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Estudo de Extensão do Protocolo ENB-002-08 - Estudo da Asfotase Alfa em Lactentes e Crianças Pequenas com Hipofosfatasia (HPP)

11 de março de 2019 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudo de Extensão de ENB-0040 (Proteína de Fusão de Fosfatase Alcalina Inespecífica de Tecido Humano Recombinante) em Lactentes e Crianças Pequenas Gravemente Afetadas com Hipofosfatasia (HPP)

Este ensaio clínico estudou a segurança e eficácia a longo prazo da asfotase alfa em lactentes e crianças pequenas com HPP de início infantil que concluíram o estudo ENB-002-08 (NCT00744042).

Financiamento parcial para este estudo foi fornecido pelo Office of Orphan Product Development (OOPD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Asfotase Alfa era anteriormente referido como ENB-0040

A hipofosfatasia (HPP) é uma doença metabólica rara, genética e com risco de vida, caracterizada por mineralização óssea defeituosa e regulação deficiente de fosfato e cálcio que pode levar a danos progressivos em múltiplos órgãos vitais, incluindo destruição e deformidade dos ossos, fraqueza muscular profunda , convulsões, insuficiência renal e insuficiência respiratória. Existem dados limitados disponíveis sobre o curso natural desta doença ao longo do tempo, particularmente em pacientes com a forma de início juvenil.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Emirados Árabes Unidos
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Emirados Árabes Unidos
        • Tawam Hospital
  • Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 meses a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • O paciente concluiu a participação no ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Consentimento informado por escrito dos pais ou outro responsável legal antes da realização de qualquer procedimento do estudo
  • Pai ou outro responsável legal disposto a cumprir os requisitos do estudo

Critério de exclusão

  • Histórico de sensibilidade a qualquer um dos constituintes do medicamento do estudo
  • Doença clinicamente significativa que impede a participação no estudo
  • Inscrição em qualquer estudo (exceto ENB-002-08) envolvendo um medicamento, dispositivo ou tratamento experimental para HPP (por exemplo, transplante de medula óssea)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: asfotase alfa
Uma infusão única intravenosa (IV) inicial de 2 mg/kg de asfotase alfa, seguida de injeções subcutâneas (SC) de 1 mg/kg de asfotase alfa 3 vezes por semana
Biológico: asfotase alfa
Outros nomes:
  • ENB-0040

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade a longo prazo da asfotase alfa subcutânea (SC)
Prazo: 84 meses
A medida de resultado é o número de pacientes com 1 ou mais eventos adversos emergentes do tratamento. O período de tempo é da linha de base no estudo ENB-003-08 até o final do estudo ENB-003-08.
84 meses
Eficácia a longo prazo da asfotase alfa no tratamento de raquitismo em bebês e crianças pequenas com hipofosfatasia (HPP).
Prazo: Até 90 meses

A medida do desfecho é a avaliação da alteração radiográfica na gravidade do raquitismo usando uma escala qualitativa de impressão radiográfica global da alteração (RGI-C). As radiografias do esqueleto obtidas na última avaliação do paciente foram comparadas com as radiografias do esqueleto obtidas antes do início do tratamento (Linha de base no Estudo ENB-002-08 [NCT00744042]). O RGI-C é uma escala de classificação de 7 pontos que varia de -3 (indicativo de piora grave do raquitismo associado ao HPP) a +3 (indicativo de cura completa ou quase completa do raquitismo associado ao HPP).

O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08) até a última avaliação para cada paciente no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição para os estudos combinados.
Até 90 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacodinâmica (PD) de Longo Prazo da Asfotase Alfa SC: Níveis Plasmáticos de Pirofosfato Inorgânico (PPi)
Prazo: Até 90 meses
A medida do resultado é a alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de pirofosfato inorgânico (PPi). O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08 [NCT00744042]) até a última avaliação para cada paciente no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição para os estudos combinados.
Até 90 meses
Farmacodinâmica (PD) de longo prazo de SC Asfotase Alfa: níveis de piridoxal-5-fosfato (PLP)
Prazo: Até 90 meses
A medida do resultado é a alteração da linha de base nos níveis de piridoxal-5-fosfato (PLP). O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08 [NCT00744042]) até a última avaliação para cada paciente no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição para os estudos combinados.
Até 90 meses
Efeito da SC Asfotase Alfa no Crescimento: Pontuações Z de Peso
Prazo: Até 90 meses
A medida do resultado é a mudança da linha de base nos escores Z para peso. O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08 [NCT00744042]) até a última avaliação no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição nos estudos combinados.
Até 90 meses
Efeito da SC Asfotase Alfa no Crescimento: Escores Z de Altura/Comprimento
Prazo: Até 90 meses
A medida do resultado é a mudança da linha de base nos escores Z para altura/comprimento. O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08 [NCT00744042]) até a última avaliação no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição nos estudos combinados.
Até 90 meses
Efeito da SC Asfotase Alfa na Função Respiratória
Prazo: Até 90 meses
A medida de resultado é a mudança na proporção de pacientes que necessitam de suporte respiratório em sua última avaliação no Estudo ENB-003-08 em comparação com a linha de base. O período de tempo é pré-dose (linha de base do estudo ENB-002-08 [NCT00744042]) até a última avaliação no estudo ENB-003-08, o que representa até 90 meses de exposição nos estudos combinados.
Até 90 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de setembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

20 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Número de outro subsídio/financiamento: Office of Orphan Product Development)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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