyrique (PBA). Le PBA est converti en acide phénylacétique (PAA) qui est le métabolite actif. Trois cuillères à café de HPN-100 (~17,4 ml) fournit une quantité équivalente de PBA que 40 comprimés de NaPBA.
Expérimental: GT4P-API
GT4P-API a été fourni sous forme d'huile inodore, incolore et insipide dans des bouteilles de 125 ml. La dose administrée a été calculée pour contenir le nombre de moles de PBA équivalent à 3 g/m2 de PBA. GT4P-API a été pris par voie orale et lavé avec 100 ml d'eau. Le GT4P-API a été stocké à température ambiante, à l'abri de la lumière.
Médicament: HPN-100
HPN-100 est un triglycéride qui a un mécanisme d'action similaire à celui du buphényle. C'est un liquide avec un minimum de goût et d'odeur. HPN-100 est décomposé en acide phénylbutyrique (PBA). Le PBA est converti en acide phénylacétique (PAA) qui est le métabolite actif. Trois cuillères à café de HPN-100 (~17,4 ml) fournit une quantité équivalente de PBA que 40 comprimés de NaPBA.
Comparateur actif: Ammonoul
Ammonul® était fourni sous forme de flacons en verre à usage unique contenant 10 % de phénylacétate de sodium et 10 % de benzoate de sodium pour injection intraveineuse. Ammonul® a été dilué avant utilisation avec une injection de dextrose stérile à 10 % à une concentration de 9 mg/ml. Une fois dilué, il a été conservé à température ambiante et utilisé dans les 24 heures. La dose était de 2,75 g/m2 et a été administrée en perfusion intraveineuse sur une période de 120 minutes. L'Ammonul® a été stocké à 25°C, dans une plage de 15 à 30°C.
Médicament: Ammonoul
Comparateur actif: Buphényl
Le phénylbutyrate de sodium ou Buphényl® était fourni sous forme de poudre blanche dans des flacons de 250 g. La quantité de poudre requise (équivalente à 3 g/m2 de PBA) a été pesée, mélangée dans 100 ml d'eau et administrée par voie orale. Les doses ont été calculées sur une base poids/volume et corrigées en fonction de la teneur en sodium et de la pureté. Le Buphényl® a été stocké à température ambiante.
Médicament: Buphényl

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le taux d'événements indésirables
Délai: 33 jours
33 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Collaborateurs

Ucyclyd Pharma, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2005

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2005

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2009

Première publication (Estimé)

16 septembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UP 1204-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date de fin d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs. En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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