Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pöytäkirjan ENB-002-08 laajennustutkimus – Asfotase Alfa -tutkimus imeväisillä ja pienillä lapsilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

maanantai 11. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

ENB-0040:n (ihmisen yhdistelmäkudos-epäspesifinen alkalisen fosfataasifuusioproteiinin) laajennustutkimus vakavasti sairastuneilla imeväisillä ja pienillä lapsilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

Tässä kliinisessä tutkimuksessa tutkittiin asfotaasi alfan pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa vauvoilla ja pikkulapsilla, joilla oli infantiilisesti alkanut HPP ja jotka saivat päätökseen tutkimuksen ENB-002-08 (NCT00744042).

Tämän tutkimuksen osittaisen rahoituksen antoi Office of Orphan Product Development (OOPD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Asfotase Alfa tunnettiin aiemmin nimellä ENB-0040

Hypofosfatasia (HPP) on hengenvaarallinen, geneettinen ja erittäin harvinainen aineenvaihduntasairaus, jolle on tunnusomaista luun mineralisaatiohäiriö ja heikentynyt fosfaatin ja kalsiumin säätely, joka voi johtaa useiden elintärkeiden elinten progressiiviseen vaurioitumiseen, mukaan lukien luiden tuhoutuminen ja epämuodostumat, syvä lihasheikkous. , kouristukset, munuaisten vajaatoiminta ja hengitysvajaus. Tämän taudin luonnollisesta etenemisestä ajan mittaan on saatavilla rajoitetusti tietoa, erityisesti potilailla, joilla on nuoruusiän muoto.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
        • Tawam Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Yhdysvallat, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54301
        • St. Vincent Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Potilas osallistui ENB-002-08:aan (NCT00744042)
  • Vanhemman tai muun laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteiden suorittamista
  • Vanhempi tai muu laillinen huoltaja, joka on valmis noudattamaan opintovaatimuksia

Poissulkemiskriteerit

  • Aiempi herkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle
  • Kliinisesti merkittävä sairaus, joka estää tutkimukseen osallistumisen
  • Ilmoittautuminen mihin tahansa tutkimukseen (muuhun kuin ENB-002-08), johon liittyy HPP:n tutkimuslääke, laite tai hoito (esim. luuytimensiirto)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: asfotaasi alfa
Ensimmäinen suonensisäinen (IV) infuusio 2 mg/kg asfotaasi alfaa, jota seuraa ihonalainen (SC) injektio 1 mg/kg asfotaasi alfaa 3 kertaa viikossa
Biologinen: asfotaasi alfa
Muut nimet:
  • ENB-0040

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihonalaisen (SC) Asfotase Alfan pitkäaikainen siedettävyys
Aikaikkuna: 84 kuukautta
Tulosmittari on niiden potilaiden lukumäärä, joilla on yksi tai useampi hoidon aiheuttama haittatapahtuma. Aikajakso on ENB-003-08-tutkimuksen lähtötilanteesta ENB-003-08-tutkimuksen loppuun.
84 kuukautta
Asfotase Alfan pitkäaikainen teho riisitautien hoidossa vauvoilla ja pikkulapsilla, joilla on hypofosfatasia (HPP).
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta

Tulosmitta on rahiitin vaikeusasteen radiografisen muutoksen arviointi käyttämällä kvalitatiivista radiografista globaalia muutosvaikutelmaa (RGI-C) -asteikkoa. Potilaan viimeisessä arvioinnissa saatuja luuston röntgenkuvia verrattiin ennen hoidon aloittamista otettuihin luuston röntgenkuviin (lähtötilanne tutkimuksessa ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C on 7-pisteinen luokitusasteikko, joka vaihtelee välillä -3 (osoittaa HPP:hen liittyvän riisitautien vakavasta pahenemisesta) +3:een (osoittaa HPP:hen liittyvän riisitautien täydellisestä tai lähes täydellisestä paranemisesta).

Aikajakso on ennen annosta (ENB-002-08-tutkimuksen lähtötaso) kunkin potilaan viimeiseen arviointiin ENB-003-08-tutkimuksessa, mikä edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SC Asfotase Alfan pitkäaikainen farmakodynamiikka (PD): Plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) tasot
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta
Tulosmitta on plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) pitoisuuden muutos lähtötasosta. Aikajakso on ennen annosta (lähtötilanne ENB-002-08-tutkimuksesta [NCT00744042]) kunkin potilaan viimeiseen arviointiin ENB-003-08-tutkimuksessa, mikä edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta
SC Asfotase Alfan pitkäaikainen farmakodynamiikka (PD): Pyridoksaali-5-fosfaatti (PLP) -tasot
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta
Tulosmitta on muutos pyridoksaali-5-fosfaatin (PLP) tasoissa lähtötasosta. Aikajakso on ennen annosta (lähtötilanne ENB-002-08-tutkimuksesta [NCT00744042]) kunkin potilaan viimeiseen arviointiin ENB-003-08-tutkimuksessa, mikä edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta
SC Asfotase Alfan vaikutus kasvuun: Painon Z-pisteet
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta
Tulosmitta on painon Z-pisteiden muutos lähtötasosta. Aikajakso on ennen annosta (lähtötilanne ENB-002-08-tutkimuksesta [NCT00744042]) ENB-003-08-tutkimuksen viimeiseen arviointiin, joka edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta
SC Asfotase Alfan vaikutus kasvuun: Pituus/pituus Z-pisteet
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta
Tulosmitta on muutos lähtötasosta korkeuden/pituuden Z-pisteissä. Aikajakso on ennen annosta (lähtötilanne ENB-002-08-tutkimuksesta [NCT00744042]) ENB-003-08-tutkimuksen viimeiseen arviointiin, joka edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta
SC Asfotase Alfan vaikutus hengityselinten toimintaan
Aikaikkuna: Jopa 90 kuukautta
Tulosmittari on muutos niiden potilaiden osuudessa, jotka tarvitsevat hengitystukea viimeisessä arvioinnissaan tutkimuksessa ENB-003-08 verrattuna lähtötilanteeseen. Aikajakso on ennen annosta (lähtötilanne ENB-002-08-tutkimuksesta [NCT00744042]) ENB-003-08-tutkimuksen viimeiseen arviointiin, joka edustaa jopa 90 kuukauden altistumista yhdistetyissä tutkimuksissa.
Jopa 90 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 20. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Office of Orphan Product Development)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset asfotaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa