Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av protokoll ENB-002-08 – Studie av asfotase alfa hos spedbarn og små barn med hypofosfatasi (HPP)

11. mars 2019 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

Utvidelsesstudie av ENB-0040 (Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) hos alvorlig affiserte spedbarn og små barn med hypofosfatasi (HPP)

Denne kliniske studien studerte langsiktig sikkerhet og effekt av asfotase alfa hos spedbarn og små barn med infantil debut HPP som fullførte studien ENB-002-08 (NCT00744042).

Delfinansiering av denne studien ble gitt av Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Asfotase Alfa ble tidligere referert til som ENB-0040

Hypofosfatasi (HPP) er en livstruende, genetisk og ultrasjelden metabolsk sykdom karakterisert av defekt benmineralisering og nedsatt fosfat- og kalsiumregulering som kan føre til progressiv skade på flere vitale organer, inkludert ødeleggelse og deformitet av bein, dyp muskelsvakhet , anfall, nedsatt nyrefunksjon og respirasjonssvikt. Det er begrensede data tilgjengelig om det naturlige forløpet av denne sykdommen over tid, spesielt hos pasienter med ungdomsformen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • De forente arabiske emirater
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, De forente arabiske emirater
        • Tawam Hospital
  • Forente stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Forente stater, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Storbritannia
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannia, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Pasienten fullførte deltakelse i ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Skriftlig informert samtykke fra forelder eller annen juridisk verge før noen studieprosedyrer utføres
  • Foreldre eller annen verge som er villig til å overholde studiekrav

Eksklusjonskriterier

  • Anamnese med følsomhet overfor noen av bestanddelene i studiemedisinen
  • Klinisk signifikant sykdom som utelukker studiedeltakelse
  • Påmelding til en hvilken som helst studie (annet enn ENB-002-08) som involverer et undersøkelsesmiddel, enhet eller behandling for HPP (f.eks. benmargstransplantasjon)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: asfotase alfa
En innledende enkelt intravenøs (IV) infusjon av 2 mg/kg asfotase alfa, etterfulgt av subkutane (SC) injeksjoner av 1 mg/kg asfotase alfa 3 ganger per uke
Biologisk: asfotase alfa
Andre navn:
  • ENB-0040

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langtidstoleranse for subkutan (SC) asfotase Alfa
Tidsramme: 84 måneder
Utfallsmål er antall pasienter med 1 eller flere behandlingsutløste bivirkninger. Tidsperioden er fra baseline i ENB-003-08-studien til slutten av ENB-003-08-studien.
84 måneder
Langsiktig effekt av Asfotase Alfa ved behandling av rakitt hos spedbarn og små barn med hypofosfatasi (HPP).
Tidsramme: Opptil 90 måneder

Utfallsmål er evalueringen av radiografisk endring i alvorlighetsgraden av rakitt ved bruk av en kvalitativ Radiografisk Global Impression of Change (RGI-C) skala. Skjelettrøntgenbilder tatt ved pasientens siste vurdering ble sammenlignet med skjelettrøntgenbilder tatt før behandlingsstart (Baseline i studie ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C er en 7-punkts vurderingsskala som varierer fra -3 (indikerer på alvorlig forverring av HPP-assosiert rakitt) til +3 (indikerer på fullstendig eller nesten fullstendig helbredelse av HPP-assosiert rakitt).

Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien) til siste vurdering for hver pasient i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering for de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig farmakodynamikk (PD) av SC Asfotase Alfa: Plasma uorganisk pyrofosfat (PPi) nivåer
Tidsramme: Opptil 90 måneder
Utfallsmål er endringen fra baseline i plasmanivåer av uorganisk pyrofosfat (PPi). Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien [NCT00744042]) til siste vurdering for hver pasient i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering for de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder
Langsiktig farmakodynamikk (PD) av SC Asfotase Alfa: Pyridoksal-5-fosfat (PLP) nivåer
Tidsramme: Opptil 90 måneder
Utfallsmål er endringen fra baseline i nivåer av pyridoksal-5-fosfat (PLP). Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien [NCT00744042]) til siste vurdering for hver pasient i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering for de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder
Effekt av SC Asfotase Alfa på vekst: Vekt Z-score
Tidsramme: Opptil 90 måneder
Utfallsmål er endringen fra Baseline i Z-score for vekt. Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien [NCT00744042]) til siste vurdering i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering i de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder
Effekt av SC Asfotase Alfa på vekst: Høyde/lengde Z-score
Tidsramme: Opptil 90 måneder
Utfallsmål er endringen fra Baseline i Z-score for høyde/lengde. Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien [NCT00744042]) til siste vurdering i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering i de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder
Effekt av SC Asfotase Alfa på åndedrettsfunksjonen
Tidsramme: Opptil 90 måneder
Utfallsmål er skiftet i andelen pasienter som trenger respirasjonsstøtte ved sin siste vurdering i studie ENB-003-08 sammenlignet med baseline. Tidsperioden er pre-dose (grunnlinje fra ENB-002-08-studien [NCT00744042]) til siste vurdering i ENB-003-08-studien, som representerer opptil 90 måneders eksponering i de kombinerte studiene.
Opptil 90 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

20. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Annet stipend/finansieringsnummer: Office of Orphan Product Development)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på asfotase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere