Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvidgningsstudie av protokoll ENB-002-08 - Studie av asfotas alfa hos spädbarn och småbarn med hypofosfatasi (HPP)

11 mars 2019 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

Förlängningsstudie av ENB-0040 (Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) hos allvarligt drabbade spädbarn och små barn med hypofosfatasi (HPP)

Denna kliniska studie studerade den långsiktiga säkerheten och effekten av asfotas alfa hos spädbarn och småbarn med infantil HPP som avslutade studien ENB-002-08 (NCT00744042).

Delfinansiering för denna studie tillhandahölls av Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Asfotase Alfa kallades tidigare ENB-0040

Hypofosfatasi (HPP) är en livshotande, genetisk och extremt sällsynt metabol sjukdom som kännetecknas av defekt benmineralisering och försämrad fosfat- och kalciumreglering som kan leda till progressiv skada på flera vitala organ, inklusive förstörelse och deformitet av ben, djup muskelsvaghet , kramper, nedsatt njurfunktion och andningssvikt. Det finns begränsade data tillgängliga om det naturliga förloppet av denna sjukdom över tid, särskilt hos patienter med juvenil-debut.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenade arabemiraten
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Förenade arabemiraten
        • Tawam Hospital
  • Förenta staterna
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Förenta staterna, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Storbritannien
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannien, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 månader till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Patienten slutförde deltagande i ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller annan vårdnadshavare innan några studieprocedurer utförs
  • Förälder eller annan vårdnadshavare som är villig att följa studiekraven

Exklusions kriterier

  • Tidigare känslighet för någon av beståndsdelarna i studieläkemedlet
  • Kliniskt signifikant sjukdom som utesluter studiedeltagande
  • Registrering i någon studie (andra än ENB-002-08) som involverar ett prövningsläkemedel, enhet eller behandling för HPP (t.ex. benmärgstransplantation)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: asfotas alfa
En första intravenös (IV) infusion av 2 mg/kg asfotas alfa, följt av subkutana (SC) injektioner av 1 mg/kg asfotas alfa 3 gånger per vecka
Biologisk: asfotas alfa
Andra namn:
  • ENB-0040

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långtidstolerans av subkutan (SC) asfotas alfa
Tidsram: 84 månader
Utfallsmått är antalet patienter med en eller flera behandlingsuppkomna biverkningar. Tidsperioden är från Baseline i ENB-003-08-studien till slutet av ENB-003-08-studien.
84 månader
Långtidseffekt av Asfotase Alfa vid behandling av rakitt hos spädbarn och småbarn med hypofosfatasi (HPP).
Tidsram: Upp till 90 månader

Resultatmåttet är utvärderingen av radiografisk förändring av rakitis svårighetsgrad med hjälp av en kvalitativ Radiografisk Global Impression of Change (RGI-C) skala. Skelettröntgenbilder erhållna vid patientens senaste bedömning jämfördes med skelettröntgenbilder erhållna före behandlingsstart (Baslinje i studie ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C är en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från -3 (indikerar på allvarlig försämring av HPP-associerad rakitis) till +3 (indikerar på fullständig eller nästan fullständig läkning av HPP-associerad rakitis).

Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien) till den sista bedömningen för varje patient i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering för de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långtidsfarmakodynamik (PD) av SC Asfotase Alfa: Plasmanivåer av oorganiskt pyrofosfat (PPi)
Tidsram: Upp till 90 månader
Resultatmåttet är förändringen från baslinjen i plasmanivåer av oorganiskt pyrofosfat (PPi). Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien [NCT00744042]) till den sista bedömningen för varje patient i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering för de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader
Långtidsfarmakodynamik (PD) av SC Asfotase Alfa: Pyridoxal-5-fosfat (PLP) nivåer
Tidsram: Upp till 90 månader
Resultatmåttet är förändringen från baslinjen i pyridoxal-5-fosfatnivåer (PLP). Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien [NCT00744042]) till den sista bedömningen för varje patient i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering för de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader
Effekt av SC Asfotase Alfa på tillväxt: Vikt Z-poäng
Tidsram: Upp till 90 månader
Resultatmått är förändringen från Baseline i Z-poäng för vikt. Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien [NCT00744042]) till den sista bedömningen i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering i de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader
Effekt av SC Asfotase Alfa på tillväxt: Höjd/Längd Z-poäng
Tidsram: Upp till 90 månader
Resultatmått är förändringen från Baseline i Z-poäng för höjd/längd. Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien [NCT00744042]) till den sista bedömningen i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering i de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader
Effekt av SC Asfotase Alfa på andningsfunktionen
Tidsram: Upp till 90 månader
Resultatmått är förändringen av andelen patienter som behöver andningsstöd vid sin senaste bedömning i studie ENB-003-08 jämfört med Baseline. Tidsperioden är före dos (Baslinje från ENB-002-08-studien [NCT00744042]) till den sista bedömningen i ENB-003-08-studien, vilket representerar upp till 90 månaders exponering i de kombinerade studierna.
Upp till 90 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2010

Första postat (Uppskatta)

20 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Office of Orphan Product Development)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera